ה-FDA האמריקאי מאשר את Gilead Biktarvy במינון נמוך לשימוש בילדי HIV-1 צעירים!

Gilead Sciences הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר את התרופה החדשה של תרכובת שלושה באחד Biktarvy (bictegravir/אמטריציטבין/טנופוביר אלפנמיד, BIC/FTC/TAF, 30mg/120mg/15mg, טבליות במינון נמוך תרופות) לילדים ששוקלים לפחות 14 ק"ג עד 25 ק"ג, השיגו דיכוי וירולוגי, או שזה עתה התחילו טיפול בתרופות אנטי-רטרו-ויראליות (ARV). אישור זה מרחיב את האינדיקציות של Biktarvy' לכלול ילדים צעירים הנגועים ב-HIV-1, מה שיעזור לצמצם את הפער בגישה לאפשרויות הטיפול ב-HIV בין מבוגרים וילדים.

למרות שאפשרויות טיפול יעילות הזמינות לנשים הרות שנדבקו ב-HIV מפחיתות את האפשרות להעברת זיהום ב-HIV במהלך התקופה הסב-לידתית, ה-HIV בילדים נותרה בעיה בריאותית עולמית. בשנת 2020, כ-850 ילדים ברחבי העולם יידבקו ב-HIV מדי יום, וכ-330 ילדים ימותו מסיבות הקשורות ל-HIV, בעיקר בשל גישה לקויה לשירותי טיפול וטיפול ב-HIV. מתן טיפול אנטי-רטרו-ויראלי מונוליטי לילדים השוקלים לפחות 14 ק"ג היא אבן דרך חשובה עם פוטנציאל להציל חיים רבים.

ה-FDA אישר את Biktarvy לזיהום ב-HIV-1 בילדים במשקל של לפחות 14 ק"ג, בהתבסס על נתונים מקבוצה 3 של מחקר שלב 2/3 פתוח עם זרוע אחת (NCT02881320). התוצאות הראו שבקרב ילדים שנדבקו ב-HIV-1 שהשיגו דיכוי וירולוגי, טבליות במינון נמוך של Biktarvy היו יעילות ובדרך כלל נסבלות במשך 24 שבועות. קבוצה 3 רשמה 22 ילדים HIV-1 שנדבקו ב-HIV-1 במשקל של לפחות 14 ק"ג עד 25 ק"ג. חולים אלה המשיכו בטיפול במשך 48 שבועות, ולאחר מכן המשיכו לקבל תרופות מחקר לאורך תקופה ממושכת. לאחר המעבר ל-Biktarvy, 91% (20/22) מהחולים שמרו על דיכוי וירולוגי בשבוע 24, והשינוי הממוצע ב-CD4% מהבסיס היה 0.2%. עקב הפסקת המחקר הקשור למגפת COVID-19, 2 חולים לא אספו HIV-1 RNA בשבוע 24. במחקרי ילדים, בהשוואה למבוגרים, לא נמצאו תגובות לוואי חדשות או חריגות מעבדתיות.

ד"ר מרדד פארסי, קצין הרפואה הראשי של גלעד, אמר: "ילדים שנדבקו ב-HIV זקוקים לתכשירים יעילים וזמינים בקלות לטיפול אנטי-רטרו-ויראלי. כדי לענות על צורך בלתי מסופק זה, על חדשנות בתכשירים לילדים לשאוף להרחבת אפשרויות הטיפול לילדים. אישור ה- sNDA הוא צעד חשוב לקראת השגת המטרה של גילעד להביא פורמולה לילדים של Biktarvy לילדים החיים עם HIV ברחבי העולם."

Biktarvy הוא משטר של טבליות בודדות (STR) הנלקח דרך הפה פעם ביום לטיפול בזיהום HIV-1. התרופה משלבת את היעילות של מעכב העברת שרשרת האינטגראז החדש (INSTI)bictegravir(BIC) עם היעילות והבטיחות המוכחת של התרופה המשווקת Descovy (אמטריציטבין200 מ"ג/טנופוביר אלפנמיד25 מ"ג, FTC/TAF), האחרון זהו טיפול בעמוד השדרה של מעכבי עמוד השדרה של נוקלאוזידים דו-פעוליים (NRTI) המומלץ על פי הנחיות הטיפול הקליניות ב-HIV. במחקר הקליני שלב 3, Biktarvy השיגה שיעור עיכוב וירולוגי גבוה מאוד כאשר השתמשו בטיפול בחולים שלא קיבלו בעבר טיפול (טיפול ראשוני) וחולים שהשיגו דיכוי וירולוגי והחליפו אפשרויות טיפול (טופלו). לא הייתה התנגדות לטיפול.

בארצות הברית אושרה לשיווק Biktarvy בפברואר 2018. ההתוויות הנוכחיות של התרופה הן: כמשטר שלם, היא משמשת לטיפול בחולי ילדים נגועים ב-HIV-1 (משקל ≥ 14 ק"ג) וחולים בוגרים. לחולים אלו אין היסטוריה של כישלון בטיפול, ואין מוטציות ידועות הקשורות לעמידות לכל מרכיב של Biktarvy. באופן ספציפי: (1) חולים ללא היסטוריה של טיפול אנטי-רטרו-ויראלי; (2) חולים שקיבלו משטרי אנטי-רטרו-ויראליים יציבים והשיגו דיכוי וירולוגי, והחליפו את משטרי האנטי-רטרו-ויראליים הנוכחיים שלהם. יש לציין שתווית התרופה של Biktarvy'מלווה באזהרת קופסה שחורה, המציינת את הסיכון להחמרה חריפה של הפטיטיס B לאחר הטיפול.

בסין, Biktarvy אושרה על ידי הונג קונג באוקטובר 2018 וסין באוגוסט 2019. Bittovi® מתאים כמשטר שלם בסין לטיפול במבוגרים עם זיהום מסוג 1 (HIV-1) של נגיף הכשל החיסוני, ולמטופל יש אין חשיפה נוכחית ועברית למעכבי אינטגראז,אמטריציטביןאוֹטנופובירנוצרות עדויות לעמידות ויראלית.