האיחוד האירופי מאשר אספאבלי: טיפול בהמוגלובינוריה לילית פרוקסימלית (PNH)

Apellis תרופות ו Biovitrum ביוביטרום שוודית AB (Sobi) הודיעה לאחרונה כי הנציבות האירופית (EC) אישרה Aspaveli (pegcetacoplan) לטיפול של שינה paroxysmal הנגרמת על ידי אנמיה לאחר קבלת מעכבי C5 במשך 3 חודשים לפחות. חולים מבוגרים עם המוגלובינוריה מינית (PNH). במאי 2021, התרופה הייתה הראשונה שאושרה בארצות הברית תחת השם המסחרי Empaveli. זה יכול לשמש עבור חולי PNH מבוגרים שלא טופלו בעבר, וזה יכול לשמש גם עבור PNH חולים בוגרים אשר החליפו טיפולים ממעכבי C5 (סוליריס ו Ultomiris). האישור של pegcetacoplan לשיווק צפוי לשפר את הסטנדרט של טיפול PNH ולהגדיר מחדש את הטיפול של PNH.

ראוי להזכיר כי pegcetacoplan הוא הראשון והיחיד C3 טיפול ממוקד כדי לקבל אישור רגולטורי. בעשור האחרון בערך, האפשרות היחידה לטיפול ב- PNH הייתה מעכבי C5, אך חולים רבים עדיין חווים היפוהמוגלובינופתיה מתמשכת, המובילה לעתים קרובות לעייפות חלשה ועירויי דם תכופים. בניסויים קליניים, pegcetacoplan יכול לספק שליטה נרחבת של PNH, שיפור חייהם של חולי PNH על ידי הגדלת רמות המוגלובין והפחתת הצורך בעירויי דם.

pegcetacoplan השיגה אישורים רגולטוריים בארצות הברית ובאיחוד האירופי, בהתבסס על התוצאות של מחקר שלב 3 פגסוס ראש בראש (NCT03500549) (ראה: PEGASUS שלב 3 מצגת שיחת ועידה בשורה העליונה). המחקר הגיע לנקודת הקצה העיקרית, והוכיח כי pegcetacoplan הוא טוב יותר סולריס, תקן PNH של טיפול סמים: זה טוב יותר סוליריס בשינוי רמת המוגלובין מרמת הבסיס בשבוע ה -16, ואת רמת המוגלובין מותאם עלה על ידי 3.84g / dL בממוצע (p<0.0001)>

בנוסף, pegcetacoplan השיג אי נחיתות בהימנעות מנקודות קצה עירוי דם בהשוואה סולריס. 85% מהחולים בקבוצת הטיפול pegcetacoplan לא היו עירוי דם בתוך 16 שבועות, לעומת 15% בקבוצת הטיפול סוליריס. יחד עם זאת, בהשוואה לחולים בקבוצת הטיפול סוליריס, חולים בקבוצת הטיפול pegcetacoplan יש שיעור נורמליזציה גבוה יותר של סמני המוליזה מפתח, ואת ציון עייפות FACIT יש שיפור משמעותי מבחינה קלינית. במחקר זה, pegcetacoplan הוא בטוח כמו סוליריס.

מנגנון פעולה פגטקופלאן

pegcetacoplan הוא הטיפול הראשון להראות רמות המוגלובין מעולה מאשר סולריס, ועד 85% מהחולים שטופלו פגצטקופלן אין עירוי דם. רוב חולי PNH המקבלים כיום טיפול סוליריס סובלים מאנמיה מתמשכת. תוצאות המחקר PEGASUS מראות כי pegcetacoplan יש פוטנציאל להיות סטנדרט חדש של טיפול עבור חולים עם PNH.

Pegcetacoplan הוא מעכב C3 ממוקד שנועד לווסת את ההפעלה המוגזמת של המשלים, שהוא הגורם להתרחשות והתפתחות של מחלות קשות רבות. Pegcetacoplan הוא פפטיד מחזורי סינתטי שנקשר לפולימר פוליאתילן גליקול ונקשר באופן ספציפי ל- C3 ו- C3b. נכון לעכשיו, pegcetacoplan מפותח לטיפול במגוון מחלות, כולל PNH, ניוון גיאוגרפי (GA) וגלומרולופתיה C3. בארצות הברית, ה-FDA העניק להסמכה למסלול מהיר pegcetacoplan לטיפול ב- PNH ו- GA.

נכון לעכשיו, אין תרופות לטיפול GA. Apellis מתכנן להגיש בקשה תרופה חדשה עבור הזרקה תוך-ויאטרלית של pegcetacoplan לטיפול ניוון מקולרי הקשור לגיל (AMD) GA משני בשנת 2022.