הניתוח האחרון של JAMA: העלות החציונית של R 0010010 D של תרופה חדשה היא כ- 1 מיליארד דולר

ניתוח חדש שפורסם בכתב העת של האיגוד הרפואי האמריקני (JAMA) במארס 2 הראה כי במהלך התקופה 2009-2018, חברות ביו-תרופות אמריקאיות הביאו לשוק כל תרופה חדשה בעלות של כ- {{2} $. } מיליארד. ניתוח זה כלל פרויקטים שנכשלו בהתפתחות הקלינית, ואישרו את הנתונים שפרסמו בעבר על ידי מוסדות אחרים, אך הפריך את תוצאות הניתוח שפרסמה אוניברסיטת טופטס ב- 2016, בהן השתמשו בנתונים חסויים שסופקו על ידי יצרני התרופות, והראו את עלות הבאת התרופה החדשה לשוק גבוהה ככל 3 מיליארד דולר.

את הניתוח ב- JAMA הוביל אוליבייה ווטרס, פרופסור עוזר לאסטרטגיית בריאות בבית הספר לכלכלה בלונדון. על פי הניתוח, במהלך התקופה 2009-2018, ה- FDA האמריקני אישר בסך הכל 355 תרופות חדשות, רק 56 נשמרו לאחר הבדיקה הראשונית ו- 299 לא הוחרגו. תרופות שלא נכללו, הן מחברות זרות שאינן רשומות בבורסה בארה"ב, או מחברות פרטיות בארה"ב הרשומות בארה"ב אך חסרות מגבר R 0010010 ; נתוני מחזור D במשך יותר מ- 3 שנים בהגשת SEC, או רק חברות המדווחות על סך מגבר 0010010 ; עלויות D. לאחר עסקת רישיון הסינון נוספו חזרה 7 תרופות חדשות בתרופות שהוחרגו, כך שסך הכל 63 תרופות חדשות נכללו בניתוח הכמות (סינתזה כמותית).

63 תרופות חדשות אלה פותחו על ידי חברות ביו-תרופות הרשומות בארה"ב. החוקרים יכולים להשיג מידע פתוח ושקוף כמו העלויות, ניסויים קליניים מוצלחים ומגבר R 0010010 ; הוצאות שנחשפו על ידי חברות אלה בהגשת SEC.

על מנת לחשב את עלות המחקר שנכשל, ציטטו אוליבייה ווטרס וצוותו נתונים מהמאמר האחרון 0010010 ציטוט; הערכת שיעורי ההצלחה של ניסוי קליני והפרמטרים הקשורים {{1}} ציטוט; פורסם בגיליון {{2}} של הצעת המחיר 0010010 ; ביו-סטטיסטיקה {{{1}}} הציטוט; כתב עת. שיעורי ההצלחה ממחקרים קליניים שלב III לאישור ה- FDA היו 13. 8%, 35. 1% ו- 59. 0% בהתאמה, ושיעורי ההצלחה מהגשת בקשות שיווק לאישור ה- FDA היו 8 3. 2%.

תוצאות החישוב מראות כי במהלך 2 009-2018 העלות החציונית של הבאת תרופה חדשה לשוק הייתה $ 985 מיליון דולר, בעלות ממוצעת של $ 1. {{3 }} מיליארד. מנקודת המבט של תחום הטיפול, עלויות המחקר והפיתוח של אונקולוגיה ותרופות חיסוניות הן הגבוהות ביותר, עם הערך החציוני של 2. 8 מיליארד דולר אמריקני וממוצע 4 . 5 מיליארד דולר אמריקאי. מונע מכך, עלות המחקר והפיתוח של התרופה היא יותר מ- 6 מיליארד דולרים אמריקניים, וזה מה שמקורו במערך הנתונים.

אם לא נכלל עלות פרויקטים שנכשלו, העלות החציונית של הבאת תרופה חדשה לשוק היא 319 מיליון דולר, עם ממוצע של 374 מיליון דולר.

חברות תרופות משתמשות לרוב בעלויות חדשנות (כולל פרויקטים שנכשלו) כדי להצדיק תמחור תרופות. עם זאת, התשלום התנגד לאחרונה והחל לקשר בין סכום ההחזר לערך הטיפולי של התרופה למטופל על סמך תוצאות קליניות.

כלכלן הרווארד דייוויד קוטלר כתב בהערה נלווית: "הרבה מחקרים בנושא עלות-תועלת עשו זאת, ובסך הכל, התוצאות מעורבות. לתרופות פורצות דרך באמת, ברור שווה להשקיע בפיתוח. עם זאת, לתרופות רבות יש יתרון קליני שולי בלבד, ונראה כי התמחור של תרופות אלה גבוה מדי. 0010010 ציטוט;

וינאי פרסאד, פרופסור חבר באוניברסיטת בריאות ומדע באורגון, השתמש בשיטה דומה כדי להעריך את עלות הפיתוח של כל תרופה חדשה בסכום של 775 מיליון דולר. הוא שיבח את המסקנות שהסיקו החוקרים בניתוח האחרון של JAMA באמצעות נתונים פתוחים ושקופים. הוא כתב במייל: 0010010 הצעת מחיר; אם אנו רוצים לדעת מה העלות האמיתית, נוכל להשתמש בחוק שקיפות המחירים כדי לאלץ את היצרנים לחשוף. 0010010 quot;

המאמר של JAMA כולל גם הערכה של עלות הפיתוח של כל אחת מה 63 תרופות החדשות. ביניהם בולט במיוחד דמותו של דופיקסנט 0010010 # 39; עד 6 מיליארד דולר אמריקאיים. בניתוח, החוקרים דירגו את דופיקסנט כ- 0010010 ציטוט; איכות נמוכה 0010010 ציטוט; התפתחות על סמך עדויותיהם.

ראוי לציין כי עלויות הפיתוח המשוערות של מספר תרופות אחרות בשיתוף פעולה עם סנופי ורגנוגן הן גם גבוהות מאוד: עלות הפיתוח של הדור החדש של תרופת הפחתת השומנים ב- PCSK 9 מעכבת ליפידים עולה על $ {{2} } מיליארד ופיתוח קבזארה, זלטראפ, ליבטאיו העלות עולה גם על 2 מיליארד דולר. בנוסף, עלות הפיתוח של תרופת העיניים הרגנרטיבית Eylea עלתה גם על 3 מיליארד דולר.

בתגובה לנתונים אלה, טיילור רמזי, דובר התחדשות, אמר: החברה אינה יכולה לפרט את עלויות המחקר והפיתוח של כל תרופה מכיוון שהוצאות מחקר ופיתוח לטווח ארוך עשויות לייצר תרופות מחקר מרובות.