ה- FDA האמריקני אישר למעכב Empaveli לטפל בהמוגלובינוריה לילה פרוקסיסמלית (PNH)!

Apellis Pharmaceuticals הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר את Empaveli (pegcetacoplan) לטיפול בהמוגלובינוריה לילית פרוקסיסמלית (PNH) אצל מבוגרים. Empaveli אושרה באמצעות תהליך בדיקת העדיפויות, שיש בו כדי לשפר את תקני הטיפול ב- PNH ולהגדיר מחדש את הטיפול ב- PNH.

ראוי להזכיר כי Empaveli הוא הטיפול הממוקד הראשון ב- C3 שקיבל אישור רגולטורי. תרופה זו מתאימה ל: (1) חולים מבוגרים PNH שלא קיבלו טיפול בעבר; (2) מעכבי C5 שקיבלו בעבר חולים מבוגרים עם PNH של Soliris (eculizumab) ו- Ultomiris (ravulizumab).

בעשור האחרון לערך, האופציה היחידה לטיפול ב- PNH הייתה מעכבי C5, אך מטופלים רבים עדיין חווים היפו-המוגלובינופתיה מתמשכת, מה שמוביל לעייפות מחלישה ולעירויי דם תכופים. בניסויים קליניים, Empaveli יכולה לספק שליטה נרחבת על PNH, ולשפר את חייהם של חולי PNH על ידי הגדלת רמות ההמוגלובין והפחתת הצורך בעירויי דם.

סדריק פרנסואה, MD, מייסד משותף ומנכ"ל אפליס אמר:" כטיפול הראשון הממוקד ב- C3 שאושר על ידי ה- FDA, לאמפוולי יש פוטנציאל להגדיר מחדש את הטיפול בחולים מבוגרים עם PNH, כולל אלו שלא קיבלו טיפול, וממטופלי C5 העוברים טיפול בהמרת מעכבים. אישור זה מהווה התקדמות מדעית גדולה מכיוון שאמפוולי הייתה חלוצה בתרופת המשלים החדשה הראשונה ב -15 השנים האחרונות. אנו מצפים לבחון את מלוא הפוטנציאל של C3 כיעד ולהמשיך לקדם את תוכנית הרישום לטיפול זה במגוון מחלות מונעות השלמה בהן קיימים צרכים רפואיים לא מספקים."

אישור Empaveli&# 39 מבוסס על תוצאות מחקר ראש בראש שלב 3 של PEGASUS (NCT03500549) (ראו: מצגת שיחת ועידה שלב 3 של PEGASUS שלב ראשון). המחקר הגיע לנקודת הסיום העיקרית והדגים כי Empaveli עדיפה על סוליריס (אקוליזומאב), תקן ה- PNH של התרופה לטיפול: היא עדיפה על סוליריס מבחינת שינויים ברמות ההמוגלובין מרמות הבסיס בשבוע 16, ורמות ההמוגלובין המותאמות עולות. בממוצע של 3.84g / dL<>

בנוסף, Empaveli השיגה אי נחיתות בהימנעות מנקודות קצה של עירוי דם בהשוואה ל- Soliris. 85% מהחולים בקבוצת הטיפול באמפוולי לא עברו עירוי דם בתוך 16 שבועות, לעומת 15% בקבוצת הטיפול בסוליריס. יחד עם זאת, בהשוואה לחולים בקבוצת הטיפול ב- Soliris, לחולים בקבוצת הטיפול ב- Empaveli יש שיעור נורמליזציה גבוה יותר של סמני המוליזה מרכזיים, ולציון העייפות של FACIT יש שיפור משמעותי מבחינה קלינית. במחקר זה Empaveli בטוחה כמו סוליריס.

