ה- FDA האמריקאי הוענק ל- Vivet/Pfizer VTX-801 הסמכה למסלול מהיר: טיפול במחלת וילסון

חברת פייזר ו- Vivet Therapeutics, חברת ביוטכנולוגיה בשלב קליני, הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק טיפול גנטי VIVX-801 Fast Track Qualification (FTD) של Vivet לטיפול במחלת וילסון (WD). ). בעבר, VTX-801 קיבל את התרופה ליתום תרופות (ODD) על ידי ה- FDA האמריקאי והאיחוד האירופי EMA. WD, המכונה גם ניוון hepatolenticular, היא הפרעה אוטוזומלית רצסיבית של חילוף החומרים בנחושת. המחלה היא מחלה גנטית נדירה הפוגעת ביכולת הכבד ורקמות אחרות לווסת את רמות הנחושת. זה יכול לגרום לנזק כבד חמור, תסמינים נוירולוגיים ומוות פוטנציאלי.

הכשרת מסלול מהיר (FTD) נועדה להאיץ את פיתוח התרופות ולסקור מהיר אחר מחלות קשות כדי לתת מענה לצרכים רפואיים חמורים שאינם מסופקים בתחומים מרכזיים. קבלת כישורים מהירים לתרופות בפיתוח פירושה שחברות תרופות יכולות לקיים אינטראקציה עם ה- FDA בתדירות גבוהה יותר בשלב המחקר והפיתוח. לאחר הגשת בקשת שיווק, הם זכאים לאישור מואץ ולעיון בעדיפות אם הם עומדים בתקנים רלוונטיים. בנוסף, הם זכאים גם לבדיקה מתגלגלת.

VTX-801 הוא סוג חדש של טיפול גנטי במחקר, אשר יוערך בניסוי שלב 1/2 GATEWAY (NCT04537377) כדי לקבוע את הבטיחות, הסבילות והפעילות התרופתית של עירוי תוך ורידי לטיפול במבוגרים עם מחלת וילסון. פייזר עובדת עם Vivet כדי לספק VTX-801 לניסויים קליניים שלב 1/2.

סנג צ'נג, סגן נשיא בכיר ומנהל מדעי ראשי במחלקה לחקר מחלות נדירות של פייזר, אמר: "החלטת ה- FDA להעניק סטטוס VTX-801 Fast Track מדגישה את הצורך הדחוף באפשרויות טיפול חדשות לטיפול במחלה הרסנית זו. המחלה עלולה להיות קטלנית. אנו שמחים מאוד לשתף פעולה עם ויבט בפרויקט פיתוח חשוב זה. אנו מאמינים כי אם יצליח, תהיה לכך השפעה משמעותית על חייהם של חולי מחלת וילסון.&ציטוט;

ד"ר מיכאל שילסקי, חוקר ראשי בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת ייל, אמר: "אנו מתכבדים להשתתף בניסוי קליני חשוב זה. אם VTX-801 מפותח בהצלחה, יש לו פוטנציאל להפוך לתרופה חדשנית באמת שיכולה להתאושש לאחר זריקה אחת תוך ורידי. חילוף החומרים בנחושת נותן מענה לצרכים הרפואיים המשמעותיים של חולי מחלת וילסון.&ציטוט;

מחלת וילסון (WD) היא מחלה גנטית נדירה הנגרמת על ידי מוטציות בגן המקודד לחלבון ATP7B, מה שמפחית את יכולת הכבד ורקמות אחרות לווסת את רמות הנחושת, מה שמוביל לנזק כבד חמור, תסמינים נוירולוגיים ומוות פוטנציאלי. . טבעת KF (טבעת Kayser-Fleischer, כלומר טבעת פיגמנט הקרנית) היא המאפיין החשוב ביותר של מחלת וילסון', הנראית בקרב 95-98% מהחולים, שרובם משקפת.

VTX-801 הוא סוג חדש של וקטור טיפול גנטי במחקר המבוסס על וירוס רקומביננטי הקשור לאדנו (rAAV). מטרתו לספק חלבון מקודד טרנסגנים ATP7B ממוזער. הוכח שחלבון פונקציונלי זה משחזר הומאוסטזיס נחושת והופך את פתולוגית הכבד ומפחית הצטברות נחושת במוח של מודל עכבר ממחלת וילסון. הסרוטיפ rAAV של VTX-801 נבחר על סמך נטייתו להתמקד בהפטוציטים אנושיים.

ניסוי GATEWAY (NCT04537377) הוא ניסוי קליני שלב 1/2 רב-מרכזי, לא אקראי, בעל תווית פתוחה שנועד להעריך את הבטיחות של עירוי תוך ורידי של VTX-801 במבוגרים הסובלים ממחלת וילסון לפני ואחרי טיפול רקע WD. , סבילות ופעילות תרופתית.

הניסוי יתבצע בששה מרכזים קליניים מובילים בארצות הברית ובאירופה, וצפויים להירשם עד 16 חולים מבוגרים עם מחלת וילסון. החולה ישתתף בתקופת ההתבוננות לפני המינון ויקבל משטר סטרואידים מונע. נקודת הסיום העיקרית של הניסוי היא להעריך את הבטיחות והסבילות של VTX-801 לאחר עירוי תוך ורידי בודד 52 שבועות. נקודות קצה אחרות כוללות שינויים בסמנים ביולוגיים הקשורים למחלות, כולל נחושת סרום חופשית ופעילות ceruloplasmin בסרום ושינויים ברדיואקטיביות בפרמטרים הקשורים לנחושת ובסטטוס של המשיבים ב- VTX-801.