הורמון הצמיחה האנושית של TransCon משיג כישורים לתרופות יתומות בארה"ב ובאיחוד האירופי

אסנדיס פארמה הודיעה ב- 15 באפריל, 2020 כי מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק TransCon Hormone Growth Hormone (lonapegsomatropin) כינוי לתרופות יתומות לטיפול במחסור בהורמון גדילה (GHD).

הורמון הצמיחה האנושי של TransCon הוא תרופת-תרופת-פעולה המורכבת ממחקר ארוך-הורמון גדילה, אשר פותחה לתרופת טיפול GHD שבועית. הורמון הגדילה האנושית של TransCon שומר על אותה פעולה כמו טיפול הורמוני גדילה אנושי יומי על ידי שחרורן של אותן מולקולות הורמון גדילה. נכון לעכשיו, אין טיפול מורכב מהורמון גדילה הפועל בשוק ארוך בארה"ב או באירופה. הורמון הגדילה האנושית TransCon אושר על ידי הנציבות האירופית (EC) לטיפול ב- GHD באירופה באוקטובר 2019.

תרופות שאושרו על ידי ה- FDA לתרופות יתומות מתייחסות לאלו שיכולים לטפל בביטחון, ביעילות, אבחון או מניעה של מחלות נדירות או מצבים הפוגעים בפחות מ- 200, 000 אזרחים בארה"ב, ועשויים להיות בטוחים או יעילים יותר ממוצרים מאושרים. ייעוד התרופות היתומות מספק יתרונות ותמריצים מסוימים למפתחי תרופות, כולל תקופת מונופול בשוק האמריקני בת שבע שנים ממועד הרשאת השוק, פטור מדמי משתמש של ה- FDA ונקודות מס למחקר קליני. הענקת ייעודי תרופות יתומים לא תשנה את הדרישות הרגולטוריות של ה- FDA כדי לקבוע את הבטיחות והיעילות של תרופות באמצעות מחקר מתאים ומבוקר היטב לתמיכה באישור ומסחור. 0010010 nbsp;