ה- FDA האמריקאי העניק ALK-001 (C20-D3-ויטמין A) תעודת טיפול פורץ דרך!

חברת Alkeus Pharmaceuticals הודיעה לאחרונה כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק ל- ALK-001 (C20-D3-ויטמין A) את ייעוד הטיפול הפורץ דרך (BTD) לטיפול במחלת סטארגרדט' (STGD) . ראוי להזכיר כי ALK-001 היא התרופה היחידה שאושרה לטיפול ב- BTD במחלת סטארגרד &. נכון לעכשיו, אין טיפול מאושר למחלת סטארגרד' בעבר, ה- FDA אישר ALK-001 ייעוד תרופות ליתומים (ODD).

BTD הוא ערוץ סקירת תרופות חדש של ה- FDA, שמטרתו להאיץ את הפיתוח והסקירה של תרופות חדשות לטיפול במחלות קשות או מסכנות חיים, וישנן עדויות קליניות מקדימות כי בהשוואה לתרופות טיפוליות קיימות, תרופות חדשות שיכולות לשפר משמעותית את מצב המחלה. תרופות שהושגו ב- BTD יכולות לקבל הדרכה מקרוב יותר, כולל בכירים ב- FDA במהלך מחקר ופיתוח, והן זכאיות לבדיקה מתגלגל ולסקירת עדיפות פוטנציאלית במהלך הסקירה על מנת להבטיח שלמטופלים יינתנו אפשרויות טיפול חדשות בזמן הקצר ביותר.

ALK-001 (C20-D3-ויטמין A) הוא ויטמין A שהשתנה כימית המשמש לטיפול במגוון מחלות ניווניות ברשתית. התרופה נלקחת פעם ביום, ונתונים קליניים מראים כי ALK-001 יכול לעכב בבטחה את התקדמות מחלת סטארגרד תוך שמירה על זרימת ראייה תקינה.

מחלת סטארגרד&היא מחלה ניוונית ברשת פרוגרסיבית בתורשה שעלולה לגרום לאובדן ראייה ועיוורון בלתי הפיך. זוהי מחלה נדירה וחמורה. הסימפטומים מתחילים בדרך כלל בילדות או בגיל ההתבגרות. כמעט כל מטופל שאובחן כחולה זו יהפוך לעיוור מבחינה משפטית.

ה- FDA אישר ALK-001 BTD בהתבסס על סקירת נתונים מתוך ניסוי קליני אקראי מבוקר פלסבו שלב 2 כפול סמיות. נתוני ניסוי זה ומחקרים מתמשכים אחרים צפויים להתפרסם בהמשך השנה.

בנוסף למחלת Starger', נערכים גם ניסויים קליניים של ALK-001 לטיפול בחולים עם ניוון מקולרי הקשור לגיל (AMD). בארצות הברית, AMD היא הגורם מספר אחת לעיוורון בלתי נמנע.

ד"ר לאוניד סעד, מנכ"ל Alkeus פרמצבטיקה, אמר:" השגת ייעוד טיפול פורץ דרך היא אבן דרך טרנספורמטיבית בתחום מחלת סטארגרד' תוצאות הניסוי הקליני שלב 2 שלנו הן הגשה רגולטורית ל- ALK-001 לטיפול במחלת סטארגרד' ואישור מספק בסיס חזק. אנו מצפים לעבוד עם ה- FDA ורשויות רגולטוריות אחרות על מנת שנוכל להביא את ALK-001 למטופלים בהקדם האפשרי.&ציטוט;