האנזים לחיתוך הנוגדנים IgG החדש Idefirix אושר על ידי האיחוד האירופי לשימוש בחולי השתלת כליה בעלי רגישות גבוהה!

Hansa Biopharma מובילה בפיתוח טכנולוגיית אנזים חיסונית-מווסת לטיפול במחלות נדירות המתווכות על ידי IgG. לאחרונה הודיעה החברה כי לנציבות האירופית (EC) יש תנאים לאישור האנזים החדש של IgG משפיל נוגדנים Idefirix (imlifidase) לשימוש בחולי השתלת כליה.

האישור הרשמי של EC התקבל חודשיים לאחר שהוועדה למוצרי תרופות לשימוש אנושי (CHMP) של סוכנות התרופות האירופית (EMA) פרסמה חוות דעת ביקורת חיובית. בעבר, CHMP המליצה לאשר את Idefirix באופן מותנה לטיפול בחוסר רגישות בחולים מבוגרים עם השתלות כליה בעלות רגישות גבוהה, שתואמים בין תורמים מתים זמינים.

המרכיב התרופתי הפעיל של Idefirix הוא imlifidase, שהוא אנזים ייחודי לחיתוך נוגדנים שמקורו ב Streptococcus pyogenes, שיכול למקד ספציפית ל- IgG ולעכב תגובות חיסוניות בתיווך IgG. יישום אימליפידאז הוא שיטה חדשה לחיסול IgG פתוגני. יש לה מצב התחלה מהירה, שיכולה לנתק במהירות נוגדני IgG ולעכב את תגובתם תוך מספר שעות לאחר מתן.

נכון לעכשיו, האימליפידאז מפותח כטיפול להשתלת כליה בחולים בעלי רגישות גבוהה. התרופה היא סוג חדש של אנזים משפיל נוגדנים שיכול למנוע את המחסום החיסוני. האימליפידאז מנוהל כעירוי תוך ורידי יחיד לפני ההשתלה, אשר יכול להשבית במהירות נוגדנים ספציפיים לתורמים (DSA). לתרופה יש פוטנציאל להגדיל משמעותית את הסיכוי לקבל השתלת כליה לחולים בעלי רגישות גבוהה.

בקרב החולים הרגישים מאוד הממתינים להשתלת כליה, קיים צורך רפואי לא מסופק. חולים אלו לעיתים קרובות נמצאים במצב מחלה חלש במהלך טיפול דיאליזה ארוך טווח, וההזדמנויות לקבל השתלת כליה מוגבלות ביותר. נתונים קליניים מראים שאימליפידאז יכול לנתק במהירות ובאופן ספציפי נוגדנים מסוג IgG, ומאפשר בהצלחה לחולים אלו להשתלות כליה מצילות חיים. נתוני מעקב ארוכי טווח שפורסמו במרץ השנה הראו כי לאחר שמטופלים בעלי רגישות גבוהה קיבלו טיפול באימליפידאז והשתלת כליה, שיעור ההישרדות לשנתיים של השתל היה גבוה ככל 89%.

סורן טולסטרופ, נשיא ומנכ"ל Hansa Biopharma, אמר:" אנחנו מאוד נרגשים מההחלטה של ​​GG # 39; EC&# 39 של היום לאשר את Idefirix לטיפול בחולי השתלת כליה רגישים מאוד. זו התרופה הראשונה שאושרה על ידי האנסה ותמתין לאלפים באירופה. החולים הרגישים מאוד להשתלות כליה מצילות חיים מביאים תקווה."

Idefirix נבדק כחלק מתוכנית התרופות העדיפות (PRIME) של EMA&# 39. התוכנית מספקת תמיכה מדעית ורגולטורית מוקדמת ומשופרת בתרופות עם פוטנציאל ייחודי למתן מענה לצרכים רפואיים משמעותיים שלא סופקו בקרב המטופלים. במאי 2017 הוענק אימליפידאז הסמכת PRIME על ידי EMA.

ב- 28 בפברואר 2019, EMA קיבלה את בקשת אישור השיווק (MAA) עבור אימליפידאז בהשתלת כליה בהתבסס על נתונים מ -4 מחקרי שלב II שהושלמו בשוודיה, צרפת וארצות הברית. כל מחקר הגיע לכל נקודות הקצה הראשוניות והמשניות, והוכיח את יעילותו ובטיחותו של האימליפידאז בהשגת השתלת כליה בהצלחה.

בארצות הברית, לאחר שהגיע להסכם עם ה- FDA, הגישה האנסה ביופארמה הצעת מחקר ל- FDA ב- 17 ביוני 2020. מחקר קליני מבוקר אקראי זה מתוכנן להתחיל ברבעון הרביעי השנה ולגייס 45 חולים בעלי רגישות גבוהה. ב 10-15 מרכזים בארצות הברית. הנתונים עשויים לתמוך בהגשת בקשה לרישיון למוצרים ביולוגיים (BLA) בארצות הברית לפני 2023.