ה-FDA האמריקאי מאשר פפטיד אנלוגי נטריאורטי מסוג C Voxzogo (vosoritide) --- 1/2

BioMarin Pharmaceuticals הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) האיץ את אישור Voxzogo (vosoritide), הזרקה חד-יומית של אנלוגים של פפטיד נטרי-אורטי מסוג C (CNP) לטיפול בבני 5 ובמטופלים בילדים. עם achondroplasia (achondroplasia) מעל וצלחת הצמיחה פתוחה, הצמיחה ליניארית מוגברת. אכונדרופלזיה היא הקומה הקצרה הלא פרופורציונלית השכיחה ביותר בבני אדם.

בזמן שאישר את Voxzogo, ה-FDA גם הנפיק שובר סקירת עדיפות למחלות ילדים נדירות (PRV) ל-BioMarin כדי לתגמל את החברה על תרומתה יוצאת הדופן לפיתוח תרופות חדשות למחלות נדירות. ניתן להחליף את ה-PRV הזה לבדיקת עדיפות של כל תרופה חדשה שאינה עומדת בסקירת העדיפות, וניתן למכור או להעביר.

בהתבסס על שיפור קצב הגידול השנתי (AGV), האינדיקציה אושרה בתהליך האישור המואץ. המשך האישור להתוויה זו יהיה תלוי באימות ובתיאור היתרונות הקליניים במחקרי אישור. על מנת לעמוד בדרישה זו לאחר השיווק, BioMarin מתכוונת להשתמש במחקר הרחבת התווית הפתוחה המתמשך כדי להשוות עם ההיסטוריה הטבעית הקיימת.

באיחוד האירופי, Voxzogo אושרה באוגוסט 2021 לטיפול באכונדרופלזיה בילדים מגיל שנתיים ועד לצלחות גדילה סגורות. בארצות הברית ובאיחוד האירופי, הוענקה ל-Voxzogo אישור תרופת יתום (ODD) לטיפול באכונדרופלזיה. סגירת לוחית הגדילה מתרחשת לאחר גיל ההתבגרות, כאשר מגיעים לגובה הבוגר הסופי.

Voxzogo היא התרופה הראשונה שאושרה לטיפול בילדים עם אכונדרופלזיה. זה יכול לטפל בגורם הבסיסי למחלה. זה מייצג פריצת דרך רפואית גדולה ויש לו פוטנציאל להשפיע בצורה משמעותית על מטופלים' חיים. המרכיב הפרמצבטי הפעיל של Voxzogo הוא vosoritide, שהוא פפטיד נטריאורטי מסוג C (CNP) המקדם יצירת עצם אנדוכונדרלית על ידי וויסות מטה של ​​קולטן גורם גדילה פיברובלסטים 3 (FGFR3) ומכוון ישירות לפיתוח סחוס. הפתופיזיולוגיה הפנימית של אי ספיקה.

אישור זה מבוסס על תוצאות מחקר שלב 3 אקראי גלובלי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו והרחבת התווית הפתוחה של מחקר שלב 3 זה. למחקר נכללו 121 ילדים עם אכונדרופלזיה בגילאי 5 עד 14.9 שנים. ממוצע ה-AGV של קבוצת הפלצבו וקבוצת Voxzogo היה 4.06 ס"מ לשנה ו-4.26 ס"מ לשנה, בהתאמה. בשבוע ה-52 לטיפול, השינוי ב-AGV בקבוצת הפלצבו מהקו הבסיס היה -0.17 ס"מ לשנה, והשינוי ב-AGV בקבוצת Voxzogo לעומת קו הבסיס היה 1.40 ס"מ לשנה, מה שהופך את קבוצת Voxzogo בהשוואה ל-Voxzogo. קבוצת פלצבו במונחים של AGV. שיפור משמעותי בבית הספר הוא 1.57 ס"מ לשנה. לאחר 52 שבועות של מחקר שלב 3 מבוקר פלצבו כפול-סמיות, 58 מטופלים אשר הוקצו בתחילה אקראית ל-Voxzogo נכנסו לתקופת ההרחבה הפתוחה. בחולים במעקב במשך שנתיים לאחר ההקצאה האקראית, השיפור ב-AGV נותר ללא שינוי.