Daxibotulinumtoxina שלב 3 ניסוי קליני היה מוצלח Fosun פארמה הוצגה לסין לפיתוח!

Revance Therapeutics היא חברת ביוטכנולוגיה המתמקדת במוצרים אסתטיים וטיפוליים חדשניים. לאחרונה, החברה הודיעה על התוצאות החיוביות בשורה העליונה של הניסוי הקליני שלב 3 ASPEN-1. זהו אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו, במקביל קבוצה שלב 3 ניסוי המעריך את היעילות והבטיחות של Daxibotulinumtoxin רעלן בוטולינום (RT002) בטיפול בדסטוניה צוואר הרחם. דסטוניה בצוואר היא מחלה נוירולוגית כרונית, מתישה המשפיעה על שרירי הצוואר.

ניסוי מרכזי זה נרשם 301 נושאים ב 60 מיקומים קליניים בארצות הברית, קנדה ואירופה. במחקר, הנבדקים חולקו באופן אקראי לקבוצות של 3:3:1 וקיבלו זריקה אחת של 125 יחידות, 250 יחידות של DaxibotulinumtoxinA ופלצבו, ואחריו במשך 36 שבועות.

התוצאות הראו כי שתי המינונים של DaxibotulinumtoxinA הגיע לנקודת הקצה היעילות העיקרית: שיפור משמעותי קלינית בסימפטומים וסימנים של דסטוניה צוואר הרחם בשבועות 4 ו -6. הנתונים הספציפיים הם: בהשוואה לקבוצת הפלצבו, חולים שקיבלו 125 יחידות ו 250 יחידות של DaxibotulinumtoxinA היו שינויים משמעותיים סטטיסטית בציון הכולל של סולם הדירוג טורטיקוליס מערב טורונטו (TWSTRS) לעומת הבסיס. (12.7 ו- 10.9 לעומת 4.3 בהתאמה, עמ'<0.0001 and="" p="0.0006)." according="" to="" the="" calculation="" of="" the="" median="" time="" to="" 80%="" of="" the="" peak="" therapeutic="" effect="" disappeared,="" the="" median="" duration="" of="" the="" therapeutic="" effect="" of="" the="" 125="" unit="" dose="" group="" and="" the="" 250="" unit="" dose="" group="" were="" 24.0="" weeks="" and="" 20.3="" weeks,="" respectively.="" in="" the="" study,="" daxibotulinumtoxina="" is="" generally="" safe,="" the="" two="" doses="" are="" well="" tolerated,="" and="" the="" safety="" is="">

Revance מצפה כי התוצאות של שלב מקביל אחר 3 תווית פתוחה, ניסוי קליני בטיחות לטווח ארוך ASPEN-OLS צפוי להיות זמין בשנת 2021, עם 354 נושאים הרשומים בניסוי.

ד"ר ג'וזף ינקוביץ', חוקר הניסוי והמייסד ומנהל המרכז למחלת פרקינסון ומרפאת דיסקינזיה של ביילור קולג' לרפואה, אמר: "אני שמח מאוד לראות את התואר ומשך ההפוגה של DaxibotulinumtoxinA בחולים בניסוי ASPEN-1. רוב החולים עם dystonia צוואר הרחם צריך ללכת לבית החולים לזריקות 3-4 פעמים בשנה, אשר מציב נטל כבד על הזמן ולוח הזמנים של המטופל. אם תרופה יכולה לספק השפעה ארוכה יותר, ובכך להפחית את הזריקה השנתית אני חושב שחולים ימצאו את זה מאוד מועיל."

נשיא ומנכ"ל Reavices מארק פולי אמר: "אנו שמחים מאוד לדווח על תוצאות חיוביות אלה של המשפט ASPEN-1 שלב 3 כי זהו פרויקט שלב 3 המוצלח השני של החברה, הממחיש את משך הזמן המושך של DaxibotulinumtoxinA. כיום משתרעת על פני 2 קטגוריות טיפול שונות-אסתטיקה וטיפולים. בנוסף הנחת היסודות עבור זיכיון הטיפול שלנו, תוצאות אלה לשפר את הפוטנציאל שלה בתנועת שרירים אחרים והפרעות כאב. dystonia צוואר הרחם עם יעילות ארוכה יותר תוכנית הטיפול יש את היכולת לספק לחולים עם הקלה משמעותית סימפטומים ממושכת, תוך מתן גם תכונה פרמקו-כלכלה משכנעת. אנו מצפים להמשיך לנצל את הביצועים המובדילים של DaxibotulinumtoxinA בשוק הנוירומודולטור העולמי.

RT002 הוא נוירומודולטור לטווח ארוך (נוירומודולטור) שפותחה על בסיס פלטפורמת הטכנולוגיה הקניינית Revance Therapeutics פפטיד טכנולוגיה (TransMTS). המרכיב התרופות הפעיל שלה הוא Daxibotulinumtoxin סוג רעלן בוטולינום, והכנתו אינה מכילה חומר נגזר דם אנושי או חלבון נגזר מן החי יכול לשמור על יציבות במשך שנתיים ללא קירור. על פי תוצאות המחקרים הקדם-קליניים והקליניים שהושלמו, RT002 יכול לשמש לאינדיקציות קוסמטיות, כגון חיסול של קווי גבות בינוניים עד חמורים; ואינדיקציות טיפול, כגון סטיטוניה צוואר הרחם.

בהשוואה למוצרי הזרקת רעלן בוטולינום הנפוצים כיום (onabotulinumtoxinA), האפקט לטווח ארוך הוא התכונה הגדולה ביותר של RT002, ותכונה זו מגיעה בטכנולוגיית פפטיד פטנט TransMTS, אשר עושה פפטידים טעונים באופן חיובי מאוד " Daxi " (150kD מרכיב רפואי פעיל; BoNT / A מולקולה) יוצר קשר לא קוולנטי, כראוי מנחה את המרכיב הפעיל לאתר היעד ומונע צבירה הנגרמת על ידי טמפרטורה, ובכך משחק תפקיד חשוב בייצוב המרכיב הפעיל.

בדצמבר 2018, Fosun Pharmaceutical Industry, חברה בת של Fosun Pharmaceutical Holdings, ו-Revance Therapeutics הגיעו לרישיון שיתוף פעולה לשימוש בלעדי, יבוא, מכירות ומסחור אחר (לא כולל ייצור) DaxibotulinumtoxinA באזור ובתחום. תחומי היישום המורשים כוללים יופי עבור אינדיקציות ואינדיקציות טיפול, תעשיית התרופות Fosun הורה Revance לשלם עד $88,000,000 דמי רישוי ולשלם אבני דרך מכירות תואמות. נכון למאי השנה, ההשקעה המצטברת של Fosun Pharma R&D ב-RT002 עלתה על 200 מיליון יואן (לא מבוקר, כולל דמי רישוי).