המעכב Tavneos עומד להיות מאושר באיחוד האירופי: דלקת כלי דם הקשורה ל-ANCA!

ChemoCentryx הודיעה לאחרונה כי ועדת סוכנות התרופות האירופית (EMA) למוצרים רפואיים לשימוש אנושי (CHMP) פרסמה סקירה חיובית המציעה אישור של Tavneos (avacopan), מעכב קולטן סלקטיבי פומי 5a (C5aR), בשילוב עם rituximab (rituximab). ) או משטר cyclophosphamide, לטיפול בחולים מבוגרים עם פוליאנגיטיס גרנולומטית חמורה ופעילה (GPA) או פוליאנגיטיס מיקרוסקופית (MPA). GPA ו-MPA הם שני הסוגים העיקריים של נוגדנים עצמיים ציטופלסמיים נגד נויטרופילים (ANCA) הקשורים לכלי דם (הידוע גם בשם ANCA vasculitis). כעת, חוות הדעת של CHMP יועברו לבדיקה של הנציבות האירופית (EC), אשר בדרך כלל תקבל החלטת סקירה סופית בתוך חודשיים.

בספטמבר השנה, Tavneos הייתה הראשונה שקיבלה אישור יפני לטיפול ב-ANCA וסקוליטיס. באוקטובר השנה אושרה Tavneos בארצות הברית: כתרופה משלימה, בשילוב עם טיפולים סטנדרטיים, היא משמשת בחולים מבוגרים לטיפול בדלקת כלי דם מסוג ANCA פעילה חמורה (GPA ו-MPA). ראוי להזכיר ש-Tavneos הוא מעכב הקולטן אוראלי משלים 5a (C5aR) הראשון שאושר על ידי ה-FDA האמריקאי והתרופה הראשונה שאושרה לטיפול בדלקת כלי דם הקשורה ל-ANCA מזה עשר שנים.

ANCA וסקוליטיס היא מחלה אוטואימונית מערכתית נדירה ורצינית. הפעלה מוגזמת של מערכת המשלים מפעילה עוד יותר נויטרופילים, מה שמוביל לדלקת ובסופו של דבר להרוס כלי דם קטנים. המחלה עלולה לגרום לנזק לאיברים ולכשל. הכליה היא איבר המטרה העיקרי, ולעתים קרובות היא קטלנית אם היא לא מטופלת.

ד"ר תומס ג'יי שאל, נשיא ומנכ"ל ChemoCentryx, אמר: ההצעה של CHMP' לאשר את Tavneos היא צעד חיובי לקראת המטרה שלנו. המטרה שלנו היא להפוך את Tavneos לזמינה בשווקי מפתח ברחבי העולם. בעקבות ההשקה האחרונה בארצות הברית. לאחר קבלת אישור רגולטורי עם יפן, אנו מקווים שמטופלים באירופה יוכלו לקבל טיפול ב-Tavneos בקרוב."

מבנה כימי של Avacopan

דלקת כלי דם הקשורה ל-ANCA היא מחלה הרסנית, והטיפולים הנוכחיים מובילים לרוב לתופעות לוואי חמורות או אפילו קטלניות ומפחיתים טיפולים מצילי חיים. האישור של Tavneos בשוק יספק אפשרות טיפול חדשה נחוצה ויביא עתיד מזהיר יותר למטופלים.

Tavneos' האישור הרגולטורי מבוסס על נתונים מהניסוי הקליני המרכזי של שלב 3 ADVOCATE העולמי. המחקר הגיע לנקודות הסיום העיקריות של הפוגה במחלה בשבוע 26 והפוגה מתמשכת בשבוע 52.

הנתונים הראו כי על פי הערכת Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS), בהשוואה לקבוצת הטיפול בפרדניזון, לקבוצת הטיפול ב-avacopan היה יתרון סטטיסטי בהפוגה במחלה בשבוע 26 והפוגה מתמשכת בשבוע 52. בניסוי זה, בהשוואה ל בקבוצת הטיפול בפרדניזון, הרעילות הגלוקוקורטיקואידית של קבוצת הטיפול ב-avacopan פחתה משמעותית, התפקוד הכלייתי השתפר מאוד, וגם מדדי איכות החיים הקשורים לבריאות השתפרו מאוד.

מנגנון הפעולה של Avacopan (CCX168).

Avacopan היא מולקולה קטנה דרך הפה ומעכבת סלקטיבית של קולטן C5a C5aR1. על ידי חסימה מדויקת של הקולטן (C5aR) של מקטע מערכת המשלים הפרו-דלקתי C5a (C5aR) הקיים על פני השטח של תאים דלקתיים הרסניים כגון נויטרופילים, אוואקופן יכול למנוע מהתאים הללו לפגוע ביכולת ההפעלה של C5a, שהוא דם ANCA. כלי הגורמים המניעים של דלקת. הטיפול ב- Avacopan נועד לשלוט ביעילות בתהליך כלי הדם הדלקתיים, למנוע הישנות ולהפחית את הסיכון לנזק הקשור לטיפול. בנוסף, avacopan מעכב רק באופן סלקטיבי את C5aR1 כדי לאפשר למסלול C5a I לעבוד כרגיל דרך הקולטן C5L2.

ChemoCentryx אחראית לגילוי ופיתוח של avacopan ויש לה את הזכות למסחר את התרופה בארצות הברית. Vifor Pharma השיגה את הזכות הבלעדית למסחר avacopan בשווקים מחוץ לארצות הברית באמצעות הברית לבריאות הכליות שהושגה עם ChemoCentryx.

נכון לעכשיו, ChemiCentryx מפתחת גם avacopan לטיפול בחולים עם גלומרולופתיה C3 (C3G) ו-hidradenitis suppurativa (HS). בעבר, ה-FDA האמריקני העניק ל-avacopan את תואר התרופה היתומה לטיפול בדלקת כלי דם הקשורה ל-ANCA, C3G ותסמונת המוליטית אורמית לא טיפוסית (aHUS). באיחוד האירופי, EMA העניקה ל-avacopan את ייעוד התרופה היתומה לטיפול ב-C3G ובשני סוגים של דלקת כלי דם ANCA (GPA ו-MPA).