רפואה טייוואנית Hua Pharmaceutical Besremi אושרה על ידי ה-FDA האמריקאי: האינטרפרון הראשון לטיפול ב-PV!

PharmaEssentia הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) לטיפול בחולים מבוגרים עם פוליציטמיה ורה (PV). PV היא מחלת דם הגורמת לייצור יתר של תאי דם אדומים. עודף תאים יעבה את הדם, יאט את זרימת הדם ויגדיל את הסיכוי לפקקת. בארצות הברית, PV משפיע על כ-6,200 אנשים מדי שנה. בעבר, לבשרי קיבל מעמד של בית יתומים (ODD) לטיפול ב-PV.

Besremi הוא אינטרפרון חדשני מונו-PEGylated ארוך טווח המראה השפעות תאיות ב-PV במח העצם. נתונים קליניים שנמשכים 7.5 שנים מראים של-Besremi יש יכולת עמוקה וארוכת טווח לשלוט על מספר תאי הדם וניתן להשתמש בו בכל עת במהלך ה-PV כדי לתמוך ביעדי הטיפול.

ראוי להזכיר כי Besremi היא התרופה הראשונה שאושרה על ידי ה-FDA האמריקאי לטיפול ב-PV. זה יכול לשמש ללא קשר אם למטופל יש היסטוריה של טיפול. בנוסף, Besremi הוא גם טיפול האינטרפרון הראשון שאושר במיוחד לטיפול ב-PV.

בפברואר 2019 אושרה Besremi באיחוד האירופי כמונותרפיה לטיפול בחולים מבוגרים עם PV ללא טחול סימפטומטי. Besremi היא התרופה הראשונה שאושרה באירופה לטיפול ב-PV ואין לה שום קשר לחשיפה קודמת להידרוקסיאוריאה. באירופה, בעל אישור השיווק של Besremi הוא AOP Orphan Pharmaceuticals.

הטיפולים ב-PV כוללים phlebotomy (phlebotomy, אשר מסירה תאי דם עודפים מוריד עם מחט) ותרופות המפחיתות את מספר תאי הדם; Besremi היא אחת מהתרופות הללו. מאמינים כי Besremi מעוררת תגובת שרשרת על ידי היצמדות לקולטנים מסוימים בגוף כדי להפחית את ייצור תאי הדם במח העצם. Besremi היא תרופה ארוכת טווח המוזרקת תת עורית כל שבועיים. אם Besremi יכולה להפחית עודף תאי דם ולשמור על רמות תקינות למשך שנה לפחות, ניתן להפחית את תדירות המתן לפעם ב-4 שבועות.

היעילות והבטיחות של Besremi בטיפול ב-PV אושרו בניסוי רב-מרכזי בן 7.5 שנים. בניסוי זה, 51 חולים עם PV קיבלו טיפול ב-Besremi למשך כ-5 שנים בממוצע. היעילות של Besremi מוערכת על ידי התבוננות בשיעור החולים המשיגים תגובה המטולוגית מלאה. תגובה המטולוגית מלאה פירושה שנפח תאי הדם האדומים של המטופל' קטן מ-45%, ספירת תאי הדם הלבנים וספירת הטסיות תקינות, גודל הטחול תקין, ולא מתרחשת פקקת ללא הקזת דם לאחרונה. בסך הכל, 61% מהמטופלים קיבלו טיפול ב-Besremi כדי להשיג תגובה המטולוגית מלאה.

מבחינת בטיחות, Besremi עלולה לגרום לעלייה באנזימי כבד, רמות נמוכות של תאי דם לבנים, רמות נמוכות של טסיות דם, כאבי פרקים, עייפות, גירוד, דלקות בדרכי הנשימה העליונות, כאבי שרירים ומחלות דמויות שפעת. תופעות הלוואי עשויות לכלול גם דלקות בדרכי השתן, דיכאון והתקפים איסכמיים חולפים (התקפים דמויי שבץ).

מוצרי אלפא אינטרפרון כמו Besremi יכולים לגרום או להחמיר מחלות נוירופסיכיאטריות, אוטואימוניות, איסכמיות (זרימת דם לא מספקת לחלק מהגוף), ומחלות זיהומיות, מה שמוביל לסיבוכים מסכני חיים או קטלניים. אסור בתכלית האיסור להשתמש ב-Besremi בחולים אלרגיים לתרופה, חולים עם מחלת נפש חמורה או היסטוריה של מחלת נפש חמורה, מושתלים מדוכא חיסון, חולים מסוימים עם מחלות אוטואימוניות או היסטוריה של מחלות אוטואימוניות, וחולים עם מחלת כבד. בשל הסיכון לפגיעה בעובר, נשים צריכות לעבור בדיקת הריון לפני השימוש בבשרימי.

המרכיב הפרמצבטי הפעיל של Besremi הוא ropeginterferon alfa-2b, שהוא אינטרפרון פרולין מונופגילט חד-איזומר חד טווח חדש (& gt;98%, ATC L03AB15) עם מאפיינים פרמקוקינטיים משופרים, ובעל סבילות ונוחות מוכחים. התרופה ניתנת פעם בשבועיים, או אחת לארבעה שבועות במהלך טיפול תחזוקה ארוך טווח, והיא מוצר האינטרפרון הראשון המאושר לטיפול ב-PV.

ropeginterferon alfa-2b התגלה על ידי Yaohua Pharmaceutical ויוצר במפעל בטאיצ'ונג, טייוואן, סין. המפעל עבר את הסמכת ה-cGMP של EMA's בינואר 2018. בארצות הברית ובאיחוד האירופי, ropeginterferon alfa-2b קיבל ייעוד של תרופת יתום לטיפול ב-PV.

פוליציטמיה ורה (PV) הוא סרטן שמקורו בתאי גזע הגורמים למחלות במח העצם, מה שמוביל לעלייה כרונית בתאי דם אדומים, תאי דם לבנים וטסיות דם. מחלה זו עלולה לגרום לסיבוכים קרדיווסקולריים, כגון פקקת ותסחיף, ואף להפוך למיאלופיברוזיס משנית או לוקמיה. למרות שהמנגנון המולקולרי מאחורי PV עדיין צריך להיחקר לעומק, התוצאות הנוכחיות מצביעות על קבוצה של מוטציות נרכשות, שהחשובה שבהן היא צורה מוטנטית של Janus kinase 2 (JAK2): JAK2V617F.