Efgartigimod שיפרה באופן משמעותי את החוזק ואת איכות החיים, מעבדת Zai הציגה לסין!

שותף מעבדת Zai argenx הודיע לאחרונה כי התוצאות של ניסוי מפתח שלב 3 ADAPT הערכת efgartigimod בטיפול מיאסטניה גרביס מערכתית (gMG) פורסמו בנוירולוגיה Lancet. כותרת המאמר היא: בטיחות, יעילות וסבילות של efgartigimod בחולים עם מיאסטניה גרוויס כללית (ADAPT): רב מרכזי, אקראי, מבוקר פלסבו, שלב 3 ניסוי.

מיאסטניה גרוויס (MG) היא מחלה עצבית-שרירית המתווכת על ידי IgG פתוגנית ומשפיעה ברצינות על איכות החיים. הסימפטומים של המחלה ואת תופעות הלוואי של הטיפולים הנוכחיים עלול לגרום נזק משמעותי לחייהם של חולים. התוצאות של הניסוי ADAPT מראות כי טיפול efgartigimod יכול לשפר באופן משמעותי את הכוח ואת איכות החיים של חולי gMG. נכון לעכשיו, הטיפול של efgartigimod של gMG נמצא בבדיקה על ידי ה-FDA האמריקאי, ואת תאריך היעד של חוק דמי משתמש תרופות מרשם (PDUFA) הוא 17 בדצמבר 2021. אם יאושר, efgartigimod יהיה היריב הראשון והיחיד FcRn לקבל אישור רגולטורי.

ג'יימס אף הווארד ג'וניור, החוקר הראשי של ניסוי ADAPT ופרופסור לנוירולוגיה באוניברסיטת צפון קרוליינה בבית הספר לרפואה צ'אפל היל, אמר: "למיאסטניה גרוויס (MG) יכולה להיות השפעה הרסנית על חייהם ועצמאותם של חולים, ועלול להשפיע על בליעה, על היכולת לדבר, ללכת ואפילו לנשום. בנוסף, כל מטופל חווה MG בתהליך אחר, מה שהופך את ניהול המחלה לבלתי צפוי. בניסוי ADAPT, ראינו כי רוב החולים שקיבלו efgartigimod טופלו עם efgartigimod. יהיו שיפורים משמעותיים מבחינה קלינית בשבועיים הראשונים. לתוצאות אלה יש משמעות רבה לקהילת MG. אני מקווה שאפקרטיג'מוד יספק טיפול ממוקד ראשון מסוגו לטיפול בחולים עם מחלה אוטואימונית כרונית זו באופן פרטני ."

גירסת הניסיון של ADAPT הגיעה לנקודת הקצה הראשית. הנתונים הראו כי בחולים עם נוגדן קולטן אצטילכולין חיובי (AChR Ab+) gMG, על פי פעילות מיאסטניה גרביס של חיי היומיום (MG-ADL), בהשוואה לקבוצת הפלצבו, קבוצת הטיפול efgartigimod היה יותר שיעור גבוה של חולים היו מגיבים (67.7% לעומת 29.7%; p<0.0001). respondents="" were="" defined="" as="" having="" an="" improvement="" of="" at="" least="" 2="" points="" in="" the="" mg-adl="" score="" for="" 4="" consecutive="" weeks="" or="" longer.="" in="" addition,="" 40%="" of="" patients="" in="" the="" efgartigimod="" treatment="" group="" achieved="" minimal="" symptom="" expression="" (defined="" as="" an="" mg-adl="" score="" of="" 0="" [asymptomatic]="" or="" 1),="" while="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" placebo="" group="" achieving="" this="" goal="" was="" only="" 11.1%.="" among="" the="" achr-ab+="" responders,="" 84.1%="" of="" patients="" had="" a="" clinically="" significant="" improvement="" in="" mg-adl="" scores="" within="" the="" first="" 2="" weeks="" of="" treatment.="" in="" this="" study,="" the="" safety="" of="" efgartigimod="" was="" comparable="" to="">

לאחר השלמת ניסוי ADAPT, 90% מהמטופלים נכנסו לניסוי ADAPT plus, מחקר הארכה תווית פתוחה שנמשך 3 שנים כדי להעריך את הבטיחות והסבילות לטווח ארוך של efgartigmod. ב- ADAPT ו- ADAPT פלוס, לפחות 118 חולים קיבלו טיפול efgartigmod במשך 12 חודשים או יותר.

מנגנון הפעולה של efgartigimod

Efgartigimod הוא שבר נוגדנים בפיתוח, שנועד להפחית נוגדנים אימונוגלובולין G (IgG) פתוגניים ולחסום את זרימת IgG. Efgartigimod יכול להיקשר FcRn, אשר בא לידי ביטוי נרחב בכל הגוף וממלא תפקיד מרכזי במניעת השפלה של נוגדני IgG. חסימת FcRn יכולה להפחית את רמת הביטוי של נוגדני IgG, ויכולה לטפל במחלות אוטואימוניות הידועות כמונעות על ידי נוגדני IgG פתוגניים, כולל: מיאסטניה גרוויס (MG), מחלה כרונית הגורמת לחולשת שרירים; פמפיגוס וולגריס (PV), מחלת עור כרונית המאופיינת על ידי שלפוחיות חמורות של העור; תרומבוציטופניה חיסונית (ITP), מחלה כרונית המתבטאת באקכימוזיס ודימום; דלקתית כרונית demyelinating polyneuropathy (CIDP) ), מחלה שבה נזק למערכת העצבים גורם להפרעות תנועה.

ב-6 בינואר 2021 הודיעו זאי לאב וארגנקס כי שני הצדדים הגיעו לשיתוף פעולה בלעדי. מעבדת זאי תהיה אחראית על קידום הפיתוח והמסחור של efgartigimod באזור סין רבתי (כולל סין היבשתית, הונג קונג, טייוואן ומקאו).

ד"ר רן הרוי, קצין רפואה ראשי בתחום האוטואימוניות ואנטי-זיהום של מעבדת זאי, אמר: יש כיום כ -200,000 חולים עם מיאסטניה גרוויס בסין. אפשרויות הטיפול הקיימות מוגבלות מאוד ויש צרכים קליניים עצומים ללא מענה. בהתבסס על הנתונים הקיימים של efgartigimod, מוצר זה צפוי לשנות את המצב הנוכחי של טיפול מיאסטניה gravis מערכתי ומחלות אוטואימוניות חמורות אחרות לאחר אישור.

על פי תנאי ההסכם, מעבדת Zai תקבל את הזכות הבלעדית לפתח ולמסחר efgartigimod בסין רבתי. מעבדת Zai תהיה אחראית על המחקר והפיתוח הקליני לרישום גלובלי של efgartigimod עבור אינדיקציות מרובות בסין. בנוסף, מעבדת Zai תהיה אחראית גם על ייזום מחקרי אישור שלב 2 עבור אינדיקציות חדשות מרובות בסין רבתי כדי להאיץ את הפיתוח של אינדיקציות אוטואימוניות יותר עבור efgartigimod בקנה מידה עולמי.