מעכב SYK Tavalisse (fatantinib) שלב 3 מחקר ביפן הצליח!

חברת התרופות ריגל הודיעה לאחרונה כי שותפתה קיסאי פרמצבטיקה פרסמה תוצאות חיוביות מהשורה הראשונה ממחקר קליני שלב 3 שנערך ביפן. המחקר הוא הערכת Tavalisse (fostamatinib disodium hexahydrate) לטיפול בחולים מבוגרים עם תרומבוציטופניה חיסונית כרונית (ITP).

תוצאות מחקר קליני שלב 3 זה (n = 34) הראו כי שיעור החולים בקבוצת הטיפול Tavalisse שהשיגו תגובת טסיות דם יציבה היה גבוה משמעותית מזה בקבוצת הפלצבו. תגובת טסיות דם יציבה מוגדרת כ: ב-6 הביקורים המתוכננים האחרונים במהלך שבוע הטיפול 14-24, לפחות 4 ספירות טסיות דם הן ≥50,000 טסיות דם/μL. במחקר זה, הבטיחות של Tavalisse היה עקבי עם ניסויים קליניים אחרים, ולא נמצאו בעיות בטיחות חדשות או חריגות.

באוקטובר 2018 חתמו ריגל וקיסיי על הסכם רישיון ואספקה בלעדי לפיתוח כל הסימנים הקיימים והפוטנציאליים ל-fostamatinib ביפן, סין ודרום קוריאה. בארצות הברית, fostamatinib אושר באפריל 2018 ושווק תחת השם המסחרי Tavalisse לטיפול בחולים מבוגרים עם ITP כרוני אשר לא הגיבו מספיק לטיפולים קודמים.

טאווליס חומרים פרמצבטיים פעילים

תרומבוציטופניה חיסונית (ITP) היא מחלה אוטואימונית נדירה ורצינית המאופיינת על ידי מערכת החיסון התוקפת והורסת את טסיות הדם שלה, וכתוצאה מכך ספירת טסיות דם נמוכה בדם (תרומבוציטופניה), דימום קל, והשפעות מזיקות לחולים איכות החיים מושפעת לרעה. חולים עם ITP כרוני נמצאים בסיכון מוגבר לאירועי דימום חמורים, אשר יכול להוביל לסיבוכים רפואיים חמורים ואפילו למוות. הטיפולים הנוכחיים עבור ITP כוללים סטרואידים, מקדמי המטוגנזה (אגוניסטים קולטן TPO), וכתומיה. עם זאת, לא כל החולים יכולים להיות מטופלים כראוי עם טיפולים קיימים. לכן, חולים עם ITP עדיין צריך אפשרויות טיפול נוספות.

Tavalisse הוא מעכב טירוסין קינאז טחול אוראלי (SYK), אשר מטפל הגורמים האוטואימוניים הבסיסיים של המחלה על ידי מניעת הרס של טסיות דם, מתן אפשרות טיפול חדשה חשובה עבור חולים מבוגרים עם ITP כרוני.

ד"ר וולפגנג דאמר, סגן נשיא בכיר ומנהל רפואה ראשי של ריגל, אמר: "תוצאות מחקר שלב 3 אלה מוסיפות ראיות רבות כדי להוכיח כי fostamatinib עשוי לספק יתרונות משמעותיים עבור חולים עם ITP. Fostamatinib יש מנגנון פעולה ייחודי המטפל ITP על ידי מניעת הרס טסיות דם. סיבות אוטואימוניות פוטנציאליות. אנו ממשיכים גם להעריך את הפוטנציאל של fostamatinib לטיפול באנמיה המולטיטית נוגדנים עצמית חמה (wAIHA), עוד מחלת דם נדירה שבה המערכת החיסונית הורסת תאי דם."