מינהל התרופות הלאומי (NMPA) מקבל בקשות לשתי אינדיקציות לתרופת הגסטרום העיכול בדרכי המחלקה הראשונה בכיתה, אבריטיניב ממוקד מדויק.

באפריל 23, 2020, קייסטון פרמצבטיקה (סוז'ואו) ושות 'בע"מ (להלן" Keystone Pharma" ;, קוד הבורסה של הונג קונג: 2616) הודיעה כי מינהל התרופות הלאומי (NMPA) קיבל גידולי סטרומה במערכת העיכול (GIST) יישום שיווק חדש של תרופות עבור התרופה המכוונת-מדויקת של אבפריטיניב, המכסה שתי אינדיקציות, לכריתה בלתי ניתנת לניתוח של מוטציות לאקסון 18 (כולל PDGFRA D { {5}} מוטציה V) הנושאת אלפא קולטן מקדם גורם גדילה (PDGFRA) או חולים בוגרים עם GIST גרורתי, וחולים בוגרים עם GIST ארבע-שורות או ניתוחיות גרוריות. Avapritinib הוא מעכב אוראלי חזק וסלקטיבי ביותר נגד מוטציות גנים של KIT ו- PDGFRA בפיתוח, שפותח על ידי שותף החברה Blueprint Medicines. זוהי גם הבקשה הראשונה לרישום התרופות הראשונה שהתקבלה על ידי חברת NMPA על ידי CStone Pharmaceuticals, ומסמנת צעד חשוב בתמורה המסחרית של&# 39.

בערך 1-1. 5 / 100, 000 (14, 000-21,000) חולי GIST שזה עתה אובחנו בסין בכל שנה [ג'ואו ינבינג. המצב הנוכחי של אבחון וטיפול בגידולי סטרומה במערכת העיכול [J]. כתב העת הסיני לכירורגיה כללית, 2017, 032 (007): 549-552.], בערך 90% מחולי GIST קשורים למוטציות גנים של KIT או PDGFRA. בינואר השנה אישר ה- FDA את השימוש בו לטיפול בחולים בוגרים עם PDGFRA אקסון 18 מוטציות שאינן ניתנות לכריתה כירורגית או גרוריסטיות, והפכו לראשונה והמשווקת בארצות הברית לטיפול מדויק ב PDGFRA אקסון מוטציות 18 . מיקוד לתרופות.

ד"ר ג'יאנג נינג'ון, יו"ר ומנכ"ל CStone פרמצבטיקה, אמר:&ציטוט; רק שלושה חודשים לאחר אישורו של אבפריטיניב על ידי ה- FDA האמריקני, CStone Pharmaceuticals הגישה Gap # # 39 של אפרטיניב; יישומי שיווק התרופות החדשים בטייוואן וב סין היבשתית, ומקווה שאפשר יהיה לעשות זאת בקרוב להביא סוגים אלו של תרופות ממוקדות דיוק מהשורה הראשונה לחולי GIST מתקדמים בסין הגדולה. מכיוון שקצב השינוי המסחרי של&# 39 ממשיך להאיץ, בחודשים הקרובים, CStone Pharmaceuticals תספק גם מוצרים רבים וחשובים בסין יישום תרופות חדש ליישומים מרובים."

פרופסור שן לין, סגן דיקן בית החולים לסרטן באוניברסיטת פקין, מנהל המחלקה לגסטרואנטרולוגיה והחוקר הראשי של אבריטיניב בסין, אמר:" אבפרטיניב נמצא במערכת GIST מתקדמת עם מוטציה PDGFRA 18 ובחולי GIST עם טיפול בקו הרביעי. מפגין פעילות טובה מאוד נגד גידולים, והיא בטוחה ונסבלת היטב. בשל התועלת המוגבלת מאוד של מטופלים עם טיפולים קיימים, לשני סוגים אלה של חולי GIST יש צרכים טיפוליים שלא הושלמו מאוד. כמרפאה אנו מצפים מקווה שאפרטיניב יאושר בהקדם האפשרי ויהפוך לאפשרות טיפול חדשה עבור חולים עם GIST מתקדם."

