Takeda Takhzyro הוגש לרישום ביפן: טיפול בחולים מעל גיל 12 למניעת התקפות HAE!

התרופות של Takeda (Takeda) הודיעה לאחרונה כי הגישה בקשה לתרופות חדשות (NDA) למשרד הבריאות, העבודה והרווחה (MHLW) היפני לבקש אישור של זריקת תת עורית Takhzyro (lanadelumab) לטיפול באנגיואדמה תורשתית (HAE) בגיל ≥ 12 שנים. חולים, מונעים התקפים.

ההגשות הרגולטוריות של יפן יוערכו על ידי סוכנות התרופות ומכשירים רפואיים (PMDA) ביפן. לאחר הבדיקה, PMDA יגיש דו"ח למשרד הבריאות, העבודה והרווחה היפני (MHLW) להחלטתו הסופית. אם יאושר, Takhzyro יסופק לחולים יפניים כמזרק מלא מראש.

Takhzyro אושרה לראשונה בשנת 2018 והיא הנוגדן החד שבטי שאושר לטיפול ב- HAE. התרופה מתאימה למניעת התקפות בחולי HAE מגיל 12 ומעלה. עד כה רשום טאצ'ירו בלמעלה מ -20 מדינות ברחבי העולם וממשיך להגיש בקשות לרישום ברחבי העולם.

Takhzyro הוא נוגדן חד שבטי אנושי לחלוטין הנקשר באופן ספציפי ומעכב את הפעילות של kallikrein בפלזמה. התרופה מיוצרת בתאי שחלות אוגרים סיניים (CHO) באמצעות טכנולוגיית DNA רקומביננטי. Takhzyro מנוהל על ידי הזרקה תת עורית ויש לו מחצית חיים של 14 יום בחולי HAE. לאחר הכשרה על ידי אנשי מקצוע בתחום הרפואה, המטופל יכול להינתן על ידי עצמו או על ידי הצוות הסיעודי. ניתן להשלים את ההזרקה תוך דקה או פחות. מבחינת התרופות, המינון ההתחלתי המומלץ של טחיזרו הוא 300 מ"ג כל שבועיים. בחולים המקבלים טיפול במחלה מבוקרת היטב ללא התקפים ניתן לשקול מנה של 300 מ"ג כל 4 שבועות, במיוחד בחולים עם משקל גוף נמוך.

אנגיואדמה תורשתית (HAE) היא מחלה גנטית נדירה העלולה לגרום לפרקים חוזרים ונשנים של נפיחות בצקת באזורים שונים בגוף, כולל בטן, פנים, רגליים, איברי המין, הידיים והגרון. נפיחות יכולה לגרום לאדם להיות חלש וכואב. התקפות של דרכי נשימה חסומות עלולות לגרום לחנק ויכולות לסכן חיים.

ההערכה היא כי לאחד מכל 50,000 אנשים בעולם יש HAE, ולעתים קרובות לזלזל במחלה, לא מאובחנים ולא מטפלים במתן יתר. ביפן מעריכים כי 2000-3000 אנשים סובלים מ- HAE, אך בשל מודעות נמוכה למחלה אובחנו רק כ- 400-500 אנשים כחולי מחלה זו.

ביפן, יישום התרופות החדש של Takhzyro&# 39 מבוסס בעיקר על תוצאות מחקר ה- HELP שלב 3 העולמי (מניעה ארוכת טווח של אנגיואדמה תורשתית) ותוצאות מחקר ההרחבה בשלב 3 HELP של תווית פתוחה (OLE), בנוסף להערכה של Takhzyro בטיפול בחולי HAE יפניים תוצאות ביניים של מחקר שלב 3. יחדיו, מחקרים אלה מוכיחים את יעילותו ובטיחותו של טחיזרו כטיפול מונע להתקפי HAE.

HELP הוא מחקר מניעה קליני מבוקר אקראי הגדול ביותר שנערך ב- HAE עד כה. סך הכל 125 חולים עם HAE מסוג I / II בגילאי 12 ומעלה נרשמו ונבדקו במשך 26 שבועות של הזרקה תת עורית של טחיזרו ופלצבו. יעילות ובטיחות. התוצאות הראו כי המחקר הגיע לכל נקודות הקצה הראשוניות והמשניות: בהשוואה לקבוצת הפלצבו, מטופלים שטופלו בשלושת משטרי הטאכיזרו הורידו משמעותית במספר הממוצע של פרקי HAE בחודש. ביניהם, בהשוואה לקבוצת הפלצבו, מספר פרקי HAE החודשיים במינון 300 מ"ג של טחיזרו כל שבועיים הצטמצם ב -87%, ומספר חודשי של פרקי HAE במינון של 300 מ"ג טחיזרו כל 4 שבועות הצטמצם ב -73. % (מותאם p<>

ניתוח חקר הראה כי במהלך כל המחקר בן 26 השבועות (ימים 0-182), 44% מהמטופלים (n=12/27) בקבוצת הטיפול ב- Takhzyro במינון 300 מ"ג כל שבועיים לא קיבלו התקפים, בהשוואה לשיעור בקבוצת הפלצבו רק 2% (n=1/41). ניתוח רגישות פוסט-הוק הראה כי בשלב היציב (ימים 70-182), 77% מהמטופלים (n=20/26) בקבוצת הטיפול ב- Takhzyro עם מינון של 300 מ"ג כל שבועיים לא קיבלו התקפים, בעוד ששיעור זה ב קבוצת הפלצבו הייתה רק 3% (n=1/37).

במהלך כל תקופת הטיפול, תופעות הלוואי השכיחות ביותר הנגרמות על ידי הטיפול (למעט התקפי HAE) בקבוצת טכיזרו (n=84) היו כאבים באתר ההזרקה (42.9%), זיהום נגיפי בדרכי הנשימה העליונות (23.8%), כאב ראש (20.2 )), אריתמה כואבת באתר ההזרקה (9.5%), חבורות באתר ההזרקה (7.1%) וסחרחורת (6.0%). חומרת רוב תופעות הלוואי (98.5%) שנגרמו על ידי הטיפול הייתה קלה עד בינונית.