Nefecon (budesonide לשחרור ממוקד) הגיש בקשה לרישום בארצות הברית!

חברת הביו-פרמצבטיקה השבדית Calliditas Therapeutics הודיעה לאחרונה כי הגישה בקשה לתרופות חדשות (NDA) עבור Nefecon (Budesonide) למינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA), המהווה תכשיר בעל פה חדש המכוון לרגולציה כלפי מטה של ​​IgA1 עבור טיפול בנפרופתיה IgA ראשונית (IgAN). החברה מבקשת להגיש בקשה לאישור מואץ בדרך 505 (ב) (2). אם יאושר, Nefecon יהיה הטיפול הראשון שתוכנן ואושר במיוחד לטיפול ב- IgAN.

רנה אגייאר לוקנדר, מנכ"לית Calliditas, אמרה:" זהו אבן דרך מרכזית בפיתוח החברה&# 39. אנו מצפים לעבוד עם סוכנות זו. זו הפעם הראשונה שתרופה המיועדת ספציפית ל- IgAN מוגשת לאישור ה- FDA. אני מאמין שאנו מספקים חבילת נתונים אמינה מאוד, המבוססת על התוצאות המוצלחות של ניסויי שלב 3 שלנו וניסויים שלב 2b, אשר עמדו בנקודות קצה משניות עיקריות והן במפתח. חברת Calliditas מחויבת זה מכבר לפיתוח שיטות טיפול מבוסס IgAN המדויקות ומחוללות מחלות. שיטה זו מתמקדת במקור המחלה ומקווה לעזור לאלפי חולים, כך שהיום הוא אכן יום מיוחד."

Nefecon הוא תכשיר בעל פה בעל פטנט המכיל חומר פעיל חזק-ידוע-budesonide- לשחרור ממוקד. על פי מודל הפתוגנזה העיקרי, התכשיר נועד להעביר תרופות למדבקת Peyer' במעי הדק התחתון שבו מקור המחלה. Nefecon נגזר מטכנולוגיית TARGIT, המאפשרת לחומרים לעבור דרך הקיבה והמעיים מבלי להיספג, ויכולה להשתחרר בפולסים רק כשהם מגיעים לחלק התחתון של המעי הדק.

כפי שמוצג בניסוי שלב 2b הגדול שהושלם על ידי Calliditas, השילוב של מינון ופרופיל שחרור ממוטב יעיל לחולי IgAN. בנוסף להשפעות מקומיות יעילות, יתרון נוסף של שימוש בחומר פעיל זה הוא הזמינות הביולוגית הנמוכה שלו, כלומר, כ- 90% מהחומר הפעיל מושבת בכבד לפני שמגיע למחזור המערכת. המשמעות היא שניתן למרוח תרופות בריכוז גבוה במקום הצורך, אך חשיפה מערכתית ותופעות לוואי מוגבלות מאוד.

תוצאות קליניות NefIgArd חלק א '

Calliditas היא החברה היחידה שהשיגה נתונים חיוביים בשלב 2b ובשלב 3 ניסויים קליניים אקראיים, כפול סמיות, מבוקרי פלצבו של IgAN.

הגשת ה- Nefecon NDA מבוססת על הנתונים החיוביים מחלק A של המחקר שלב 3 המרכזי של NefIgArd. מדובר במחקר רב-מרכזי אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו, שנועד להעריך את היעילות והבטיחות של נפקון ופלצבו בקרב 200 חולי IgAN בוגרים. כאמור, בהשוואה לפלצבו, המחקר הגיע לנקודת הסיום העיקרית של הפחתת חלבון והראה כי eGFR יציב לאחר 9 חודשים. בדיקת ה- NefIgArd הראתה גם כי בדרך כלל נסבול היטב עם Nefecon ובטיחותו עולה בקנה אחד עם תוצאות שלב 2b. המידע שהוגש כולל גם נתונים קליניים מניסוי שלב 2 ב- NEFIGAN, שהגיע גם לנקודות הסיום הראשוניות והמשניות של המחקר NefIgArd.

חברת Calliditas הגישה בקשה לאישור מואץ. אישור מזורז הוא אפיק אישור חדש לתרופות של ה- FDA האמריקאי, המאפשר לאשר תרופות בעלות פוטנציאל לפתור את הצרכים הרפואיים שלא קיבלו מענה של מחלות גדולות על בסיס נקודת קצה של פונדקאית. נקודת הסיום הפונדקאית של ניסוי שלב 3 מפתח NefIgArd היא הפחתת הפרוטאינוריה בהשוואה לפלצבו, המבוססת על המסגרת הסטטיסטית של מטה-אנליזה של מחקר קליני שפורסמה על ידי תומפסון A et al. בשנת 2019 להתערבויות בחולי IgAN במחקרים קליניים. המתנה. מחקר מאשר שנועד לספק נתונים על תועלת ארוכת טווח בכליות, נרשם במלואו וצפוי להתפרסם בתחילת 2023.