ה- FDA האמריקני מאשר את עדכון התווית של Palynziq: המינון המקסימלי מוגבר ל 60 מ"ג!

BioMarin הינה חברת ביוטכנולוגיה עולמית המוקדשת לפיתוח ולמסחור של טיפולים חדשניים לטיפול בחולים עם מחלות גנטיות נדירות ונדירות במיוחד. לאחרונה הודיעה החברה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר בקשה לרישיון למוצר ביולוגי משלים (sBLA), שתאפשר הזרקת Palynziq (pegvaliase-pqpz) לטיפול בחולים מבוגרים עם פנילקטונוריה (PKU). המינון הוגדל ל 60 מ"ג. בעבר, המינון המרבי המותר של התרופה היה 40 מ"ג. במחקר PRISM בשלב III, 19% מהחולים נזקקו למינון של 60 מ"ג כדי להגיב בצורה מספקת לטיפול בפלינזיק.

הרחבת התווית של Palynziq כוללת: (1) נוספו נתוני יעילות לטווח ארוך, המוכיחים כי פנילאלנין (Phe) צומצם ברציפות במשך 3 שנים; (2) נתונים על 6 שנים תומכים עוד יותר בבטיחות טובה. תווית התרופות של Palynziq&# 39 עודכנה: אם לוקחים בחשבון את הסובלנות של המטופל&# 39 כלפי Palynziq ואת צריכת החלבון התזונתי, מנות תחזוקה אינדיבידואליות מורשות להשיג שליטה בדם Phe (ריכוז ה- Phe בדם קטן או שווה 600μmol / L).

Palynziq הוא פומילאלנין אמוניה ליאז (PAL) רקומביננטי. זהו טיפול תחליפי האנזים הראשון והיחיד המכוון לגורם הבסיסי ל- PKU בכך שהוא מסייע לגוף לפרק את הפה. בארצות הברית, Palynziq אושרה על ידי ה- FDA במאי 2018. זה מיועד לשימוש בחולים מבוגרים עם PKU שריכוז ה- Phe בדם שלהם עולה על 600 μmol / L תחת ניהול שוטף להפחתת ריכוז ה- Phe בדם.

Palynziq היא התרופה השנייה של BioMarin&# 39 שאושרה לטיפול ב- PKU. החברה גם הודיעה לאחרונה כי הטיפול בגנים PKU BMN307 Phearless שלב 1/2 העולמי העניק למשתתף הראשון את הטיפול התרופתי, שיש בו פוטנציאל להפוך לטיפול ה- PKU השלישי של החברה&# 39. BMN307 הוענק סטטוס מסלול מהיר (FTD) בארצות הברית ומעמד של תרופות יתומות (ODD) בארצות הברית ובאיחוד האירופי.

עדכון נתוני תוויות ארוך טווח זה מבוסס על נתוני היעילות של מחקר הארכה של תווית פתוחה לשלוש שנים. המחקר הראה כי בקרב 86 חולים שקיבלו טיפול בפלינזיק במשך שנתיים לפחות, בנקודת הזמן של שנתיים: שני שלישים (66%) מהמטופלים היו בעלי רמות Phe בדם ≤360μmol / L, בקו אחד עם האגודה האמריקאית לגנטיקה רפואית וגנומיקה (ACMG) ממליצה על יעד ה Phe בהנחיה, 50% מהחולים סובלים מרמות Phe בדם ≤120μmol / L. בקרב 77 חולים שטופלו במשך 3 שנים לפחות, 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) רמות ה- Phe בדם היו פחות או שוות ל 600, 360, 120 מיקרומול בנקודת הזמן של 3 שנים. / ל. נתוני בטיחות אחרים עם מעקב במשך יותר מ 6 שנים תואמים את נתוני הבטיחות הקודמים של Palynziq&# 39 ואין להם שום קשר למנה.

ז'אן ז'אק בינאי, יו"ר ומנכ"ל Biomarin, אמר: "BioMarin מרוצה מכך שה- FDA הכיר בחשיבות של מתן אפשרויות מינון נוספות לחולי PKU. בהתאם לתווית האירופית, Palynziq משתמש כיום בארצות הברית עד 60 מ"ג. ביומרין אנו מחויבים לספק אפשרויות טיפול משמעותיות חדשות לקבוצת PKU. בהתבסס על למעלה מ -15 שנות מחקר ופיתוח, השקנו את שני טיפולי PKU הראשונים. אנו נמשיך לעבוד כדי להבין יותר את היעילות והבטיחות של הטיפול ב- PKU שלנו למטופלים."

PKU היא מחלה גנטית נדירה המתבטאת בלידה ויש לה מגוון השפעות רעילות מצטברות על המוח. הוא מאופיין בחוסר יכולתו לפרק פנילאלנין (Phe), שהיא חומצת אמינו המצויה בחלבונים שונים. . אם לא מטפלים בהם, רמות גבוהות של Phe יהיו רעילות למוח ועלולות לגרום לבעיות נוירולוגיות ונוירופסיכיאטריות חמורות, להשפיע על חשיבה, הרגשה והתנהגות של אנשים&# 39 ועלולה לגרום לדיכאון, חרדה והפרעות התנהגות המשפיעות. איכות החיים . בשל חומרת הסימפטומים הללו, בארצות רבות נבדקים תינוקות בלידה כדי לוודא שהם מאובחנים ומטופלים מוקדם כדי למנוע מוגבלות שכלית וסיבוכים אחרים. חולי PKU זקוקים לניהול לכל החיים, כולל הקפדה על מאכלים רפואיים יומיים מאתגרים ומגבילים ומזונות פורמולים כדי למנוע צריכת Phe הקיימת ברוב המזונות.