בפברואר 2021, האיחוד הראשון של 7 תרופות חדשות - טיפול ה- CAR-T הרביעי ב- Breyanzi אושר על ידי ה- FDA

על פי מאגר התרופות העולמי של יאודו, בפברואר 2021, אושרו לראשונה בעולם 7 תרופות חדשות שכולן אושרו על ידי ה- FDA. ביניהם, ישנם 5 ישויות מולקולריות חדשות, נוגדן אחד וטיפול בתאים אחד.

טיפול ה- CAR-T הרביעי העולמי של&# 39, Lisocabtagene maraleucel (שם מסחרי: Breyanzi)

תרופת לימפומה חדשה Umbralisib (שם מסחרי: Ukoniq)

Trilaciclib, תרופה חדשה להגנה על מוח העצם בכימותרפיה (שם מסחרי: COSELA)

תרופה חדשה להורדת שומנים בדם Evinacumab (שם מסחרי: EVKEEZA)

קזימרסן, תרופה חדשה לניוון שרירים פרוגרסיבי של דושן&# 39 (שם מסחרי: Amondys 45)

תרופה חדשה למחסור בקופקטור מוליבדן סוג A: Fosdenopterin (שם מסחרי: Nulibry)

טיפול חדש למיאלומה (תרופה מצומדת לפפטיד) מלפלופן (שם מסחרי: פפקסטו)

01Lisocabtagene maraleucel

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) הוא טיפול בתאי T קולטן אנטיגן כימרי מעכב ממוקד CD19 (iCAR) שפותח על ידי BMS ואושר לשימוש בחולים מבוגרים עם טיפול חוזר / עקשן מפוזר בתאי B גדולים (DLBCL).

Breyanzi הוא טיפול ה- CAR-T הרביעי המאושר בעולם. בעבר הוענק על ידי ה- FDA ייעוד לטיפול פורץ דרך, ייעוד הטיפול המתקדם לרפואה רגנרטיבית (RMAT), לימפומה גדולה של תאי B ולימפומה מרכזית זקיקית. 4 הסמכות לתרופות יתומות ללימפומה ראשונית של תאי B ולימפומה של תאי מעטפת. המאפיין המיוחד הוא כי ניתן לשלוט ביעילות על היחס בין תאי T CD8 חיוביים ו- CD4 (1: 1) בטיפול, בכדי לשלוט טוב יותר בתופעות הלוואי של טיפול בתאים.

02 Umbralisib

Umbralisib פותח על ידי TG Therapeutics ומאושר לטיפול בחולים עם לימפומה אזורית שולית חוזרת / עקשנית (MZL) שקיבלו בעבר לפחות טיפול אחד נגד CD20, כמו גם חולים חוזרים / עקשנים שקיבלו לפחות טיפול מערכתי של קו שלישי בעבר חולים מבוגרים עם לימפומה זקיקית (FL).

Umbralisib הוא מעכב הפה PI3Kδ / CK1ε שאושר בעל פה. בעבר היא קיבלה הסמכה במסלול מהיר, הסמכה לתרופות יתומות, הסמכת ביקורת עדיפות ומינוי טיפול פורץ דרך שהוענק על ידי ה- FDA האמריקני.

03 Trilaciclib

Trilaciclib הוא מעכב CDK4 / 6 קצר טווח והפיכה שפותח על ידי G1 Therapeutics. הוא מאושר למניעת דיכוי מוח עצם הנגרם על ידי כימותרפיה בחולים מבוגרים עם התפשטות סרטן ריאות תאים קטנים.

Trilaciclib הוא המוצר הראשון והיחיד של&# 39 העולמי הניתן באופן מניעתי במהלך כימותרפיה כדי להגן על מוח העצם ומערכת החיסון. הוא צפוי לשמש כתוספת לשיטות כימותרפיה בסיסיות לכיסוי אוכלוסיית חולים רחבה יותר.

באוגוסט 2020, Simcere Pharmaceuticals הגיעו להסכם רישיון בלעדי עם G1, וקיבלו את זכויות הפיתוח והמסחור של Trilaciclib לכל האינדיקציות באזור סין רבתי.

04 אבינקומב

Evinacumab פותחה על ידי Regeneron ומאושרת לטיפול בילדים בני 12 ומעלה או במבוגרים עם היפרכולסטרולמיה הומוזיגוטית משפחתית (HoFH).

