מעכב JAK1/2 החדש CTP-543 נכנס שלב 3 פיתוח קליני, ויש לו השפעה משמעותית על הטיפול של התקרחות בינונית עד חמורה Areata!

קונצרט פארמה היא חברת ביו-פרמצבטיקה בשלב קליני, המפתחת בעיקר תרופות מולקולות קטנות לטיפול במחלות מערכת העצבים המרכזית, מחלות גנטיות, מחלות כליות, מחלות דלקתיות וסרטן. לאחרונה, החברה הודיעה על השקת הניסוי הקליני הראשון שלה שלב 3, THRIVE-AA1, כדי להעריך את היעילות והבטיחות של מעכב JAK אוראלי CTP-543 בטיפול במבוגרים עם התקרחות בינונית עד חמורה areata. החברה מצפה לדווח על תוצאות הניסוי של THRIVE-AA1 בשנת 2022. ניסוי שלב 3 השני THRIVE-AA2 צפוי להתחיל במחצית הראשונה של 2021.

בחודש יולי השנה, ה-FDA האמריקאי העניק CTP-543 פריצת דרך תרופה ייעוד (BTD) לטיפול של התקרחות בינונית עד חמורה areata אצל מבוגרים. התקרחות areata היא מחלה אוטואימונית שבה המערכת החיסונית תוקפת זקיקי שיער, גורם נשירת שיער חלקית או מלאה. נכון לכך, אין תרופה שאושרה על ידי ה-FDA לטיפול של התקרחות areata.

ד"ר ג'יימס V. Cassella, מנהל הפיתוח הראשי של קונצרט אמר: "בהתבסס על התוצאות של פרויקט שלב 2 שלנו, אנו מאמינים כי CTP-543 יש את הפוטנציאל לספק טיפול הטוב ביותר מסוגו עבור חולים עם התקרחות בינונית עד חמורה areata. אנחנו עובדים קשה. לקדם את הפיתוח של CTP-543 על מנת לבצע שינויים משמעותיים בחייהם של חולים עם התקרחות areata."

לאחר סיום הניסוי שלב 2, קונצרט וה-FDA האמריקאי דנו במידע המרכזי על פרויקט שלב 3 ואסטרטגיית רישום, והשיקו את הניסוי שלב 3 THRIVE-AA1. לאחר הערכת טווח המינון של CTP-543 לטיפול בחולים עם איראטה התקרחות בינונית עד חמורה, הניסוי שלב 2 הניב תוצאות חיוביות, החברה קיימה פגישה עם ה-FDA. על פי לוח הזמנים הנוכחי, החברה מאמינה כי התוצאות החיוביות של שני ניסויים שלב 3 יכול לשמש כבסיס להגשת יישום תרופה חדשה (NDA) עבור CTP-543 לטיפול בהתקרחות בינונית עד חמורה areata אצל מבוגרים בתחילת 2023.

טכנולוגיית דיוטציה

אנדי בראיינט, מנכ"ל בפועל של קרן התקרחות ארטה, אמר: "מיליוני אנשים מושפעים מהתקרחות. CTP-543 יש פוטנציאל להיות אחת התרופות הראשונות שאושרו על ידי ה-FDA לטיפול של התקרחות areata. אנחנו מאוד מעודדים מזה. "

התקרחות areata יכול לגרום חלק או כל השיער על הקרקפת או הגוף לנשור, והמחלה משפיעה על עד 650,000 אנשים בארצות הברית. הקרקפת היא האזור המושפע הנפוץ ביותר, אבל כל אזור שבו השיער גדל עשוי להיות מושפע לבד או עם הקרקפת. התקרחות יאטה יכולה להתרחש בכל גיל. רוב החולים מתחילים לפתח תסמינים בגיל 40. המחלה משפיעה הן על נשים והן על גברים. התקרחות areata יכול להיות השלכות פסיכולוגיות חמורות, כולל חרדה ודיכאון.

CTP-543 התגלה באמצעות היישום של הטכנולוגיה הכימית דיאוטריום של קונצרט כדי לשנות ruxolitinib. Ruxolitinib הוא מעכב סלקטיבי של יאנוס קינאז 1 ו יאנוס קינאז 2 (JAK1/JAK2). לטיפול במחלות דם מסוימות. השינוי הכימי deuterium של ruxolitinib יכול לשנות פרמקוקינטיקה האנושית שלה, ובכך לשפר את השימוש בו כטיפול התקרחות areata.

ה-FDA העניק CTP-543 ייעוד תרופה פורצת דרך (BTD) לטיפול של התקרחות בינונית עד חמורה areata, בהתבסס על התוצאות החיוביות של מחקר קליני שלב 2. הנתונים מראים כי שתי קבוצות הטיפול CTP-543 במינון גבוה (12 מ"ג ו-8 מ"ג) הגיעו לנקודת הקצה היעילות העיקרית בהשוואה לקבוצת הפלצבו: בשבוע ה-24 של הטיפול, יש שיעור גבוה משמעותית של חולים עם ציון כלי חומרת התקרחות (SALT) ההפחתה הבסיסית היחסית הייתה ≥50% (58%, 47%, 9%, בהתאמה;<0.001). in="" addition,="" in="" the="" 24th="" week="" of="" treatment,="" a="" significantly="" higher="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" 12mg="" group="" and="" 8mg="" group="" compared="" with="" the="" placebo="" group="" (42%,="" 26%,="" 7%,="" respectively)="" achieved="" a="" total="" salt="" score="" of="" ≤20="" (compared="" to="" placebo)="" :="" respectively=""><0.001,><0.05), this="" is="" the="" primary="" efficacy="" endpoint="" that="" concert="" intends="" to="" use="" in="" its="" key="" registration="">

בנוסף, בשבוע ה -24, לעומת קבוצת הפלצבו, 12 מ ג ו 8 מ"ג CTP-543 קבוצות טיפול גם השיגו שיפורים גדולים יותר באופן משמעותי בהתקרחות areata מוערך על ידי הרושם העולמי החולה של סולם שיפור. הנתונים הספציפיים הם: 78% ו 58% מהחולים בקוהורטה 12 מ"ג וcohort 8 מ"ג דורגו "הרבה יותר משופר" או "השתפר מאוד" בהתאמה, אשר היה משמעותי לעומת ההבדל קבוצת הפלצבו. במחקר זה, טיפול CTP-543 היה בדרך כלל נסבל היטב.