סימסרה וקאזיה חתמו על הסכם בשווי 292 מיליון דולר לפיתוח מעכב PI3K Paxalisib בסין!

קאזיה תרפיוטיקס, שבסיסה בסידני, אוסטרליה, היא חברת ביוטכנולוגיה המתמקדת באונקולוגיה, המוקדשת לפיתוח תרופות חדשניות נגד סרטן. לאחרונה, החברה הודיעה כי חתמה על הסכם רישיון עם Simcere פרמצבטיקה הקבוצה בע"מ: עבור paxalisib התרופה החדשה נגד סרטן של Kazia, Simcere תרופות השיגה את זכויות הפיתוח והמסחור.

Paxalisib הוא פרויקט פיילוט של Kazia, שהוא מעכב מולקולה קטנה של המוח חדיר PI3K / Akt / mTOR מסלול. זה מפותח כיום לטיפול גליובלסטומה (GBM), שהוא הנפוץ ביותר ואגרסיבי ביותר אצל מבוגרים סרטן המוח העיקרי המיני. פקסליסיב אושרה על ידי ג'נטק של רוש בסוף 2016, ומחקר המפתח לטיפול ב-GBM ייזום בינואר 2021. גיוס מטופלים עבור GBM AGILE יזום. נכון לעכשיו, עוד 7 מחקרים מעריכים paxalisib בטיפול בצורות אחרות של גידולים במוח. בעבר, ה-FDA האמריקאי העניק paxalisib ייעוד תרופה יתומה (ODD) ו ייעוד מסלול מהיר (FTD) לטיפול GBM, ואת ייעוד מחלת ילדים נדירה (RPDD) לטיפול של גליומה פונטין אנדוגני מפוזר (DIPG).

ברוב המכריע של חולי GBM, מסלול PI3K / Akt / mTOR הוא הפרעה. במחקר שלב II של חולי GBM שאובחנו לאחרונה עם מצב מקדם MGMT לא מתובל, paxalisib הראה אותות יעילות קלינית מעודדת מאוד. בינואר 2021 החל מחקר הפלטפורמה GBM AGILE לגייס מטופלים, והמחקר צפוי לשמש בסיס לרישום אזורים גיאוגרפיים מרכזיים.

על פי תנאי ההסכם, חברת התרופות סימסרה תהיה אחראית לפיתוח, רישום וממסחור של פקסליסיב בסין רבתי (יבשת, הונג קונג, מקאו, טייוואן). Kazia שומרת לעצמה את הזכות לפתח ומסחר paxalisib בכל האזורים האחרים, ותמשיך לקדם את המחקר המרכזי של גליובלסטומה (GBM) AGILE כמתוכנן, כולל בסין.

קאזיה תקבל תשלום מראש של 11 מיליון דולר, כולל 7 מיליון דולר במזומן והשקעות הון עצמי של 4 מיליון דולר, בפרמיה של 20% על מחיר עסקת המניות האחרונה. עבור glioblastoma (GBM) אינדיקציות, Kazia יקבל גם עד $281 מיליון דולר בתשלומי אבן דרך מותנית, ועל אינדיקציות מלבד גליובלסטומה (GBM), Kazia יקבל גם תשלומי אבני דרך נוספות. סימסרה גם תשלם לקאזיה יותר מעשרה אחוזים מהתמלוגים עבור מכירות מסחריות.

Simcere Pharmaceutical היא אחת מחברות התרופות המובילות בסין, עם יותר מ-40 מוצרים רשומים וצנרת פיתוח נרחבת. החברה הוקמה בשנת 1995 ונסחרת בבורסה של הונג קונג (בורסת הונג קונג: 2096). תחומי המיקוד האסטרטגיים העיקריים של סימסרה הם אונקולוגיה, מחלות מערכת העצבים המרכזית ומחלות אוטואימוניות.

המבנה הכימי של paxalisib-GDC-0084 (מקור תמונה: selleckchem.com)

ד"ר ג'יימס גארנר, מנכ"ל Kazia, אמר: "סין היא אחד משווקי התרופות הגדולים בעולם ויש לה דרישות והזדמנויות מיוחדות למוצרים אונקולוגיים חדשניים. אנו שמחים מאוד לשתף פעולה עם Simcere כדי להבטיח כי paxalisib הוא בשוק מפתח זה. השגת הצלחה מסחרית. שיא ההצלחה של סימסר הוא חסר תקדים. הם הביאו יכולות ממדרגה ראשונה לפקסליסיב בפיתוח קליני, רגולציה וממסחור. אנו מצפים לעבוד בשיתוף פעולה הדוק עם שותפים חדשים כדי לעזור לחולים סינים בהקדם האפשרי לספק paxalisib."

ד"ר רנהונג טאנג, סגן נשיא בכיר של Simcere תרופות, אמר: "אנחנו מאוד נרגשים על הפוטנציאל של paxalisib לשחק תפקיד במחלה מאתגרת מאוד זה. בסין, יש ביקוש עצום לטיפולים חדשים לסרטן המוח, ואנחנו זהים Kazia. מחויבים להציע אפשרויות טיפול חדשות למטופלים".

בנובמבר 2020, קאזיה הודיעה על נתוני הביניים החיוביים של מחקר שלב II המתמשך (NCT03522298) הערכת paxalisib בטיפול גליובלסטומה (GBM). המחקר מתבצע בחולי GBM שאובחנו לאחרונה עם מצב מקדם MGMT לא מתובל, והוא מעריך את הבטיחות של paxalisib כטיפול אדג'ובנטי לאחר חולים שעברו כריתה כירורגית מקסימלית וטמוזולומיד(TMZ) בשילוב עם הקרנות בו זמנית וכימותרפיה התנגדות, סבילות, המינון המומלץ שלב II (RP2D), פרמקוקינטיקה (PK) ופעילות קלינית. TMZ הוא כיום הטיפול הסטנדרטי לטיפול ב- GBM.

התוצאות נכון ל-31 באוגוסט 2020 מראות: (1) ההישרדות הכוללת החציונית (OS) של טיפול פקסליסיב אדג'ובנטי היא 17.5 חודשים, וזה משמעותי מבחינה קלינית לעומת 12.7 חודשים הקשורים לטיפול הסטנדרטי הקיים TMZ Life הוארך. (2) ההישרדות החציונית ללא התקדמות (PFS) של פקסליסיב אדג'ובנטי היא 8.4 חודשים, המייצגת תוצאה חיובית בהשוואה לטיפול הסטנדרטי הקיים TMZ של 5.3 חודשים. (3) מטופל אחד שקיבל טיפול נותר ללא מחלות 27 חודשים לאחר האבחון.

הנתונים הסופיים של המחקר צפויים להתפרסם במחצית הראשונה של שנת הכספים 2021. עבור כל תרופה חדשה נגד סרטן, "תקן הזהב" הוא היכולת להאריך את החיים - זוהי מטרה מאתגרת במיוחד במחלות כגון גליובלסטומה (GBM). נתונים חדשים אלה מספקים את העדות הקלינית הראשונה כי paxalisib יש פוטנציאל להשיג מטרה זו באוכלוסיית חולים מאתגרת מאוד.

במשך יותר משני עשורים, חולים עם גליובלסטומה שאובחנו לאחרונה לא קיבלו שום טיפולים תרופתיים חדשים. Paxalisib הופך במהירות לאחד המועמדים לתרופה המבטיחים ביותר בצינור העולמי למחלה מאתגרת מאוד זו.