פייזר פעם בשבוע תרופה לטווח ארוך סומטרוגן שלב 3 הצלחה קלינית: להפחית באופן משמעותי את נטל הטיפול!

פייזר ו-OPKO Health הודיעו לאחרונה במשותף על התוצאות החיוביות של המחקר הקליני שלב 3 C0311002 הערכת הורמון גדילה אנושי לטווח ארוך שבועי somatrogon לטיפול במחסור הורמון גדילה (GHD) ילדים. המחקר בוצע בקרב ילדים עם GHD בין הגילאים 3 ו 18, והתוצאות הראו כי זריקות שבועיות של סומטרגון הגיע לנקודת הקצה העיקרית של שיפור נטל הטיפול לעומת הזרקה פעם ביום של הורמון גדילה אנושי גנוטרופין (סומטרופין).

GHD בילדות היא מחלה חמורה ונדתרה הנגרמת על ידי הורמון גדילה לא מספיק מופרש על ידי בלוטת יותרת המוח. ילדים עם GHD הם לא רק קצרים קומתו, אלא גם יש חריגות חילוף חומרים, אתגרים פסיכו-חברתיים, ליקויים קוגניטיביים, ואיכות חיים ירודה. במשך עשרות שנים, רמת הטיפול עבור GHD כבר הזרקה תת עורית של hGH פעם ביום כדי לשפר את הצמיחה והשפעות חילוף החומרים. עבור מטפלים וחולים, נטל הטיפול של זריקות יומיות הוא גבוה, אשר עלול להוביל תאימות לקויה ולהפחית את אפקט הטיפול הכולל.

Somatrogon היא ישות מולקולרית חדשה המכילה את הרצף הטבעי של הורמון גדילה אנושי, ומכילה עותק אחד ב-N-terminus ושני עותקים ב C-terminus של גונדוטרופין כוריוני אנושי (hCG) β-שרשרת C-מסוף פפטיד (CTP), CTP יכול להאריך את מחצית החיים של המולקולה. בארצות הברית ובאיחוד האירופי, סומטרוגן הוענק ייעוד סמים יתומים (ODD) לטיפול בילדים ומבוגרים עם GHD.

ב-2014 חתמו פייזר ו-OPKO על הסכם גלובלי לפיתוח ומסחר של סוטרוגון לטיפול ב-GHD. על פי ההסכם, OPKO אחראית ליישום פרויקטים קליניים, ופייזר אחראית על רישום מוצרים ומסחור. שני הצדדים יעריכו את האפשרות של אינדיקציות אחרות לילדים ומבוגרים בהתאם לצורך.

C0311002 הוא שלושה שלבים, אקראי, multicenter, תווית פתוחה, מוצלב מחקר כי הוא הערכת נטל הטיפול עם somatrogon פעם בשבוע ופעם ביום Genotropin בילדים עם GHD מ 3 עד 18 שנים. בסך הכל 87 חולים אקראיים ומטופלים נכללו במחקר מוצלב זה (43 אקראי להזמין 1 [Genotropin-somatrogon]; 44 אקראי להזמין 2 [somatrogon-Genotropin]). המטרה העיקרית היא להעריך כל סמטרגון. נטל הטיפול בין תוכנית ההזרקה השבועית לבין תוכנית ההזרקה היומית של ג'נטרופין הוערך על ידי ההבדל בציון הכולל הממוצע של הפרעה לחיים לאחר כל תוכנית טיפול של 12 שבועות.

תוצאות השורה העליונה הראו כי לאחר 12 שבועות של טיפול, לעומת פעם ביום טיפול Genotropin (24.13 נקודות), טיפול סוומטרגון שבועי שיפר את הציון הכולל הממוצע של הפרעה בחיים (8.63 נקודות), וההפרש בטיפול היה -15.49 (95% CI: -19.71, -11.27; p;<0.0001), in="" favor="" of="" somatrogon="" at="" the="" nominal="" 0.05="" level.="" in="" addition,="" key="" secondary="" endpoints="" showed="" that="" the="" weekly="" somatrogon="" dosing="" schedule="" showed="" an="" overall="" benefit="" in="" terms="" of="" treatment="" experience="" compared="" to="" the="" once-daily="" genotropin="" dosing="">

לא היו תופעות לוואי חמורות (SAE) במהלך שתי תקופות הטיפול. נושא אחד הפסיק לקחת סוטרוגון לאחר שחווה אירוע שלילי לא רציני (TEAE) במהלך הטיפול. השכיחות של TEAEs בין קבוצות הטיפול היא דומה, ואת חומרת כל תופעות לוואי הוא מתון עד בינוני.

ברנדה קופרסטון, MD, סמנכ"לית פיתוח למחלות נדירות, חטיבת פיתוח המוצרים הגלובלית של פייזר, אמרה: "תוצאות המחקר עד כה מראות שלסומטורגון השבועי יש פוטנציאל להפחית הפרעות באורח החיים, לתמוך בהעדפות המטופלים ולשפר את התאימות. במשך כמעט 40 שנים, חולי GHD וקרוביהם סבלו את הנטל של זריקות הורמון גדילה יומי. אנו מחויבים לשפר את רמת הטיפול הנוכחית על ידי מתן אפשרויות טיפול שבועיות ארוכות-מרץ עבור קהילת GHD."