תכנית הטיפול הקפיטריו וה- Ivacaftor של ורטקס תאושר בקרוב על ידי האיחוד האירופי

תרופות ורטקס הינה מובילה עולמית בטיפול בסיסטיק פיברוזיס (CF). לאחרונה הודיעה כי החברה הודיעה כי סוכנות התרופות האירופית (EMA) למוצרים רפואיים לשימוש אנושי (CHMP) פרסמה ביקורת חיובית המציעה את אישור הרחבת תווית התרופות של קפטריו (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) ו- 150 mg של ivacaftor. הוא משמש לטיפול בכל חולי CF בגיל 12 ומעלה עם לפחות מוטציה F508del בגן הרגולטור המוליך הטרנסממברני (סיסטר פיברוזיס).

בעולם, F508del הוא המוטציה הנפוצה ביותר הגורמת ל- CF. כעת, חוות הדעת של CHMP יוגשו לנציבות האירופית (EC) לבדיקה, שבדרך כלל מקבלת החלטת ביקורת סופית תוך חודשיים. אם יאושרו, רוב חולי CF באירופה יהיו זכאים לקבל טיפול משולב של קפטריו ו- ivacaftor 150 מ"ג.

באירופה, השילוב של קפטריו (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) ו- Kalydeco (ivacaftor) אושר בעבר, וניתן להשתמש בו לטיפול בגיל 12 ומעלה, עם 2 מוטציות F508del (F / F) או מוטציה אחת F508del ו- 1 חולי CF עם גנוטיפ מוטציה פונקציונאלית מינימאלית (F / MF).

בארצות הברית, טיפול משולש זה (קפטריו + משטר Kalydeco) אושר על ידי ה- FDA באוקטובר 2019 תחת שם המותג Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor). נכון לעכשיו אוכלוסיית הטיפול בתרופה זו הורחבה ל: חולי CF בגיל 12 ומעלה, יש מוטציות ספציפיות בגן CFTR ומגיבים לטיפול ב- Trikafta בהתבסס על נתונים חוץ גופיים.

הסקירה החיובית של CHMP מבוססת על תוצאות מחקר שלב 3 עולמי (מחקר 445-104). המחקר בוצע בחולי CF מעל גיל 12 שהיו הטרוזיגוטים למוטציות F508del-CFTR ומוטציות מגודרות של CFTR (F / G) או מוטציות של תפקוד שיורי (F / RF), והעריך את היעילות והבטיחות של טיפול משולש. המחקר בוצע על ידי ורטקס כדי להשלים את הניסויים בשלב 3 הקודם שהראו כי ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor בשילוב עם ivacaftor במשטר המשולב של ivacaftor בגיל 12 ומעלה, עם 2 מוטציות F508del (F / F) או 1 F508del מוטציה ו- 1 תוצאה חיובית הושגה בחולי CF עם גנוטיפ של המוטציה התפקודית הקטנה ביותר (F / MF).

התוצאות ממחקר Sduty 445-104 הראו שיפור מובהק סטטיסטית ומשמעותית מבחינה קלינית בנקודות הקצה המשניות העיקריות והמפתחות (כולל תפקוד הריאות של חולים שקיבלו ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor בשילוב עם ivacaftor).

ד"ר ניה טטיסיס, סמנכ"לית רגולציה ואיכות וסמנכ"לית ורטקס, אמרה:" חוות הדעת של' היום היא צעד חשוב במתן תרופה זו לכל חולה CF עם לפחות מוטציה אחת F508del, כולל אלה עם מוטציות פונקציונליות מגודרות או שיירות. חולי CF אשר בעבר לא היו זכאים לקבל טיפול משולש זה."

סיסטיק פיברוזיס (CF) היא מחלה גנטית נדירה ומקצרת חיים הפוגעת בכ 75,000 איש ברחבי העולם. CF היא מחלה פרוגרסיבית, רב מערכתית, הפוגעת בריאות, בכבד, במערכת העיכול, בסינוסים, בבלוטות הזיעה, בלבלב ובמערכת הרבייה. CF נגרם על ידי כמה מוטציות בגן CFTR הגורמות לפגמים או מחיקות בתפקוד חלבון CFTR. ילדים חייבים לרשת שני גני CFTR פגומים (אחד לכל אחד מההורים) כדי לפתח CF.

למרות שקיימים סוגים רבים ושונים של מוטציות CFTR העלולות לגרום למחלות, לרוב המוחלט של חולי CF יש לפחות מוטציה אחת F508del. ניתן לקבוע מוטציות אלה על ידי בדיקה גנטית או גנוטיפ. חלבון CFTR מווסת בדרך כלל את הובלת היונים בקרום התא, ומוטציות גנטיות עלולות לגרום להרס או לאובדן תפקודו של מוצר החלבון. כאשר הובלת יונים בקרום התא מופרעת, צמיגות ציפוי הריר על איברים מסוימים תתעבה. אחד המאפיינים העיקריים של המחלה הוא הצטברות של ריר סמיך בדרכי הנשימה, מה שמוביל לקשיי נשימה, דלקות ריאות חוזרות כרוניות ונזקי ריאה מתקדמים, מה שמוביל בסופו של דבר למוות. גיל המוות החציוני של חולי CF הוא בתחילת שנות ה -30 לחייהם.

עד כה רשמה ורטקס 4 תרופות CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor and ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor ו- ivacaftor), שלוש התרופות הראשונות שיכולות לטפל שם הם כ- 40,000 חולים ברחבי העולם, המהווים כ- 50% מכלל חולי ה- CF. הטיפול המשולש שאושר לאחרונה ב- Trikafta בסוף 2019 יכול להרחיב את טווח הטיפול ל -90% מחולי ה- CF ברחבי העולם.

ארגון מחקר השוק התרופות EvaluatePhamra פרסם דו"ח שחזה כי Trikafta תהפוך לאחת מתרופות ה- TOP10 הנמכרות ביותר בעולם&# 39 בשנת 2026, עם מכירות שהגיעו ל 8.739 מיליארד דולר, ושיעור צמיחה שנתי מורכב של 54.3% במהלך שנת 2019 -2026.