Ryplazim (פלסמינוגן) שוב הגיש בקשה לרישום: הטיפול הראשון עבור מחסור מולד פלסמינוגן (C-PLGD)!

Liminal BioSciences היא חברת ביו-פרמצבטיקה בשלב קליני המוקדש לפיתוח טיפולים חדשניים לטיפול במחלות נשימה, כבד וכליות הקשורות בעיקר לפיברוזיס. לאחרונה, החברה הודיעה כי היא הגישה מחדש בקשה לרישיון מוצר ביולוגי (BLA) עבור Ryplazim (plasminogen) ל-FDA האמריקאי באמצעות חברת הבת שלה בארה"ב Prometic Biotherapeutics, אשר משמש לטיפול במחסור מולד פלסמינוגן (C-PLGD). ). מאז אין שיטת טיפול מאושרת, C-PLGD הוא אזור טיפול עם צורך משמעותי שלא נענו בעולם. Ryplazim יש את הפוטנציאל להיות התרופה הראשונה שאושרה על ידי ה-FDA לטיפול C-PLGD.

C-PLGD היא מחלה רב-מערכתית נדירה בעלת השפעה עמוקה על בריאותם ואיכות חייהם של חולים. פלזמינוגן הוא חלבון טבעי מסונתז על ידי הכבד ומסתובב בדם. פלסמינוגן מופעל, פלסמין, הוא המרכיב הבסיסי של המערכת פיברינוליטית ואת האנזים העיקרי שממיס תרומבוס ומסיר פיברין מתפשט. לכן, plasminogen חיוני בריפוי הפצע, נדידת תאים, שיפוץ רקמות, אנגיוגנזה, ועובריגנזה. המטופל לא יוכל לייצר מספיק פלסמינוגן באופן טבעי בלידה. מצב זה נקרא מחסור מולד פלסמינוגן (C-PLGD), או מחסור אקוטי או נרכש לאחר טראומה או מחלה.

חולים עם C-PLGD יצטברו צמיחה פיברין או נגעים על פני השטח של רירית הגוף כולה. מקרים רבים מאובחנים בפעם הראשונה באוכלוסיית הילדים. אם הם לא מטופלים בזמן, הם עלולים לגרום למחלות נזק לאיברים. דו"חות פרסום ביקורת עמיתים מראים כי השכיחות הגלובלית של המחלה עשויה להיות 1.6 למיליון.

מערכת פיברינוליזה (מקור תמונה: healthjade.net)

בניסוי הקליני שלב 2/3 מרכזי לטיפול ב-C-PLGD, בסך הכל 15 חולי C-PLGD, כולל 6 ילדים, נרשמו וקיבלו Ryplazim במשך 48 שבועות. כל החולים שטופלו Ryplazim, לאחר קבלת 12 שבועות של טיפול, הערך שוקת של רמת פעילות plasminogen האישי שלהם לפחות השיג עלייה בתאימות עם הבסיס. בנוסף, כל החולים עם נגעים פעילים וגלויים במהלך הניסוי היו נגעים שלהם החלימו לחלוטין בתוך 48 שבועות לאחר תחילת הטיפול. תופעות הלוואי שדווחו במחקרים קליניים היו קלים, ולא היו מקרי מוות, תופעות לוואי חמורות, או תופעות לוואי שהובילו להשעיית המחקר.

בשנת 2017, Liminal BioSciences קיבל מכתב תגובה מלא (CRL) מה-FDA לגבי Ryplazim BLA. החברה מאמינה כי BLA מחדש הפעם פתר את הפגמים הקשורים הליכי ייצור מסוימים המתוארים ב- CRL. החברה מאמינה עוד כי BLA המתוקן מייצג את ההתרה מחדש Class II, מה שאומר כי ה-FDA ישלים את הביקורת וקבלת החלטת אישור בתוך 6 חודשים לאחר קבלת ההתרה מחדש.

בעבר, ה-FDA העניק Ryplazim ייעוד תרופה יתומה (ODD) ו ייעוד מחלת ילדים נדירה (PRDD) לטיפול C-PLGD. משמעות הדבר היא כי אם Ryplazim יאושר, BioSciences Liminal יהיה זכאי לקבל שובר סקירת עדיפות (PRV), אשר ניתן לפדות עבור סקירת עדיפות עבור כל יישומים חדשים הבאים של תרופות ותוכל להימכר או להעביר.

מוירה דניאלס, ראש מחלקת רגולציה ואבטחת איכות ב-Liminal BioSciences, אמרה: "אנו מודים לכל בעלי העניין שעבדו ללא לאות כדי לעזור לנו להשיג אבן דרך זו, כולל הצוות המקצועי שלנו בייצור לימינל BioSciences, בקרת איכות ומחקר קליני, וחוקרים, מטופלים ומשפחות התומכים בתוכנית הפיתוח של ריפלזים. אנו מחויבים לספק לחולים את תוכנית הטיפול הראשונה שאושרה על-ידי ה-FDA C-PLGD, שתהיה לה השפעה חיובית על חייהם של החולים".