תרופה חיסונית חדשה Spesolimab קיבל CDE פריצת דרך טיפול טיפול תרופה ייעוד

לאחרונה, Boehringer Ingelheim הודיע כי התרופה החיסונית החדשה שלה Spesolimab בפיתוח הוכרה על ידי המרכז להערכת תרופות (CDE) של מינהל המוצרים הרפואיים הלאומי כתרופה טיפולית פורצת דרך לטיפול בפסוריאזיס מוגלתית כללית (GPP).

ההסמכה לתרופות לטיפול פורצות דרך נועדה להאיץ את הפיתוח של תרופות חדשות למחלות קשות שהוכחו בניסויים פרה-קליניים במונחים של יעילות או בטיחות להיות טוב יותר באופן משמעותי מאשר טיפולים קיימים. CDE הוא ההסמכה לטיפול פריצת דרך עבור Spesolimab. הזיהוי מבוסס על הביצועים המעולים שלו בניסויים הקליניים שלב I ושלב II.

GPP אינו פשוט כמו פסוריאזיס רגיל

GPP היא מחלה דלקתית מערכתית נדירה ומסכנת חיים. הביטויים הקליניים הם מוגלות אספטיות מרובות שהן חריפות על בסיס אריתמה, אשר מפוזרות בצפיפות ובהרחבה, והמוגלות מתמזגות ויוצרות אגם מוגלה קשקשי, מלווה בחום, כאבי שריר הלב, לויקוציטוזיס ותסמיני הרעלה אחרים. GPP יכול לחזור על עצמו שוב ושוב ובאופן חריף, או שהוא יכול להיות מתמשך. זה יכול להיות מלווה נזק לכבד ולכליות, או שזה יכול להיות סכנת חיים עקב זיהומים משניים ואי ספיקת איברים.

על פי דיווחי העבר של ארצי, השכיחות של פסוריאזיס בסין היא 0.123%, וסוג מוגלתי מהווה 0.69% מחולי הפסוריאזיס2. מחקר אפידמיולוגי המבוסס על מאגר הביטוח הרפואי העירוני מראה כי שיעור השכיחות הגולמית של GPP בשנת 2016 היה 1.40 לכל 100,000 בני אדם3. אפשרויות הטיפול הנוכחיות עבור GPP מוגבלות ביותר, ולמטופלים יש צורך דחוף באפשרויות טיפול מהירות, עוצמתיות וארוכות טווח.

במדינה שלנו, המודעות של הציבור GPP אינו מספיק ברצינות, אשר לא רק מעכב את האבחון והטיפול המוקדם של חולים רבים, אלא גם גורם למחלות כאלה להיעדר מקטלוג המחלה הנדירה. המטופלים ובני משפחותיהם עמוסים בצל המחלה ונושאים מנטליות עצומה. ולחץ כלכלי.

הופעתו הראשונה של ספצולימאב

Spesolimab הוא נוגדן חד שבטי IL-36R שיכול לחסום את הפעולה של קולטן אינטרלוקין-36 (IL-36R) והוא הטיפול הראשון מסוגו בפיתוח. קולטן Interleukin-36 הוא מסלול איתות במערכת החיסון, אשר יכול לשחק תפקיד במחלות דלקתיות רבות כולל GPP.

תוצאות הניסוי הקליני שלב I של Spesolimab פורסמו בכתב העת לרפואה של ניו אינגלנד (NEJM) במרץ 2019. הנתונים מראים כי Spesolimab יכול לשפר באופן משמעותי את הסימפטומים של פסוריאזיס מוגלתי כללי: 7 חולים עם התקפה חריפה בינונית עד חמורה של GPP לאחר שימוש Spesolimab, הסימפטומים שלהם השתפרו במהירות.

בהתבסס על התוצאות החיוביות של הניסוי הקליני Phase I של Spesolimab לאינדיקציות GPP, הניסוי הקליני שלב II העולמי הושק במאי 2020. הניסוי הקליני שלב II בסין הובל על ידי בית החולים Huashan המזוהה עם אוניברסיטת Fudan כדי להעריך את האפקטיביות והבטיחות של Spesolimab בטיפול בחולי GPP עם התקפות חריפות בינוניות עד חמורות. תוצאות הניסוי הקליני הזה יוכרזו בעתיד הקרוב. הניסוי הקליני הסיני שלב IIb שנערך באותו זמן הובל על ידי בית החולים המסונף השני של אוניברסיטת ג'ה-ג'יאנג כדי להעריך את האפקטיביות והבטיחות של Spesolimab במניעת תחילתם של חולים עם היסטוריה של GPP.

Boehringer Ingelheim מפתחת כיום את התרופה לטיפול במגוון אינדיקציות למחלות חיסוניות. בנוסף ל- GPP, מחלות עור כוללות גם את פלמולוזיס פלמופלנטר (PPP), הידרדניטיס סופורטיבה (HS) ו אטופיק דרמטיטיס (AtD), ביניהם GPP הוא האינדיקציה עם ההתקדמות המהירה ביותר במחקר ופיתוח.

ד"ר ג'אנג וויי, ראש הרפואה ומו"פ קליני של Boehringer Ingelheim סין רבתי, אמר: "אישור זה הכשרה לתרופה פורצת דרך היא אבן דרך חשובה בתהליך הפיתוח של Spesolimab. ההצהרת הטיפול בפסוריאזיס מוגלתית כללית (GPP). ראוי להזכיר כי הודות ליישום האסטרטגיה "סין קריטית", סין השתתפה בניסוי הקליני שלב II העולמי והפכה לאתר המפתח של הניסוי. זה הופך את מהירות הפיתוח של Spesolimab בסין ובעולם מסונכרנת. אנו מתכננים להגיש בקשות לרישום בסין ובעולם באוקטובר השנה, ומצפים לאישור הרישום בסין בהקדם האפשרי, לטובת חולי GPP!"