Faricimab של רוש הוא מוצלח בטיפול ניוון מקולרי הקשורות לגיל Neovascular (nAMD) בשלב 3!

רוש הודיעה לאחרונה על תוצאות השורה העליונה החיוביות של שני מחקרי שלב 3 גלובליים של אותו עיצוב, TENAYA (NCT03823287) ולוצרן (NCT03823300). שני מחקרים אלה מעריכים את הנוגדן הביספי faricimab בטיפול בחולים עם ניוון מקולרי ניאו-וסקולרי או "רטוב" הקשור לגיל (nAMD). לכל מחקר יש 2 קבוצות טיפול: faricimab 6.0mg (כל 8 שבועות, או 12 שבועות, או 16 שבועות פעם משטר מנון מרווח קבוע, על פי הערכת פעילות המחלה בשבוע ה -20 וה -24), Eylea (aflibercept, Aflibercept) 2.0 מ"ג מרווח מתקן לוח זמנים כל 8 שבועות.

שני המחקרים הגיעו לנקודת הקצה העיקרית והראו כי תוצאות הראייה שהתקבלו על ידי חולים שקיבלו הזרקת faricimab כל 16 שבועות לא היו נחותים מאלה שקיבלו זריקת אייליאה כל 8 שבועות. בשני מחקרים אלה, כמעט מחצית (45%) של חולים קיבלו זריקות faricimab כל 16 שבועות במהלך השנה הראשונה.

ראוי לציין כי זו הפעם הראשונה תרופה עיניים להזרקה הגיע לרמה זו של עמידות במחקר שלב 3 שנערך בחולי nAMD. ב 2 מחקרים, faricimab היה בדרך כלל נסבל היטב, ולא נמצאו אותות בטיחות חדשים או בלתי צפויים.

התוצאות של TENAYA ו- LUCERNE מבוססות על התוצאות החיוביות של מחקרי שלב 3 של YOSEMITE ו- RHINE. שני האחרונים הם מחקרים גלובליים שלב 3 עם אותו עיצוב. התוצאות החיוביות בשורה העליונה הוכרזו בדצמבר 2020. הנתונים תומכים בפוטנציאל של faricimab כאפשרות טיפול בצקת מקולרית סוכרתית (DME). התוצאות המפורטות של ארבעת המחקרים הללו יוכרזו בוועידה השנתית האמריקאית ה-18 בנושא "אנגיוגנזה, Exudation ו-Degeneration 2021" בפברואר 2021, ויוגשו ל-FDA האמריקאי ויאושרו על ידי סוכנויות רגולטוריות גלובליות כולל EU EMA.

Faricimab הוא הנוגדן הביספיפי הראשון שתוכנן במיוחד עבור העין, מיקוד שני מסלולים שונים דרך אנגיואפיאטין-2 (אנג-2) וגורם הגדילה אנדותל כלי הדם A (VEGF-A), שני מסלולים אלה יכולים לנהוג במגוון של מחלות רשתית, כולל nAMD ו- DME. Ang-2 ו VEGF-A לערער את כלי הדם, לגרום כלי דם דולפים חדשים להיווצר, ולהגדיל את הדלקת, מה שמוביל לירידה בראייה. על ידי חסימת שני מסלולים אלה בלבד, faricimab שואפת לייצב את כלי הדם, ועבור חולים עם מחלות רשתית, יש לו פוטנציאל להשיג תוצאות ראייה טובות יותר בטווח הארוך.

ניוון מקולרי הקשור לגיל Neovascular (nAMD, הידוע גם בשם AMD רטוב, רטוב-AMD) משפיע על כ -20 מיליון אנשים ברחבי העולם והוא הגורם המוביל לעיוורון בקרב אנשים בני 60 ומעלה. הסטנדרט הנוכחי של טיפול, כלומר זריקות המעכבות גורם גדילה אנדותל כלי הדם (VEGF), הפחית באופן משמעותי את קצב אובדן הראייה הנגרמת על ידי nAMD. עם זאת, VEGF אינה הדרך היחידה להשתתף בהתרחשות ובהתפתחות של מחלה מורכבת זו. עם טיפול יחיד נגד כלי דם גורם גדילה אנדותל, חולים nAMD חייב ללכת לרופא עיניים עבור זריקות חודשיות כדי לעזור לשמור על ראייה משופרת ו / או למנוע אובדן ראייה. נטל טיפול גבוה זה עלול להוביל לטיפול לקוי ועלול להוביל לתוצאות ראייה תת-אופטימליות. זה כבר יותר מ 15 שנים מאז תרופה עם מנגנון חדש של פעולה אושרה לטיפול nAMD.

לוי Garraway, MD, קצין הרפואה הראשי של רוש וראש פיתוח מוצר גלובלי, אמר: "תוצאות אלה מראות את הפוטנציאל של faricimab כסם חדשני שיכול להאריך את מרווח הטיפול בחולים עם ניוון מקולרי הקשור לגיל neovascular (nAMD). עכשיו ראינו תוצאות חיוביות ועקביות nAMD ובצקת מקולרית סוכרתית (DME) ב 4 שלב III מחקרים של faricimab. אנו מצפים להגיש נתונים אלה לסוכנויות רגולטוריות גלובליות, כך שזה מבטיח את תוכנית הטיפול למטופל."

בעולם, ישנם כ 21 מיליון חולים עם DME, אשר מוערך 21 מיליון אנשים ברחבי העולם הסובלים אתר דימתיל, המהווה את הגורם העיקרי לאובדן ראייה בקרב מבוגרים בגיל העבודה. למרות גורם גדילה אנדותל נגד כלי דם (VEGF) זריקות סוכן יחיד להפחית באופן משמעותי אובדן ראייה בחולי DME, נטל הטיפול הקשורים זריקות עיניים תכופות וביקורים רופא עלול להוביל לטיפול לא מספיק ועלול להוביל לתוצאות ראייה תת אופטימלית . זה כבר כמעט עשור מאז תרופה עם מנגנון חדש של פעולה אושרה לטיפול DME.

במחקרים שלב 2 (YOSEMITE, RHINE) שהוכרזו בדצמבר 2020, לכל מחקר יש 3 קבוצות טיפול, והחולים מוקצים באופן אקראי לקבל faricimab או Eylea ב משטר מינון קבוע של 8 שבועות (מינון אחת ל 8 שבועות) ), או לקבל משטר מינון מרווח אישי של 16 שבועות של faricimab (מינון פעם ב -16 שבועות) ), או לקבל משטר מינון מרווח אישי של 16 שבועות של faricimab (מינון פעם ב -16 שבועות).

התוצאות הראו כי שני המחקרים הגיעו לנקודות הקצה העיקריות: faricimab היה מנוהל פעם אחת כל 8 שבועות ואת מרווח מנון מותאם אישית של עד 16 שבועות, לעומת Eylea פעם ב 8 שבועות, הראה שיפור הראייה ללא נחיתות. במונחים של נקודת קצה משנית, בשני המחקרים, יותר ממחצית מהחולים בקבוצת הניהול המותאמת אישית faricimab שמרו על מרווח של 16 שבועות בין הטיפולים בשנה הראשונה. ראוי לציין כי זו הפעם הראשונה תרופה חקירה השיגה רמה זו של עמידות במחקר שלב 3 שנערך בחולי DME. ב 2 מחקרים, faricimab היה נסבל היטב ולא נמצאו אותות בטיחות חדשים.