ה- Trikafta של הטיפול המשולש של ורטקס זכה לבדיקת עדיפות על ידי ה- FDA האמריקאי, והרחיב את האוכלוסייה הרלוונטית (בני 6-11 שנים)!

תרופות ורטקס הינה מובילה עולמית בטיפול בסיסטיק פיברוזיס (CF). לאחרונה הודיעה החברה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) קיבל את יישום התרופות החדש (SNDA) שלו להרחבת השימוש בטיפול משולש Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor ו- ivacaftor) כך שיכלול לפחות F508del אחד ב- גן CFTR. חולי CF בגיל 6-11 שיש להם מוטציה או מוטציה ספציפית בגן CFTR ומגיבים לטיפול ב- Trikafta בהתבסס על נתונים חוץ גופיים. ה- FDA העניק ל- sNDA בדיקת עדיפות וקבע את תאריך היעד לחוק דמי שימוש במרשם תרופות (PDUFA) כ- 8 ביוני 2021.

בארצות הברית, Trikafta אושרה לשימוש בחולי CF מעל גיל 12 הנושאים לפחות מוטציה F508del אחת או מוטציה ספציפית בגן CFTR ובהתבסס על נתונים חוץ גופיים כי המוטציה מגיבה לטיפול ב- Trikafta.

כרמן בוז'יק, MD, סמנכ"ל בכיר ומנהל רפואה ראשי של ורטקס אמרה:" אם יאושר שימוש מורחב, תהיה לנו האפשרות להשתמש בטריקאפטה לטיפול בגורם הבסיסי למחלה בשלב מוקדם בחיים, ועשוי להועיל לכ -1,500 ילדים עם CF. התקבל לראשונה מאז 2019 מאז אישור הרגולציה של Trikafta&# 39, אנו פועלים ללא לאות להביא את התרופה למטופלים הממתינים בהקדם האפשרי. אנו מצפים לעבוד עם הסוכנות לבדיקת הבקשה בחודשים הקרובים."

ורטקס גם מתכננת להגיש בקשה לאישור שיווק (MAA) לסוכנות התרופות האירופית (EMA) במחצית הראשונה של 2021 עבור ילדים CF בגילאי 6-11. החברה גם מתכננת להגיש מסמכי בקשה לקבוצת גיל זו בשווקים אחרים כמו קנדה ואוסטרליה בחודשים הקרובים. היישום של Trikafta&# 39 ליישום מורחב נתמך על ידי נתונים ממחקר שלב 3 עולמי. המחקר בוצע בחולי CF בגיל 6-11 עם שני עותקים של מוטציה F508del, או עותק אחד של מוטציה F508del ומוטציה פונקציונלית מינימלית אחת, והעריך את היעילות והבטיחות של Trikafta.

סיסטיק פיברוזיס (CF) היא מחלה גנטית נדירה ומקצרת חיים הפוגעת בכ 75,000 איש ברחבי העולם. CF היא מחלה פרוגרסיבית, רב מערכתית, הפוגעת בריאות, בכבד, במערכת העיכול, בסינוסים, בבלוטות הזיעה, בלבלב ובמערכת הרבייה. CF נגרם על ידי כמה מוטציות בגן CFTR הגורמות לפגמים או מחיקות בתפקוד החלבון CFTR. ילדים חייבים לרשת שני גנים CFTR פגומים (אחד לכל אחד מההורים) כדי לפתח CF.

למרות שקיימים סוגים רבים ושונים של מוטציות CFTR העלולות לגרום למחלות, לרוב חולי CF יש לפחות מוטציה F508del אחת. ניתן לקבוע את המוטציות הללו על ידי בדיקה גנטית או גנוטיפ. חלבון CFTR מווסת בדרך כלל את הובלת היונים בקרום התא, ומוטציות גנטיות עלולות לגרום להרס או לאובדן תפקודו של מוצר החלבון. כאשר הובלת יונים בקרום התא מופרעת, צמיגות ציפוי הריר על איברים מסוימים תתעבה. אחד המאפיינים העיקריים של המחלה הוא הצטברות של ריר סמיך בדרכי הנשימה, מה שמוביל לקשיי נשימה, דלקות ריאות חוזרות כרוניות ונזקי ריאה מתקדמים, מה שמוביל בסופו של דבר למוות. גיל המוות החציוני של חולי CF הוא בתחילת שנות ה -30 לחייהם.

עד כה רשמה ורטקס 4 תרופות CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor and ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor ו- ivacaftor), שלוש התרופות הראשונות שיכולות לטפל שם הם כ- 40,000 חולים ברחבי העולם, המהווים כ- 50% מכלל חולי ה- CF. הטיפול המשולש שאושר לאחרונה ב- Trikafta בסוף 2019 יכול להרחיב את טווח הטיפול ל -90% מחולי ה- CF ברחבי העולם.

ארגון מחקר השוק התרופות EvaluatePhamra פרסם דו"ח שחזה כי Trikafta תהפוך לאחת מתרופות ה- TOP10 הנמכרות ביותר בעולם&# 39 בשנת 2026, עם מכירות של 8.739 מיליארד דולר, ושיעור צמיחה שנתי מורכב של 54.3% במהלך 2019 -2026.