תרופה אנטי דלקתית מיובאת Otezla הגיש בקשה בארצות הברית לטיפול בפסוריאזיס פלאק קל עד בינוני!

אמג'ן הודיעה לאחרונה כי הגישה בקשה משלימה לתרופה חדשה (sNDA) לתרופה האנטי דלקתית אוראלית Otezla (apremilast) למינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לטיפול בחולים הזכאים לפוטותרפיה או לטיפול מערכתי. חולים מבוגרים עם פסוריאזיס פלאק קל עד בינוני.

ה- sNDA מבוסס על נתונים מניסוי שלב 3 מראש. ADVANCE (PSOR-022) הוא מחקר רב מרכזי, אקראי, מבוקר פלסבו, כפול סמיות שלב 3 המעריך את היעילות והבטיחות של Otezla בטיפול בפסוריאזיס פלאק קל עד בינוני. פסוריאזיס פלאק קל עד בינוני מוגדר כ: שטח פנים הגוף (BSA) מעורבות של 2%-15%, אזור פסוריאזיס ומדד חומרה (PASI) ציון של 2-15, רופא סטטי הערכה כללית (sPGA) ציון עבור 2-3 נקודות. במחקר, 595 חולים חולקו באופן אקראי לשתי קבוצות ביחס של 1:1. קבוצה אחת קיבלה Otezla 30 מ"ג דרך הפה פעמיים ביום (n = 297) והקבוצה השנייה קיבלה פלצבו (n = 298) לתקופה של 16 שבועות של טיפול. לאחר השלמת 16 שבועות של טיפול, כל המטופלים קיבלו טיפול Otezla במהלך תקופת הרחבת התווית הפתוחה עד השבוע ה -32. נקודת הקצה העיקרית הייתה אחוז החולים שהשיגו תגובת SPGA בשבוע 16. תגובת sPGA מוגדרת כהסרת נגע בעור ציון sPGA (0 נקודות) או הסרה כמעט מלאה (1 נקודות), וירידה של לפחות 2 נקודות בהשוואה לקו הבסיס. .

התוצאות הראו כי המחקר הגיע לנקודת הקצה העיקרית: בהשוואה לקבוצת הפלצבו, קבוצת הטיפול Otezla היה שיפור מובהק סטטיסטית בתגובת sPGA בשבוע 16. בנוסף, בהשוואה לקבוצת הפלצבו, לקבוצת הטיפולים Otezla היה גם שיפור מובהק סטטיסטית בנקודות קצה משניות מרכזיות, כולל: בשבוע ה -16 של הטיפול, אחוז שטח הפנים של הגוף המושפע (BSA) שופרה בלפחות 75% מקו הבסיס, BSA השינוי בציון הכולל מקו הבסיס, והשינוי בציון הכולל של אזור פסוריאזיס ומדד החומרה (PASI) מקו הבסיס. האירועים השליליים שנצפו במשפט ADVANCE עולים בקנה אחד עם הבטיחות הידועה של Otezla. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר בלפחות 5% מהחולים בשתי קבוצות הטיפול היו שלשולים, כאבי ראש, בחילות, דלקת האף ודלקת בדרכי הנשימה העליונות.

התוצאות המפורטות ממחקר ADVANCE יוכרזו בכנס רפואי קרוב. דוד M. ריס, סגן נשיא בכיר למחקר ופיתוח ב Amgen, אמר: "למרות ההתקדמות בטיפול, הצרכים הקליניים של חולים עם פסוריאזיס פלאק קל עד בינוני עדיין לא נפגשו. חולים אלה משתמשים בחולים קיימים. שיטות טיפול מקומיות, אך עדיין להתמודד עם האתגר של ניהול המחלה, במיוחד אלה חולים הסובלים מהמחלה באזורים קשים לטיפול. התוצאות של הניסוי מראש להוכיח את הפוטנציאל של Otezla לספק לחולים אלה עם אופציה אוראלית לא ביולוגית. אנו מצפים לשיתוף פעולה עם ה-FDA משתף פעולה כדי להרחיב את השימוש Otezla ולמלא את המחויבות שלנו כדי לשפר את תוצאות הטיפול עבור חולים עם פסוריאזיס פלאק קל עד בינוני."

פסוריאזיס היא מחלה דלקתית כרונית חמורה שיכולה לגרום קשקשים אדומים מורמים על העור, בדרך כלל משפיע על המרפקים, הברכיים, או החלק החיצוני של הקרקפת, אבל זה יכול להופיע גם בכל מקום. כ-125 מיליון בני אדם ברחבי העולם סובלים מפסוריאזיס, מתוכם כ-14 מיליון באירופה ויותר מ-7.5 מיליון בארצות הברית. כ -80% מהחולים האלה יש פסוריאזיס פלאק.

Otezla (apremilast) הוא מעכב מולקולה קטנה phosphodiesterase סלקטיבי אוראלי 4 (PDE4) המסדיר את הרשת של מתווכים פרו דלקתיים ואנטי דלקתיים בתוך התא. PDE4 הוא מונופוספט אדנוזין מחזורי (המחנה) PDE ספציפי PDE ואת PDE הראשי בתאים דלקתיים. עיכוב PDE4 מוביל לעלייה ברמות המחנה תאיים, אשר נחשב בעקיפין לווסת את הייצור של מתווכים דלקתיים. המנגנון הספציפי של ההשפעה הטיפולית של Otezla בחולים עדיין לא ברור.

כיום, Otezla אושרה עבור 3 אינדיקציות טיפול: (1) טיפול בחולים מבוגרים עם פסוריאזיס פלאק בינוני עד חמור; (2) טיפול בחולים מבוגרים עם דלקת מפרקים פסוריאטית פעילה; (3) טיפול בחולים מבוגרים בכצ'ט עם כיבים אוראליים הקשורים למחלות. מאז אושרה לראשונה לשיווק על ידי ה-FDA האמריקאי בשנת 2014, יותר מ 25 חולים עם פסוריאזיס פלאק בינוני עד חמור או דלקת מפרקים פסוריאטית פעילה בארצות הברית קיבלו טיפול Otezla.