Sofatinib אושרה לאינדיקציה חדשה: טיפול בגידולים נוירואנדוקריניים מתקדמים בלבלב!

HUTCHMED הודיעה לאחרונה כיsurufatinibאושר רשמית על ידי מינהל המוצרים הרפואיים הלאומי (NMPA) של סין לטיפול בגידולים נוירואנדוקריניים מתקדמים בלבלב (pNETs). אישור זה הוא הבקשה השנייה החדשה לרישום תרופות שאושרה עבור Sofatinib לאחר Sofatinib אושרה לטיפול בגידולים נוירואנדוקריניים מתקדמים שאינם בלבלב (epNETs) בסין בדצמבר 2020. Sofatinib נמכר תחת השם המסחרי סולנדה® בשוק הסיני.

אישור זה מבוסס על תוצאות ניסוי קליני שלב 3 סיני SANET-p (מספר רישום clinicaltrials.gov NCT02589821) של Sofatinib בחולים עם גידולים נוירואנדוקריניים מתקדמים בלבלב. המחקר הגיע בהצלחה לנקודת הקצה הראשונית שנקבעה מראש של הישרדות ללא התקדמות (PFS) בניתוח הביניים שנקבע מראש וסיים את המחקר מוקדם. התוצאות החיוביות של מחקר SANET-p הוכרזו כדוח בעל פה בכנס השנתי של האגודה האירופית לאונקולוגיה רפואית (ESMO) בספטמבר 2020, ופורסמו בו זמנית באונקולוגיה של Lancet.

התוצאות הראו כי בהשוואה לקבוצת הפלצבו, הסיכון להתקדמות המחלה או למוות של חולי pNET בקבוצת הטיפול sofatinib הופחת באופן משמעותי ב -51%. PFS החציוני של חולים בקבוצת הטיפול sofatinib היה 10.9 חודשים, וזה של חולים בקבוצת הפלצבו היה 3.7 חודשים (HR = 0.491; 95%CI: 0.391-0.755; p = 0.0011). היתרונות נצפו ברוב תתי הקבוצות העיקריות של חולים עם גידולים נוירואנדוקריניים בלבלב. במחקר זה, Sofatinib יש בטיחות לשליטה והוא עולה בקנה אחד עם התצפיות במחקרים קודמים. רוב החולים סבלו את הטיפול היטב. שיעור הפרעות הטיפול בקבוצת sofatinib עקב תופעות לוואי במהלך הטיפול היה 10.6%, בעוד זה של קבוצת הפלצבו היה 6.8%.

תוצאות נקודת הקצה העיקריות של מחקר SANET-p

ב-30 בדצמבר 2020 אושרה ספטיניב על ידי מינהל המזון והתרופות הלאומי לטיפול בגידולים נוירואנדוקריניים שאינם בלבלב. האישור מבוסס על תוצאות ניסוי קליני שלב III סיני SANET-ep (מספר רישום clinicaltrials.gov NCT02588170) של Sofatinib לטיפול בחולים עם גידולים נוירואנדוקריניים מתקדמים שאינם בלבלב. המחקר הגיע בהצלחה לנקודת הקצה הראשונית שצוינה מראש של PFS בניתוח הביניים שצוין מראש. התוצאות החיוביות של מחקר SANET-ep הוכרזו בצורה של דו"ח בעל פה בכנס השנתי של האגודה האירופית לאונקולוגיה רפואית (ESMO) לשנת 2019, ופורסם באונקולוגיה של Lancet בספטמבר 2020.

התוצאות הראו כי בהשוואה לקבוצת הפלצבו, הסיכון להתקדמות המחלה או למוות בקבוצת הטיפול sofatinib הופחת באופן משמעותי ב -67%. PFS החציוני של חולים בקבוצת הטיפול sofatinib היה ממושך באופן משמעותי ל 9.2 חודשים, לעומת 3.8 חודשים עבור חולים בקבוצת הפלצבו (HR = 0.334; 95%CI: 0.223-0.499; p<0.0001). sofatinib="" has="" acceptable="" safety="" characteristics.="" the="" most="" common="" treatment-related="" adverse="" events="" of="" grade="" 3="" or="" above="" are="" hypertension="" (sofatinib="" group:="" 36%;="" placebo="" group:="" 13%),="" proteinuria="" (sofantinib="" group:="" 13%)="" patients="" in="" the="" vantinib="" group:="" 19%;="" patients="" in="" the="" placebo="" group:="" 0%)="" and="" anemia="" (patients="" in="" the="" sofatinib="" group:="" 5%;="" patients="" in="" the="" placebo="" group:="">

תוצאות עיקריות של מחקר SANET-ep

בסין מעריכים כי בשנת 2020 יאובחנו כ-71,300 גידולים נוירואנדוקריניים שאובחנו לאחרונה. על פי הערכת שכיחות ויחס השכיחות בסין, ייתכן שיש עד 300,000 חולי גידול נוירואנדוקריני בסין.

גידולים נוירואנדוקריניים (NET) מקורם בתאים המתקשרים עם מערכת העצבים או בלוטות המייצרות הורמונים. גידולים נוירואנדוקריניים יכולים שמקורם בחלקים רבים של הגוף, הנפוצים ביותר במערכת העיכול או בריאות, ויכולים להיות גידולים שפירים או ממאירים. NET מחולק בדרך כלל לגידולים נוירואנדוקריניים בלבלב (pNET) וגידולים נוירואנדוקריניים שאינם בלבלב (epNET). טיפולים ממוקדים שאושרו כוללים את ® Sutan (sunitinib malate, רק לטיפול בגידולים נוירואנדוקריניים בלבלב) ולטיפול בגידולים נוירואנדוקריניים בלבלב וגידולים נוירואנדוקריניים לא פונקציונליים מובחנים מאוד במערכת העיכול או ריאתי פינטו® (everolimus). ראוי לציין כי בהשוואה לגידולים אחרים, חולים עם גידולים נוירואנדוקריניים יש תקופת הישרדות ארוכה יחסית.

surufatinibהוא סוג חדש של מעכב טירוסין קינאז אוראלי עם פעילויות כפולות של אנטי אנגיוגנזה ואימונומודולציה. Sofantinib יכול לחסום אנגיוגנזה גידול על ידי עיכוב קולטן גורם גדילה אנדותל וסקולרי (VEGFR) ו קולטן גורם גדילה פיברובלסט (FGFR), והוא יכול לעכב את הקולטן מגרה מושבה 1 (CSF-1R). לווסת מקרופאגים הקשורים לגידול ולקדם את התגובה החיסונית של הגוף לתאי הגידול. המנגנון הכפול הייחודי של Sofatinib יכול לייצר פעילות סינרגטי אנטי-גידולי, מה שהופך אותו לבחירה אידיאלית לשימוש משולב עם אימונותרפיות אחרות. האצ'יסון רפואה מחזיקה כיום בכל הזכויות של ספטינייב ברחבי העולם.