מעכב מיקוד C3 אמפאבלי (pegcetacoplan) יגיש בקשה לרישום בשנת 2022!

Apellis Pharma היא מובילה בפיתוח טיפולים ממוקדים C3, המוקדשים לפיתוח טיפולים חלוציים והטובים מסוגם באמצעות שיטות C3 ממוקדות פורצות דרך לטיפול במגוון רחב של תרופות המונעות על ידי הפעלה בלתי מבוקרת או יתר של מחלות מפל משלימות, כולל אלה בתחומי המטולוגיה, רפואת עיניים ונפרולוגיה.

לאחרונה, החברה הודיעה כי קיבלה משוב רשמי בכתב ממנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), חיזוק נוסף להגשת הזרקה תוך-ויטמינית של pegcetacoplan לטיפול בניוון מקולרי הקשור לגיל (AMD) וניוון גיאוגרפי משני (GA) יישום תרופה חדשה (NDA). ה- NDA יתמך על ידי נתוני היעילות והבטיחות ממחקר שלב 3 דרבי ואלונים וממחקר שלב 2 FILLY.

במשוב בכתב, ה-FDA הצהיר כי אם הניסויים הקליניים נאותים ומבוקרים היטב, הסוכנות לא תבדיל בין שלבים שונים של הניסוי, וכל שלושת המחקרים נראים נאותים ומבוקרים היטב. בהתבסס על משוב זה, אפליס עדיין צפוי להגיש את ה- NDA במחצית הראשונה של 2022, ומאמין כי אין צורך במחקר נוסף כדי להגיש את ה- NDA.

פדריקו גרוסי, קצין רפואה ראשי של אפליס, אמר: "אנו שמחים מאוד שהמשוב של ה-FDA עולה בקנה אחד עם התוכנית שלנו. אנו מתכננים להגיש NDA pegcetacoplan המבוסס על הנתונים של יותר מ -1,500 חולים ב 3 אקראי, מחקרים מבוקרים היטב. ג'י.איי. זוהי מחלה הרסנית שגורמת לעיוורון. אנו מצפים לעבוד בשיתוף פעולה הדוק עם ה-FDA כדי להביא את הטיפול הראשון לאוכלוסיית המטופלים GA."

מאפיינים מבניים ומנגנון של פגטקופלן

GA הוא סוג מתקדם של ניוון מקולרי הקשור לגיל (AMD), ו- AMD היא הגורם המוביל לעיוורון. מחלת GA משפיעה על החלק המרכזי של הרשתית, המקולה, האחראית על הראייה המרכזית. הפעלה יתר של השלמה מובילה לצמיחה פתולוגית בלתי הפיכה ב- GA, ו- C3 הוא היעד היחיד לשליטה מדויקת של הפעלה יתר של המשלים. GA היא מתקדמת ובלתי הפיכה, מה שמוביל לנזק ראייה מרכזי ואובדן ראייה קבוע. על פי מחקר שפורסם, ישנם יותר מ -5 מיליון חולי GA ברחבי העולם וכמיליון בארצות הברית. נכון לעכשיו, אין טיפול מאושר עבור GA.

Pegcetacoplan הוא מעכב C3 ממוקד שנועד לווסת את ההפעלה המוגזמת של מפל ההשלמה. מפל ההשלמה הוא חלק ממערכת החיסון האנושית, וההפעלה המוגזמת שלה היא הגורם להתרחשות והתפתחות של מחלות קשות רבות. Pegcetacoplan הוא פפטיד מחזורי סינתטי שנקשר לפולימר פוליאתילן גליקול ונקשר במיוחד ל- C3 ו- C3b. כיום, pegcetacoplan מפותח לטיפול במגוון מחלות, כולל: ניוון גיאוגרפי (GA), המוגלובינוריה לילית פרוקסימלית (PNH) ו- C3 glomerulopathy. בארצות הברית, ה-FDA העניק להסמכה למסלול מהיר pegcetacoplan לטיפול ב- PNH ו- GA.

במאי 2021, אמפאבלי (pegcetacoplan) אושרה על ידי ה-FDA האמריקאי לטיפול בחולים מבוגרים עם המוגלובינוריה לילית פרוקסימלית (PNH). Empaveli אושרה באמצעות תהליך סקירת העדיפות, אשר יש פוטנציאל לשפר את תקני טיפול PNH ולהגדיר מחדש טיפול PNH.

ראוי להזכיר כי Empaveli הוא הטיפול הממוקד הראשון והיחיד C3 שקיבל אישור רגולטורי. תרופה זו מתאימה ל: (1) PNH חולים מבוגרים שלא קיבלו טיפול בעבר; (2) בעבר קיבל מעכבי C5 חולים מבוגרים עם PNH של סוליריס (eculizumab) ו Ultomiris (ravulizumab).

בעשור האחרון בערך, האפשרות היחידה לטיפול ב- PNH הייתה מעכבי C5, אך חולים רבים עדיין חווים היפוהמוגלובינוזיס מתמשך, מה שמוביל לעתים קרובות לעייפות מתישה ועירויי דם תכופים. בניסויים קליניים, Empaveli יכול לספק שליטה נרחבת של PNH, שיפור חייהם של חולי PNH על ידי הגדלת רמות המוגלובין והפחתת הצורך בעירויי דם.