ויטרקובי מאושר בבריטניה לטיפול בגידולים היתוך NTRK מוצק

ענק התרופות הגרמני באייר (באייר) ויטרקובי התרופה לאחרונה קיבל חדשות טובות בבריטניה. המכון הלאומי לבריאות ולאופטימיזציה קלינית (NICE) הוציא הדרכה לאישור ויטרקובי לשימוש בשירותי הבריאות הלאומיים של בריטניה, עבור גידולים מוצקים המכילים neurotrophic קולטן טירולך קינאז (NTRK) היתוך גנטי בגידולים ילד ומבוגרים חולים, במיוחד: חולים עם היתוך גן NTRK חיובי, מקומי מתקדם, גרורות או כריתת כירורגית עלול לגרום לסיבוכים רציניים , ואין אפשרות לטיפול אלטרנטיבי משביע רצון. ראוי לציין כי Vitrakvi הוא הראשון "מיני סרטן בלתי מוגבל (לא קשור היסטולוגיה)" תרופה שסופקו על ידי בריטניה באמצעות קרן התרופות לסרטן (CDF) עבור חולים.

Vitrakvi הוא מעכב TRK אוראלי חלוץ, אשר הוא שיטת הטיפול היסטולוגיה-עצמאיים, שפותחה במיוחד לטיפול בגידולים הנושאים היתוך גן NTRK, ללא קשר למקום שבו הגידול מקורו בגוף. היתוך מונחה-גידולים של TRK יכול להתרחש בחלקים שונים של הגוף, בדרך כלל סוגי גידולים נדירים, ואפשרויות טיפול קונבנציונאלי (כגון ניתוח, כימותרפיה, הקרנות, וכו ') לא יכול להיות משביע רצון. Vitrakvi יש יעילות חזקה אצל ילדים ומבוגרים עם גידולים היתוך TRK, כולל מערכת העצבים המרכזית העיקרית (CN) גידולים וגרורות במוח, אשר יכול לספק שיעורי הפוגה גבוהה ומשימות מתמשך.

בסוף נובמבר 2018, ויטרקובי קיבל את האצווה הראשונה בעולם בארצות הברית, להפוך את מעכבי TRK אוראלי הראשון שאושרו בהיסטוריה ואת הראשון "מינים סרטן ללא הגבלה, רחב ספקטרום" נגד סרטן התרופה שאינה קשורה לסוג הגידול, פתחה עידן חדש של טיפול "הגידול אגנוסטי". כיום אושרה ויטרקובי במדינות ובאזורים רבים ברחבי העולם, כולל האיחוד האירופי.

ההחלטה של נחמד בבריטניה היה מבוסס על נתונים מצטברים מסכום כולל של 102 חולים מן השלב אני לימוד של חולים מבוגרים, המחקר שלב II לנווט של חולים למבוגרים וילדים, ואת שלב I/II סקאוט מחקר של חולים ילדים, אשר 93 חולים היו מקבוצת הניתוח הראשי 9 אחרים חולים עם מערכת העצבים המרכזית העיקרית (CN התוצאות הראו כי הטיפול Vitrakvi הראה שיעור גבוה הפוגה, מתמשך הפוגה מהירה. הנתונים הספציפיים הם: ערכת הניתוח העיקרית מראה שקצב התגובה הכולל (אור) הוא 72% (95% CI: 62, 81), שמהם קצב התגובה המלא (CR) הוא 16% ושיעור התגובה החלקי (PR) הוא 55%. בניתוח נוסף אחר, כולל חולים עם ה-CN העיקרי, אור היה 67% (95% CI: 57, 76), עם CR של 15% ו-PR של 51%.