ראוי להזכיר כי Empaveli הוא הטיפול הראשון שמראה רמות המוגלובין טובות יותר מסוליריס, ועד 85% מהחולים שטופלו ב- Empaveli אין עירוי דם. מרבית חולי ה- PNH המקבלים כיום טיפול ב- Soliris סובלים מאנמיה מתמשכת. תוצאות מחקר PEGASUS מראות כי לאמפוולי יש פוטנציאל להפוך לסטנדרט חדש של טיפול בחולי PNH.

החומר התרופתי הפעיל של Empaveli הוא pegcetacoplan, שהוא מעכב C3 ממוקד שנועד לווסת את ההפעלה המוגזמת של השלמה, שהיא הגורם להופעה והתפתחות של מחלות קשות רבות. Pegcetacoplan הוא פפטיד מחזורי סינתטי הנקשר לפולימר פוליאתילן גליקול ונקשר באופן ספציפי ל- C3 ו- C3b. נכון לעכשיו, Pegcetacoplan מפותח לטיפול במגוון מחלות, כולל PNH, ניוון גיאוגרפי (GA) ו- C3 גלומרולופתיה. בארצות הברית ה- FDA העניק הסמכת מסלול מהיר ל- pegcetacoplan לטיפול ב- PNH ו- GA.

סוליריס היא תרופה שמוכרת על ידי אלכסיון. זהו מעכב משלים חלוצי הפועל על ידי עיכוב חלבון C5 בחלק הטרמינלי של מפל המשלים. מפל המשלים הוא חלק ממערכת החיסון, והפעלתו הבלתי מבוקרת ממלאת תפקיד חשוב במגוון מחלות נדירות קשות ומחלות סופר נדירות. סוליריס אושרה לראשונה לשיווק בשנת 2007 ואושרה למגוון מחלות סופר נדירות, כולל: המוגלובינוריה לילית פרוקסיסמלית (PNH), תסמונת אורמית המוליטית לא טיפוסית (aHUS), אנטיניה (gMG), נוגדנים חיוביים נגד נוגדנים. אנטי אקוופורין-4 (AQP4) הפרעת ספקטרום נוירומיאליטיס אופטיקה חיובית (NMOSD).

Ultomiris היא גרסה משודרגת של Soliris. זהו מעכב משלים C5 מהדור השני, ארוך טווח. הוא אושר לראשונה לשיווק בסוף 2018. האינדיקציות שאושרו כוללות: PNH ו- aHUS. Ultomiris הוא המעכב המשלים C5 הראשון והיחיד לטווח הארוך שמנוהל כל 8 שבועות. במחקר קליני שלב III לטיפול ב- PNH, מוחדר אולטומיריס כל חודשיים (8 שבועות) עם סוליריס כל שניים. העירוי השבועי השיג אי-נחיתות בכל 11 נקודות הקצה.

סוליריס היא אחת התרופות הנמכרות ביותר למחלות נדירות בעולם&# 39, ומכירותיה בשנת 2020 הסתכמו ב -4655 מיליארד דולר. מכירות Ultomiris&# 39 בשנת 2020 הגיעו ל 1.077 מיליארד דולר. סך המכירות של שני מעכבי C5 הסתכם ב -5.142 מיליארד דולר.

בדצמבר 2020 הודיעה אסטראזנקה על רכישת אלכסיון תמורת 39 מיליארד דולר במזומן ובמניות. הרכישה תשפר את מעמדה המדעי של AstraZeneca בתחום האימונולוגיה על ידי הבאת פלטפורמת הטכנולוגיה המשלימה החדשנית של אלקסיון וצינור חזק. מחלות נדירות הן תחום מחלות בעל צמיחה גבוהה וחדשנות מהירה, והצרכים הרפואיים אינם מספקים ברצינות. באפריל השנה הרכישה עברה בהצלחה את הביקורת של נציבות הסחר הפדרלית האמריקאית (FTC). רק לאחרונה, הרכישה אושרה על ידי מרבית בעלי המניות של AstraZeneca וצפויה להסתיים ברבעון השלישי של 2021.