Fexinidazole מאושר על ידי ה-FDA האמריקאי: רק צריך לקחת את התרופה במשך 10 ימים, מ Sanofi / DNDi!

סאנופי הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר fexinidazole כתרופה טיפולית אוראלית מלאה הראשונה עבור חולים 6 שנים ומעלה ומשקל של לפחות 20 ק"ג. מחלת שינה של ברוסי גמביה (טריפנוסומיאזיס אפריקאי אנושי, HAT, טריפנוסומיאזיס אפריקאי אנושי). Fexinidazole הוא נגזרת 5-nitroimidazole, שהוא מעכב סינתזת DNA ואת ההכנה האוראלית המלאה הראשונה לטיפול של טריפנוזומיה אפריקאית אנושית (HAT או מחלת שינה).

מחלת שינה היא מחלה טפילית, מחלה טרופית מוזנחת קטלנית המופצת על ידי נשיכה של זבוב טסה-טסה נגוע (זבוב tse-tse). המחלה משפיעה בעיקר על אנשים המתגוררים באזורים כפריים מרוחקים באפריקה שמדרום לסהרה, שבהם כ -65 מיליון בני אדם נמצאים בסיכון להידבקות. אם לא מטפלים בה, מחלת השינה היא כמעט תמיד קטלנית. מחלת שינה גורמת לתסמינים נוירופסיכיאטריים, כולל: הרס מתיש של דפוסי שינה, תוקפנות בלתי נשלטת ופסיכוזה. באמצעות שיתוף הפעולה של סאנופי, מספר מקרי מחלת השינה שדווחו לארגון הבריאות העולמי (WHO) צומצם בכ-97% בין 2001 ל-2020. DNDi, סאנופי ושותפיהם מחויבים להבטיח כי fexinidazole זמין בכל המדינות שבהן מחלת שינה היא אנדמית.

למרות שהטיפול הנוכחי במחלת שינה יעיל, זהו נטל כבד עבור חולים ועובדי רפואה בשל הצורך בעירויים או זריקות ואשפוז, במיוחד עבור אנשים המתגוררים באזורים מרוחקים.

Fexinidazole מתאים: כסם של 10 ימים, פעם ביום לטיפול במחלת שינה של טריפנוסומה ברוסי גמביה. זהו הסוג הנפוץ ביותר של מחלת שינה והוא נמצא במערב ומרכז אפריקה. חשוב לציין, fexinidazole הוא הטיפול האוראלי המלא הראשון, אשר מתאים הן לשלב הראשון (בשלב מוקדם) של המחלה והן לשלב השני של המחלה שבו טפילים חוצים את מחסום הדם - מוח וגורמים לתסמינים נוירופסיכיאטריים בחולים. לכן, fexinidazole יכול לחסל את הצורך הרגיל אשפוז, פוטנציאל להפחית את מספר נקבים מותניים.

המבנה הכימי של פקסינידזואל

Fexinidazole הוא נגזרת 5-nitroimidazole, שפותח במקור על ידי Hoechst (קודמו של סאנופי) בשנות השמונים, אבל מאוחר יותר ננטש מסיבות אסטרטגיות. במהלך החיפוש אחר תרכובות עם פעילות אנטי-פעראסית על ידי ארגון המחקר והפיתוח ללא מטרות רווח "יוזמת תרופות למחלות מוזנחות (DNDi)", התרופה נקבעה בשנת 2005 בשיתוף עם המכון השוויצרי לבריאות טרופית וציבורית. בשנת 2009, DNDi שיתפה פעולה עם סאנופי, המחזיקה בפטנט עבור fexinidazole, כדי להפעיל מחדש את המחקר על התרופה לטיפול במחלת שינה. ביניהם, DNDi אחראית על פיתוח פרה קליני, קליני ותרופות, וסאנופי אחראית על פיתוח תעשייתי, רישום, ייצור ומכירות של תרופות.

fexinidazole פותחה כחלק משותפות חדשנית עם DNDi, אשר ביצע ניסויים קליניים מרכזיים של התרופה ושיתף פעולה עם התוכנית הלאומית מחלת שינה של הרפובליקה הדמוקרטית של קונגו (DRC) והרפובליקה המרכז אפריקאית (CAR) ושיתוף פעולה סאנופי.

ב -16 בנובמבר 2018, הוועדה האירופית לתרופות (EMA) למוצרים רפואיים לשימוש אנושי (CHMP) פרסמה חוות דעת מדעית חיובית על fexinidazole. במחקר קליני שנערך על ידי DNDi, fexinidazole הראה יעילות גבוהה ובטיחות הן בחולים ילדים ומבוגרים 6 שנים ומעלה ומשקל ≥20 ק"ג עבור שני שלבי המחלה.

ראוי להזכיר כי DNDi השיגה שובר סקירת עדיפות למחלה טרופית (PRV) בשל אישור ה-FDA. פרויקט PRV למחלות טרופיות של ה-FDA נוסד בשנת 2007 כדי לעודד פיתוח של טיפולים חדשים למחלות טרופיות מוזנחות, כולל מחלת שינה. סאנופי ו- DNDi יחלקו את כל היתרונות של PRV, שיאפשר לשני הצדדים להמשיך להשקיע בחדשנות ולהבטיח גישה לכלים חדשים לטיפול במחלת שינה ומחלות מוזנחות אחרות. כחלק משיתוף הפעולה ארוך הטווח שלה עם ה-WHO, סאנופי הבטיחה להמשיך לספק את התרופה ללא תשלום ל-WHO להפצה למדינות מושפעות.

ד"ר ברנרד פקול, מנכ"ל DNDi, אמר: "עבור קלינאים קו ראשון, טיפול פשוט, אוראלי מלא למחלת שינה הוא עכשיו חלום שהתגשם. התרופה היא מחקר בינינו לבין סאנופי ומדינות שנפגעו קשות ממחלת שינה. אנו גאים באבן הדרך האחרונה בשותפות ארוכת הטווח שלנו עם סאנופי."

לוק קויקנס, סגן נשיא בכיר במחלקת הבריאות העולמית של סאנופי, אמר: "אישור ה-FDA הזה הוא אבן דרך חשובה במחויבות ארוכת הטווח של סאנופי למניעת מחלת שינה. לפני עשרים שנה, החברה ו-WHO העבירו הסכם שאפתני. שותפות למאבק במחלות טרופיות מוזנחות. לאחר שסוכנות התרופות האירופית (EMA) פרסמה חוות דעת מדעיות חיוביות בסוף 2018, אישור ה-FDA הוא צעד חשוב בחידוש המאמצים לתמוך בהמשך חיסול המחלה."