ה-FDA האמריקאי העניק לאגוניסט קולטן האורקסין האורקסין האוראלי של טקדה TAK-994 ייעוד טיפול פורץ דרך (BTD)!

טקדה תרופות (Takeda) הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק TAK-994 פריצת דרך טיפול ייעוד (BTD), אגוניסט אורקסין אוראלי בשלב קליני שלב 2, שמטרתו מטרות סלקטיביות אורקסין-2 קולטן.

נכון לעכשיו, TAK-994 מפותחת לטיפול ישנוניות בשעות היום (EDS) בחולים עם נרקולפסיה סוג 1 (NT1). זוהי מחלה נוירולוגית כרונית שמשנה את מחזור השינה-ערות. EDS הוא סימפטום סימן ההיכר של NT1, המאופיין בחוסר היכולת של אדם להישאר ער וערני לאורך כל היום, ולהירדם בשוגג או בזמנים לא הולמים מדי יום.

BTD הוא ערוץ חדש לבדיקת תרופות של ה-FDA, שמטרתו להאיץ את הפיתוח והביקורת של תרופות חדשות לטיפול במחלות חמורות או מסכנות חיים, ויש ראיות קליניות ראשוניות כי בהשוואה לתרופות טיפול קיימות, תרופות חדשות שיכולות לשפר באופן משמעותי את מצב המחלה. תרופות שהושגו על ידי BTD יכולות לקבל הדרכה קרובה יותר, כולל בכירים ב-FDA במהלך המחקר והפיתוח, וזכאיות לבדיקה מתגלגלת ולסקירה בעדיפות אפשרית במהלך הבדיקה כדי להבטיח שמטופלים יקבלו אפשרויות טיפול חדשות בזמן הקצר ביותר.

על פי מידע שפורסם על ידי המרכז להערכת תרופות (CDE) של מינהל המוצרים הרפואיים הלאומי (NMPA), TAK-994 קיבל רישיון משתמע לניסויים קליניים בסין ביולי 2020.

TAK-994 התגלה על ידי המעבדה של טקדה בשונן, יפן. זהו חלק ממרכז החדשנות הפתוחה של פארק החדשנות לבריאות שונאן והוא המועמד העיקרי למוצר עבור הזיכיון החלוצי של טקדה מרובה נכסים אורקסין ממוקד. BTD זה מסמן אבן דרך חשובה במאמצי הפיתוח המואצים של טקדה להביא טיפול פוטנציאלי חשוב זה לחולי NT1.

ה-FDA העניק TAK-994 BTD, בחלקו מבוסס על נתונים קליניים מוקדמים ו preliminary. נתונים אלה מצביעים על כך שבמטופלי NT1, TAK-994 יכול לשפר באופן משמעותי את תוצאות המדידה האובייקטיבית והסבייקטיבית של ערנות בשעות היום. נכון לעכשיו, TAK-994 עובר מחקר שלב 2 (TAK-994-1501). הנתונים ממחקר שלב 2 שהושלם יוכרזו בכנס מדעי עתידי לאחר סיום המחקר.

שרה שייח', ראש תחום הטיפול במדעי המוח של טקדה, אמרה: " חולים עם נרקולפסיה מסוג 1 יש ישנוניות בשעות היום, מה שאומר שלעתים קרובות הם נרדמים בעבודה או בבית ־ הספר. אם יאושר, TAK-994 יש פוטנציאל לשנות את הטיפול הנוכחי שלנו NT1. הדרך לפתור את הבעיה של מחסור פנימי orexin בליבת המחלה. Orexin ממלא תפקיד מרכזי בוויסות מחזור השינה-ערות של גוף האדם, ותומך במסלולים במוח המקדמים את הערנות הטבעית של הגוף."