אוטסוקה ואספריון חותמים על הסכם בלעדי לפיתוח נקסלטול / נקסליסט ביפן

חברת התרופות היפנית אוטסוקה פארמה וחברת הבי-פרמצבטיקה האמריקאית אספריון תרפוטיקס הכריזו לאחרונה על הסכם רישיון. זכויות בלעדיות ל- Nexlizet (חומצה bempedoic / ezetimibe).

על פי תנאי ההסכם, אוטסוקה ישלם לאספריון סכום חד פעמי של 60 מיליון דולר במזומן מראש. על פי השגת יעדי פיתוח ומכירות, אוטסוקה תשלם גם אבן דרך של עד 450 מיליון דולר, והמכירות הנקיות של המוצר ביפן. 15 תמלוגים בגובה 30% -30%.

שיתוף פעולה זה יקדם את מחויבותן של שתי החברות לספק חסכוני, אוראלי, פעם ביום, ללא-סטטין להפחתת כולסטרול ליפופרוטאין בצפיפות נמוכה (LDL-C, לחולי יתר כולסטרול ביפן), כולסטרול רע {{6 }} quot;) סמים.

אוטסוקה יהיה אחראי על כל פעילויות הפיתוח, הפיקוח והשיווק ביפן, וישא בכל העלויות הקשורות להתפתחות השוק היפני. אספיריון מעריכה כי בשנים הקרובות העלות הכוללת של הפרויקט תהיה גבוהה ככל 100 מיליון דולר.

בפברואר השנה קיבלו Nexletol ו- Nexlizet את העולם 0010010 # 39; הקבוצה הראשונה של שתי תרופות, שתיהן תרופות בעלות הפה, פעם ביום, ללא סטטינים, LDL-C, עם אותם אינדיקציות: כדיאטה ומינון נסבל מקסימאלי טיפול באדג'ובנט עם סטטינים לטיפול בחולים בוגרים עם היפר-כולסטרוליה משפחתית הטרוזיגוטית (HeFH) ומחלות לב וכלי דם טרשת עורקים (ASCVD) הדורשים הפחתה נוספת של 0010010 quot; רע { {0}} ציטוט; רמות כולסטרול (LDL-C) חולים מבוגרים.

ראוי להזכיר כי נקסלטול היא התרופה הראשונה דרך הפה, פעם ביום, ללא סטטינים, מורידה כולסטרול (LDL-C) שקיבלה אישור רגולטורי ב 20 השנים האחרונות, ונקסליסט היא הראשונה שלא הייתה סטטין שאושר על ידי הרגולציה. 3. התרופה המורידה כולסטרול (LDL-C) מורכבת מנגנון פעולה חדש להפחתת LDL-C. בינואר 2019 רכשו שלוש חברות התרופות היפניות הראשונות את הזכויות המסחריות של שתי תרופות באירופה תמורת 900 מיליון דולר. באפריל השנה אושרו שתי תרופות אלה באיחוד האירופי תחת שמות המותגים: Nilemdo (חומצה bempedoic) ו- Nustendi (חומצה bempedoic / ezetimibe).

LDL-C הוא חומר דמוי שומן שעווה שקיים בגוף האדם. LDL-C מוגבה מקדם הצטברות של LDL-C בעורקים ועלול לגרום לאירועים קרדיווסקולריים, כולל התקפי לב ושבץ מוחי. למרות הטיפול הסיעודי הסטנדרטי, כולל טיפול בסטטינים, ההערכה היא כי כרבע מהחולים אינם יכולים להשיג את רמת ה- LDL-C המומלצת על פי ההנחיות.

המרכיב התרופתי הפעיל של Nexletol / Nilemdo הוא חומצה bempedoic, המהווה מעכב ATP ציטראט lyase מהמחלקה הראשונה, שמפחית את ה- LDL-C על ידי עיכוב סינתזת הכולסטרול בכבד. המרכיבים התרופתיים הפעילים של Nexlizet / Nustendi הם חומצה bempedoic ו- ezetimibe (Etimibe), שמפחית את ה- LDL-C על ידי מנגנונים משלימים המעכבים את סינתזת הכולסטרול בכבד ומעכבים את ספיגת המעיים בכולסטרול.

חומצה bempedoic היא נגזרת של חומצה דיקרבוקסילית סינתטית. התרופה הינה תרופת חלבון המחייבת הפעלה של סינתזת אצטיל-CoA ארוכת-שרשרת 1 (ACSVL 1). מחקרים הראו כי ACSVL 1 חסר בשרירי השלד. לפיכך, חומצה bempedoic לא תופעל בשריר השלד, אשר יכול למנוע רעילות שרירים הקשורה לסטטינים.

האישור של Nexletol / Nilemdo ו- Nexlizet / Nustendi מבוסס על נתונים מפרויקט הניסוי הקליני CLEAR. הפרויקט בוצע ביותר מ- 4000 חולים בסיכון גבוה ובסיכון גבוה מאוד. הנתונים הראו כי: (1) בשילוב עם המינון הסובלני המקסימלי של סטטינים, Nilemdo / Nexletol הפחית משמעותית את רמות ה- LDL-C בהשוואה לאחוז פלצבו; בחולים עם אי סבילות לסטטינים, Nexletol הפחית משמעותית את רמות ה- LDL-C ב- 28% בהשוואה לפלסבו. (2) בשילוב עם המינון הסובל ביותר של סטטינים, נוסטנדי / נקסליזט הפחיתו את רמות ה- LDL-C ב- 38% בהשוואה לפלסבו.

ניתוח בטיחות משולב שנערך בקרב יותר מ- 3600 מטופלים אישר כי החסיד הבמפדואידי נסבל היטב והשכיחות הכללית של תופעות לוואי דומה לפלסבו. בשל מנגנון הפעולה הרומן והייחודי, החומצה הבמפדוית לא תופעל בשריר השלד, וכך תמנע התרחשות של תגובות לוואי הקשורות לשרירים.

לא נקבעו ההשפעות של Nexletol / Nilemdo ו- Nexlizet / Nustendi על תחלואה ומחלות לב וכלי דם. אספריון מבצעת את תוצאות CLEAR, מחקר תוצאתי עולמי של לב וכלי דם, וצפויה לקבל נתונים על הפחתת סיכונים לב-ריאה עד 2022.