Evinacumab הוא נוגדן חד שבטי אנושי מלא IgG4κ המכוון לחלבון 3 דמוי אנגיופויטין (ANGPTL3). זוהי תרופה להורדת שומנים בדם עם מנגנון חדש המאיץ בעקיפין את פירוק השומן בגוף על ידי עיכוב ANGPTL3. לפני כן היא קיבלה את ההסמכה לתרופות יתומות, הסמכת ביקורת עדיפות וייעוד טיפול פורץ דרך שהוענקו על ידי ה- FDA, והיא מעכב ה- ANGPTL3 הראשון ששווק.

05 קאסימרסן

קזימרסן הוא טיפול באוליגונוקליאוטידי אנטיסנס המכוון לדיסטרוגליקן. היא פותחה על ידי Sarepta Therapeutics ואושרה לטיפול בניוון שרירים פרוגרסיבי של דושן&# 39 עם דילוג על ידי מוטציה גנטית באקסון 45. זו התרופה הראשונה שאושרה עבור סוג זה של חולי DMD שעברו מוטציה גנטית.

קזימרסן אושר לשימוש הפעם בערוץ האישור המואץ. התרופה קיבלה את ההסמכה המהירה שהוענקה על ידי ה- FDA, את הסמכות לבדיקת עדיפות ואת הסמכת התרופות היתומות.

06 פוסדנופטרין

Fosdenopterin פותח על ידי Origin Biosciences ואושר כדי להפחית את הסיכון למוות עקב מחסור בקולקטור מסוג מוליבדן (MoCD). זהו הטיפול החדשני הראשון שאושר על ידי ה- FDA לטיפול ב- MoCD מסוג A, והוא הוענק על ידי ה- FDA ייעוד לטיפול פורץ דרך. באישור מחלות ילדים נדירות, הוענק ל- Origin גם שובר ביקורת עדיפות בשווי של יותר מ- 100. מיליון שהונפקו על ידי ה- FDA.

סוג A MoCD היא מחלה תורשתית אוטוזומלית רצסיבית הנגרמת על ידי הפרעה של סינתזת קופקטור מוליבדן, שהיא נדירה ביותר. החולים הם בדרך כלל תינוקות עם אנצפלופתיה קשה והתקפים בלתי ניתנים לביצוע, עם תמותה גבוהה וזמן הישרדות חציוני של 4 שנים. בעבר, אפשרות הטיפול היחידה הייתה טיפול תומך וטיפול בסיבוכים הנגרמים על ידי המחלה.

Fosdenopterin הוא טיפול החלפת מצע שיכול להחליף את cPMP ולאפשר את המשך שלב סינתזת קופקטור מוליבדן. זה מפעיל אנזימים תלויי קופקטור במוליבדן תוך סילוק סולפיטים, הפחתת תסמיני מערכת העצבים המרכזית, ואז הפחתת חולי MoCD מסוג A.

07 מלפלופן

Melflufen (הידוע גם בשם Melphalan flufenamide) פותח על ידי Oncopeptides. ב- 26 בפברואר, ה- FDA אישר את השימוש בשילוב עם דקסמתזון לטיפול בחולים מבוגרים עם מיאלומה נפוצה חוזרת / עקשן (MM). זוהי התרופה הראשונה המצומדת נגד סרטן פפטיד שאושרה על ידי ה- FDA. בעבר הוענקה על ידי ה- FDA ביקורת עדיפות ומעמד של תרופות יתומות.

אישור זה מבוסס על תוצאות הניסוי הקליני שלב 2 המרכיב HORIZON. בניסוי קליני זה, 157 מטופלים עם MM חוזר / עקשן קיבלו טיפול משולב ב- Pepaxto ו- dexamethasone. תוצאות הבדיקה הראו כי הטיפול המשולב הגיע לשיעור הפוגה כולל של 23.7%, וחציון ההפוגה היה 4.2 חודשים.

מלפלופן הוא"" ראשון במעלה; תרופה מצומדת לפפטיד. הוא משתמש ב- Oncopeptides' פלטפורמה מצומדת של פפטיד-תרופתי (PDC) לקישור החומר האלכילציה של פלפלאן עם פפטידים המכוונים לאמינו-פפטידאז. יַחַד. Melflufen יכול להילקח במהירות על ידי תאי MM בשל lipophilicity שלה, ואז הוא הידרוליזה במהירות על ידי peptidase תוך תאיים, ובכך משחרר סוכן אלקילציה הידרופילי.

אמינופפטידאז בא לידי ביטוי יתר בתאי הגידול, במיוחד בסרטן מתקדם או בגידולים עם תסביכי מוטציה גבוהים. בניסויים חוץ גופיים, מלפלופן יכול להגדיל את ריכוז החומר האלקילציה בתאים, ויכולתו להרוג תאי MM גבוהה פי 50 מזו של הסוכן האלקילציה שהיא נושאת.