בנובמבר 2019 הודיע ​​הפגישה השנתית של CTOS על תוצאות המחקר הקליני שלב ה- NAVIGATOR בשלב I על אבפריטיניב במוטציות של PDGFRA 18 וחולים שקיבלו GIST בשורה הרביעית. הנתונים החל בנובמבר 16, 2018 מראים:

1. המטופלים 43 עם אקסון PDGFRA 1 8 מוטציה ו- 1 1 1 החולים שקיבלו טיפול בקו הרביעי קיבלו מנה ראשונית של אבפריטיניב 300 מ"ג או 400 מ"ג פעם ביום, וניתן להעריך את היעילות.

2. בקרב חולים עם PDGFRA אקסון 18 מוטציה, ORR היה 86% (1 מטופל לאישור)), חציון משך ההפוגה (DOR) לא הושג

3. מבין חולי ה- GIST בשורה הרביעית, ORR הגיע ל 22% (1 מטופל לאישור), עם חציון DOR של 10. 2 חודשים.

משמח כי הנתונים המקדימים של מחקר גישור שלב I / II בסין שנערך על ידי CStone Pharmaceuticals מראים כי הבטיחות והמאפיינים הפרמקוקינטיים של חולים עם GIST מתקדם בסין תואמים את נתוני המחקר הגלובלי של NAVIGATOR והם נסבלים היטב.

ד"ר יאנג ג'יאנקסין, סמנכ"ל הרפואה הראשי של פרמצבטיקה של CStone, אמר:" נכון לעכשיו, הטיפול ב- GIST מתקדם בסין הוא בעיקר השימוש הסדרתי במעכבי טירוזין קינאז (TKI). ההשפעה קטנה מאוד. מצד שני, חולי GIST מקו הרביעי בסין מתמודדים עם קשיים מרובים כמו מוטציות עמידות רבות לתרופות והיעדר טיפולים מאושרים יעילים. אני שמח מאוד לראות כי נתוני המחקר הגשרים הנוכחיים של אבפריטיניב בסין תואמים את תוצאות המחקר העולמי של NAVIGATOR ומצפים לתועלתו המוקדמת לחולי GIST מתקדמים יותר הזקוקים לטיפולים חדשניים."

פרמצבטיקה של חברת CStone הגיעה לשיתוף פעולה והסמכה בלעדית עם תרופות Blueprint, וקיבלה את אישור הפיתוח והמסחור הבלעדי של תרופות רבות כולל אבפריטיניב בסין הגדולה. Blueprint Medicines שומרת לעצמה את הזכות לפתח ולסחור תרופות הקשורות באזורים אחרים בעולם.

אודות אבפריטיניב

Avapritinib הוא מעכב KIT ו- PDGFRA מוטציה קינאז שנמצא תחת בדיקה, חזק וסלקטיבי ביותר. זהו סוג 1 מעכב קונפורמציה קינזה המשמש לטיפול ב- GIST ויכול להיקשר ישירות לקונפורמציה קינאזית פעילה של מוטציות KIT ו- PDGFRA המובילות להפעלת איתות במורד הזרם. Avapritinib אישר את ההשפעה המעכבת של מוטציות KIT ו- PDGFRA ב- GIST. נכון לעכשיו, מנגנון העמידות לתרופות העיקרי של הטיפול המאושר בסין הגדולה נגרם כתוצאה ממוטציה של לולאת ההפעלה. Avapritinib מדכא את המוטציות באתר זה, וכתוצאה מכך פעילות קלינית חזקה.

חברת Blueprint Medicines מקדמת את פיתוחן של תוכניות קליניות רחבות יותר עבור אבפריטיניב, כולל GIST לטיפול רב-קו, ומסטוציטוזיס סיסטמי מתקדם, אינרטי ומעשני (SM).

אבפריטיניב הוא מעכב קינאזה שאושר על ידי ה- FDA האמריקני תחת שם המוצר AYVAKITTM לטיפול בחולים בוגרים עם GIST שלא נקטעו כירורגיות או גרורתיים הנושאים PDGFRA אקסון 18 מוטציה (כולל PDGFRA D 842 מוטציה V) .

Avapritinib לא אושר על ידי ה- FDA האמריקני לטיפול בהתוויות אחרות, והוא לא אושר על ידי ה- TFDA, NMPA או רשויות פיקוח בריאות אזוריות אחרות לגבי כל אינדיקציה לכך.