VISEN פארמה מכריזה על TransConTM הורמון גדילה אנושי מקבל זכאות לתרופות יתומות בארה"ב ובאיחוד האירופי לטיפול במחסור בהורמון גדילה

באפריל 21, 2020, הציגה VISEN פארמה, חברת מיזמים משותפת המוקדשת לתחום הטיפול האנדוקריני, את שיטות הטיפול המובילות בעולם 0010010 # 39; תרופות לסין, והייתה אחראית לתוכנית הטיפול האנדוקרינית של אסנדיס פארמה בפיתוח וקידום סין הגדולה. אסנדיס פארמה הודיעה ב 15 באפריל, 2020 כי מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק TransCon Hormone Growth Hormone (lonapegsomatropin) כינוי לתרופות יתומות לטיפול במחסור בהורמון גדילה (GHD).

הורמון הצמיחה האנושי של TransCon הוא תרופת-תרופת-פעולה המורכבת ממחקר ארוך-הורמון גדילה, אשר פותחה לתרופת טיפול GHD שבועית. הורמון הגדילה האנושית של TransCon שומר על אותה פעולה כמו טיפול הורמוני גדילה אנושי יומי על ידי שחרורן של אותן מולקולות הורמון גדילה. נכון לעכשיו, אין טיפול מורכב מהורמון גדילה הפועל בשוק ארוך בארה"ב או באירופה. הורמון הגדילה האנושית TransCon אושר על ידי הנציבות האירופית (EC) לטיפול ב- GHD באירופה באוקטובר 2019.

0010010 quot; הורמון הגדילה האנושית של TransCon מוסמך כעת כתרופה יתומה בארצות הברית ובאירופה. אנו מאמינים שזוהי אישור חשוב לכך שהעולם זקוק לטיפול ממושך כדי להתמודד עם GHD ובכל בעיות הבריאות האנדוקריניות. 0010010 quot; סגנית הנשיא הבכירה של אסנדיס פארמה, דנה פיצוטי, אמרה כי: 0010010 ציטוט; כמוצר ההורמון הגדילה היחיד בפעולה ארוכה בפיתוח המספק הורמון גדילה ללא שינוי, אנו מאמינים כי להורמון הגדילה האנושי של TransCon יש פוטנציאל גדול לשיפור חייהם של חולים. אנו עדיין צפויים להיות במקום השני בשנה כמתוכנן הגשת בקשות שיווק לרבעון ורבעון רביעי של יישומי שיווק עבור הורמון הגדילה האנושית בארה"ב ובאירופה. 0010010 ציטוט;

תרופות שאושרו על ידי ה- FDA לתרופות יתומות מתייחסות לאלו שיכולים לטפל בביטחון, ביעילות, אבחון או מניעה של מחלות נדירות או מצבים הפוגעים בפחות מ- 200, 000 אזרחים בארה"ב, ועשויים להיות בטוחים או יעילים יותר ממוצרים מאושרים. ייעוד התרופות היתומות מספק יתרונות ותמריצים מסוימים למפתחי תרופות, כולל תקופת מונופול בשוק האמריקני בת שבע שנים ממועד הרשאת השוק, פטור מדמי משתמש של ה- FDA ונקודות מס למחקר קליני. הענקת ייעודי תרופות יתומים לא תשנה את דרישות התקינה של ה- FDA כדי לקבוע את בטיחותם ויעילותן של תרופות באמצעות מחקר מתאים ומבוקר היטב לתמיכה באישור ומסחור.

לו אנבנג, מנכ"ל Weisheng פרמצבטיקה, ציין: 0010010 ציטוט; נכון לעכשיו, יותר מ 90% מהמחלות הנדירות חסרות טיפול יעיל. לאישור הורמון הצמיחה האנושי TransCon על ידי התרופה היתומה האמריקאית FDA ​​יש משמעות רבה לטיפול במחסור בהורמון גדילה. הורמון הגדילה האנושית של TransCon יכול להפחית את נטל הזריקות היומיומיות, ולתת לחולים סיכוי טוב יותר להגיע לגובה מבוגר תקין ובריאות אנדוקרינית כללית. נכון לעכשיו, הורמון הגדילה האנושית של TransCon משמש בסין 0010010 # 39; הניסוי הקליני בשלב III על מחסור בהורמון גדילה בילדים. המחקר החל בסוף 2019. כמגבר ה- R 0010010 הבלעדי המורשה; חברת D ומכירות של הורמון הגדילה האנושית TransCon בסין הגדולה, ווישנג פרמצבטיקה תקדם באופן מלא את תוכנית הרישום בסין בעתיד והיא מחויבת להציג את העולם 0010010 # 39; שיטות הטיפול המובילות ו תרופות בסין, מקווה לאפשר ליותר חולים סינים ליהנות מהעולם 0010010 # 39; אפשרויות טיפול מתקדמות ואמינות מוקדם יותר. 0010010 quot;

אודות טכנולוגיית TransConTM

TransCon מתייחס ל 0010010 quot; חיבור חולף 0010010 quot; (קונפוגציה חולפת). פלטפורמת הטכנולוגיה של TransCon מפתחת טיפולים חדשים באמצעות טכנולוגיות חדשניות למיטוב אפקטים של הטיפול כולל יעילות, בטיחות ותדירות הניהול.

מולקולת ה- TransCon מורכבת משלושה חלקים: תרופת אב-טיפוס ללא שינוי, מולקולת נשא אינרטי המגנה על תרופת האב-טיפוס ומבנה חיבור המחבר בין השניים באופן זמני. כאשר משלבים את שלושת החלקים, מולקולת הנשא יכולה להפעיל את התרופה באב-טיפוס ולא לפנות אותו על ידי הגוף. כאשר מוזרק לגוף האדם, בתנאים פיזיולוגיים של pH וטמפרטורת גוף, תרופת האבטיפוס הפעילה, ללא שינוי, תשוחרר באופן מבוקר. מכיוון שהתרופה לאב-טיפוס אינה שונה, היא יכולה לשמור על המנגנון הפרמקולוגי המקורי שלה. ניתן ליישם את טכנולוגיית ה- TransCon באופן נרחב על חלבונים, פפטידים או מולקולות קטנות בתחומים טיפוליים שונים, וניתן ליישם אותה באופן מערכתי או מקומי.