מינהל המזון והתרופות הלאומי בסין העניק הארבור ביומד FcRn המיועד לנוגדן ברטוליזומאב כשיר לתרופות פורצות דרך!

הארבור ביומד הודיעה לאחרונה כי המוצר שלה בפיתוח, bartolizumab (HBM9161), הוענק לאחרונה הסמכה לטיפול פורץ דרך על ידי המרכז להערכת תרופות (CDE) של המינהל הלאומי למוצרי רפואה (NMPA).

ההסמכה של תרופות טיפוליות פורצות דרך נועדה להאיץ את התפתחותן של תרופות חדשות למחלות קשות שהוכחו כי הן טובות משמעותית מהטיפולים הקיימים מבחינת יעילות או בטיחות במחקרים פרה-קליניים. קבלת ייעוד תרופתי טיפולי פורץ דרך יכולה לאפשר לתרופה לקבל טיפול סקירה מהיר ב- CDE, והיא יכולה לתקשר עם CDE מקרוב ולקבל הנחיות, ובכך לזרז את השקתן של תרופות חדשות ולתת מענה לצרכים הקליניים הבלתי מסופקים של חולים סינים מוקדם יותר. באותה תקופה אושרו גם חברות תרופות כמו Takeda ו- AstraZeneca.

Myasthenia gravis (MG) היא מחלה עצבית-שרירית המתווכת על ידי IgG פתוגני המשפיעה באופן רציני על איכות החיים. בסין ישנם כ -250,000 חולים הסובלים ממיאסטניה גרביס. טיפולים קיימים אינם יכולים לשלוט ביעילות על המחלה. יש צורך בדחיפות בטיפולים יעילים ובטוחים חדשים.

קולטן Fc הילוד (FcRn) הוא קולטן תאים שקושר נוגדנים מסוג IgG ומנחה את הובלת הנוגדנים הללו דרך התאים. ל- FcRn תפקיד מפתח במניעת השפלה של נוגדני IgG. לכן, הוכחה כי עיכוב FcRn (למשל, באמצעות נוגדני FcRn מכוונים) מפחית את רמת הנוגדנים IgG פתוגניים. ניסויים קליניים של נוגדנים נוגדי FcRn במחלות אוטואימוניות בתיווך IgG השיגו תוצאות קליניות טובות, דבר המצביע על כך ש- FcRn הוא יעד תרופתי חשוב לטיפול במחלות קשורות אלה.

Bartolizumab (HBM9161) הוא נוגדן חד-שבטי אנושי לחלוטין (mAb) המכוון ל- FcRn, שיכול לחסום את קשירת ה- FcRn-IgG זה לזה, להאיץ את חיסול ה- IgG בגוף ולהשיג טיפול יעיל בהשפעות IgG פתוגניות מתווכות של אוטואימוניות. מחלות. הראיות הקיימות מצביעות על כך שהפחתת רמות ה- IgG בחולים עם מיאסטניה גרביס (MG) קשורה לתועלת קלינית. מחקרים מוקדמים הראו כי bartolizumab נסבל היטב ויכול להפחית במהירות את ה- IgG הכולל. מחקרים הראו גם כי bartolizumab היא תרופת היעד הראשונה נגד FcRn שהוכחה כמפחיתה ברציפות את ה- IgG לאחר הזרקה תת עורית באוכלוסיות סיניות וקווקזיות.

Bartolizumab (HBM9161) הוצגה ברישיון מאת HanAll Biopharma על ידי Harbor BioMed. לנמל ביומד הזכות לפתח, לייצר ולסחור את התרופה בסין הגדולה (כולל הונג קונג, מקאו וטייוואן). בהתבסס על מנגנון חדשני זה והצרכים הרפואיים הגבוהים שלא סופקו בסין, הרבור ביומד יזמה מספר מחקרים קליניים להערכת HBM9161 בטיפול במחלות אוטואימוניות שונות, כולל: טרומבוציטופניה חיסונית, מחלת עיניים הקשורה לבלוטת התריס, ו myasthenia gravis, נוירומיליטיס מחלות בספקטרום האופטיקה, אנמיה המוליטית אוטואימונית, פולינוירופתיה כרונית מפושטת.

ד"ר וואנג ג'ינסונג, המייסד, יו"ר ומנכ"ל הארבור ביומד, אמר: "ברטוליזומאב הוא המוצר הראשון בהיסטוריה של הארבור שהוסמך לראשונה כתרופה טיפולית פורצת דרך. מחלות חיסון המתווכות על ידי IgG מיני, כולל מיאסטניה גרביס, טרומבוציטופניה חיסונית ומחלות ספקטרום נוירומיאליטיס ועוד. הכשירותן של תרופות טיפוליות פורצות דרך תאיץ עוד יותר את תהליך הפיתוח של ברטוליזומאב ותאיץ את השקת התרופות. אנו מצפים להביא בקרוב טיפולים חדשניים לחולים עם מיאסטניה גרביס."