המלון נמצא תחת סקירה בארצות הברית כדי להפוך את הידרדרות של תפקוד כליות!

מלאינckdt היא חברת תרופות מקצועית גלובלית שבסיסה בבריטניה. לאחרונה, הודיעה החברה כי מינהל המזון והתרופות של ארה ב (FDA) קיבל יישום חדש תרופה (NDA) עבור terliפרסר, אשר משמש לטיפול סוג 1 hepatorenal תסמונת (שעות -1). ב -17 מרס השנה, הודיעה החברה כי היא השלימה הגשת מתגלגל של terliפרסר ב-NDA. ה-FDA הציע מרשם סמים משתמש החיוב שיטה (PDUFA) תאריך היעד של 12 בספטמבר, 2020.

אם אושרה, terliפרסר יהיה התרופה הראשונה לטיפול שעות -1 חולים בוגרים בארצות הברית. בעבר, ה-FDA קיבל terliפרסר הכשרה במסלול המהיר (FTD) ומוקדמות התרופה יתום (אי-זוגי).

תסמונת hepatorenal (שעות) הוא סיבוך רציני המתרחש בחולים עם מחלת כבד חמורה כגון שחמת עם מיימת, אי ספיקת כבד חריפה, ו הפטיטיס אלכוהוליים. תסמונת hepatorenal סוג 1 (שעות -1) היא תסמונת מסכנת חיים חריפה הגורמת לכשל כליות מתקדמת מהירה בחולים עם שחמת הכבד. אם לא מטופל, זמן ההישרדות החציוני של המחלה הוא כ 2 שבועות שיעור התמותה חרג 80% בתוך 3 חודשים. בארצות הברית, שעות -1 משפיע על 30,000 ל40,000 חולים בכל שנה, וכרגע אין טיפול תרופתי מאושר עבור שעות -1.

Terliפרסר הוא אנלוגי חזק ומשמש, אשר באופן סלקטיבי מעשים על קולטן V1 על תאים שרירים חלקים של עורקים קטנים. בארצות הברית ובקנדה, התרופה היא ללמוד לטיפול של שעות -1. מחוץ לארצות הברית ולקנדה, מאושר לשימוש.

מבנה כימי (מקור צילום: medchemexpress.cn)

התרופה NDA מבוססת בחלק על התוצאות של המשפט שלב III אישור (NCT02770716). זהו המחקר פוטנציאליים הגדול ביותר (n = 300) שנערך אי פעם על מטופלים HR-1, וזה התוצאה של פיתוח terliפרסר עבור ארה ב וקנדה במשך 17 שנים. התוצאות הראשוניות של המחקר הוכרזו ב 2019 האגודה האמריקנית לחקר מחלות הכבד (העמותה) הפגישה השנתית. לעומת הפלצבו + אלבומין הקבוצה טיפול, terliפרסר בקבוצת הטיפול התהפך באופן משמעותי תפקוד הכליה הידרדרות, לאורך הפוגה, וטיפול החלפת כליות מוקדם (RRT) הביקוש הוא מופחת.

המשפט אישור הוחל קריטריונים מחמירים כדי להגדיר שעות -1. התוצאות הראו כי לעומת הפלצבו + אלבומין הקבוצה טיפול, היה אחוז מבחינה סטטיסטית גבוהה באופן משמעותי של חולים ב terliפרסר + הקבוצה טיפול אלבומין להשיג היפוך שעות מאושרות (VHRSR). נקודת הקצה העיקרית (29.1% לעומת 15.8%, p = 0.012). VHRSR מוגדר כ: 2 קריאטינין סרום ברציפות [SCr] ערכי ≤ 1.5 mg/dL, לפחות 2 שעות מלבד לפני היום ה -14 או לפני השחרור, לאחר SCr השני ≤ 1.5 mg/dL, הנושא היה במקרה של טיפול החלפת כליות [RRT], לשרוד לפחות 10 ימים.

בנוסף, terliפרסר גם הראה יתרונות בארבע נקודות קצה משני מוגדר מראש של המחקר, כולל: (1) היפוך שעות, הגדרה כמו SCr ≤ 1.5 mg/dL לפני יום 14 או לפני פריקה (יחס המטופל: 36.2% vs 16.8%, p<0.001). (2)="" persistent="" maintain="" hrs="" reversal,="" defined="" as="" maintaining="" hrs="" reversal="" within="" 30="" days="" without="" rrt="" dialysis="" (patient="" ratio:="" 31.7%="" vs="" 15.8%,="" p=""><0.003). (3)="" hrs="" reversal="" in="" the="" subgroup="" of="" systemic="" inflammatory="" response="" syndrome="" (sirs)="" (proportion="" of="" patients:="" 33.3%="" vs="" 6.3%,="" p=""><0.001). (4)="" before="" the="" 30th="" day,="" confirm="" the="" reversal="" of="" hrs="" without="" recurrence="" of="" hrs="" (proportion="" of="" patients:="" 24.1%="" vs="" 15.8%,="" p="">

במונחים של בטיחות, תופעות לוואי (AE) היו דומות בשתי הקבוצות. 65% (n = 130) של חולים בקבוצת הטיפול terliפרסר היו אירועים לוואי חמורות ו 60.6% (n = 60) בקבוצת הפלצבו. האירועים השכיחים הנפוצים ביותר במערכת כוללים כשל נשימתי (10% לעומת 3%) וכאבי בטן (5% לעומת 1%).

מאלרי סמנכ ל בכיר וסמנכ ל מדעי סטיבן רומנו, MD, אמר: "אנחנו מרוצים מאוד כי ה-FDA קיבל את יישום התרופה החדשה שלנו (NDA), שהוא אבן דרך חשובה בפרויקט הפיתוח הקליני וכתובת הביקוש הגבוה ביותר של רופאים, חולים אלה יש אפשרויות טיפול מוגבלות היסטורית. אנו מצפים לעבוד עם הסוכנות במהלך סקירת ה-FDA של NDA שלנו. "(Bioon.com)

מקורמלאינטרודט מכריזה על מינהל המזון והתרופות האמריקני (ה FDA) קבלת הגשת התרופה החדשהapplication עבור Terliפרסר לטיפול בתסמונת Hepatenal סוג 1 (שעות -1)