בזמן הניתוח העיקרי, הזמן החציוני לתגובה הראשונה עבור חולים שקיבלו ויקטראבי היה 1.81 חודשים. בזמן הניתוח, המשך חציון של הפוגה לא הושגה (טווח: 1.6 + כדי 38.7 + חודשים), ו 75% מהחולים היה משך של הפוגה ≥ 12 חודשים. של המטופלים שקיבלו טיפול, 88% (95% CI: 81, 95) היו עדיין בחיים שנה אחת לאחר תחילת הטיפול. בעת הניתוח, לא הושגה העברת ההישרדות החציוני (PFS) להתקדמות. הבטיחות של 125 חולים עם היתוך גן NTRK הוערך. רוב האירועים לוואי (AEs) היו כיתה 1 או כיתה 2. רק 3% מהחולים נאלצו להפסיק את הטיפול לצמיתות עקב AEs שהתרחשו במהלך הטיפול. תשע עשרה (15%) חולים דיווחו על הפחתת מינון, אשר 10 (8%) היו בגלל אירועים שליליות. רוב האירועים הקשים שגרמו להפחתת מינון התרחשה בשלושת החודשים הראשונים של הטיפול.

טיפול ויקטוריה של מבוגרים פיוז ' ן מונחה פיוז'ן וילדים עם סרטן יש שיפורים משמעותיים קלינית באיכות החולה של החיים (QoL). בשני מרחבי העולם להיכנס ניסויים קליניים, 60% של חולים מבוגרים דיווחו על שיפור בציון הבריאות הגלובלי של EORTC QLQ-C30. עבור חולים ברפואת ילדים, 76% מהחולים דיווחו על שיפור בציון הכולל של ה-דווש.

אמנדה Cunnington, מנהל באייר בבריטניה של תרופות לחולים, אמר: "באייר מברך את ההמלצה של ניס עבור ויקטוריה כי זה ייתן קלינאים בבריטניה את ההזדמנות הראשונה כדי לספק חולים למבוגרים וילדים עם סרטן היתוך מונחה TRK כדי למקד את המחלה שלהם הנהג ספציפי טיפולים. באייר גאה לשתף פעולה עם NICE ומערכת השירות הלאומית של בריטניה במהלך ההערכה של הטיפול החלוצי הזה כדי להביא את האוכלוסיה החדשה שעשויה להועיל לחולי סרטן מונע על ידי היתוך TRK אפשרויות טיפול. "

היתוך גן NTRK הוא שינוי גנטי נורמלי שקיים במגוון רחב של גידולים, המוביל ל-TRK בלתי מבוקרת וצמיחה גידול. ראיות יותר ויותר מראה כי גן NTRKs קידוד החלבון TRKs עשוי להיות התמזגו באופן חריג עם גנים אחרים, יצירת אותות שיכולים לגרום לסרטן לצמוח בחלקים מרובים של הגוף. היתוך מסרטן TRK נדיר בדרך כלל, משפיע לא יותר מכמה אלפי חולים באירופה בכל שנה. פיוז'ן TRK יכול להשפיע על ילדים ומבוגרים ומתרחשת בתדרים שונים בסוגי גידולים שונים.

המרכיב התרופות הפעיל של Vitrakvi הוא לרוב, שהוא חזק, אוראלי, סלקטיבי הקולטן הטרופוטרופי קינאז (TRKs) מעכבי המיועדים ישירות היעד TRK (כולל TRKS, TRKS, ו-TRKS), וכתוצאה מכך כיבוי TRK מפזרת את מסלול האות של צמיחת הגידול. סרטן היתוך TRK נדיר בדרך כלל משפיע לא יותר מאשר כמה אלפי חולים באירופה בכל שנה. המחלה יכולה להשפיע על ילדים ומבוגרים ומתרחשת בתדרים שונים בגידולים שונים. במחקרים קליניים, ויטרקובי נחקר וטיפל ב -29 גידולים מוצקים בעלי היסטולוגיות שונים. התוצאות מראות כי Vitrakvi יש פעילות אנטי הגידול משמעותית ועמיד נגד היתוך ההיתוך של ה-TRK, כולל גידולים הראשי של המוח המרכזי, גרורות מוחי, ללא קשר לגיל החולה והיסטולוגיה הגידול.

מקורנחמדappבעלות תרופה אוראלי ויטרקוויי (לארטירצ'ב), הטיפול היסטולוגיה-עצמאי הראשון להיות זמין באנגליה, לילדים ומבוגרים עם היתוך TRK מונחה סרטן