Roche Gavreto (pralsetinib) עומד לקבל אישור באיחוד האירופי: טיפול בסרטן ריאות חיובי RET Fusion--1/2

רוש הודיעה לאחרונה כי ועדת התרופות האירופית (EMA) למוצרים רפואיים לשימוש אנושי (CHMP) פרסמה סקירה חיובית המציעה את אישור התרופה האונקולוגית המדויקת-RET קינאז מעכב Gavreto (פרלסטיניב), כמונותרפיה משמשת לטיפול בחולים מבוגרים עם סרטן ריאות מתקדם לא-קטן (NSCLC) עם היתוך RET חיובי, שלא טופלו בעבר במעכבי RET.

כעת, חוות הדעת של CHMP יועברו לבדיקה של הנציבות האירופית (EC), אשר בדרך כלל תקבל החלטת סקירה סופית בתוך חודשיים. אם תאושר, Gavreto תהפוך לתרופה הממוקדת הראשונה והיחידה שתיכלל בטיפול הקו הראשון של NSCLC מתקדם עם היתוך RET באיחוד האירופי. חוות הדעת החיוביות של CHMP, המבוססות על תוצאות מחקר Phase I/II ARROW, מראות ש- Gavreto מראה תגובות קליניות מהירות, חזקות ועמידות בחולים עם NSCLC חיובי לאיחוי RET מתקדם.

Gavreto הוא מעכב RET פומי, חד-יומי, חזק ובעל סלקטיביות גבוהה שתוכנן ופותח על ידי Blueprint Medicines כדי לעכב שינויים ב-RET (היתוכים ומוטציות, כולל מוטציות חזויות עמידות לתרופות) הגורמות למגוון סוגי סרטן. Gavreto הראה יעילות בטיפול בסוגים שונים של גידולים מוצקים, המשקף את הפוטנציאל של גידול-אגנוסטי.

Levi Garraway, MD, מנהל הרפואה הראשי של Roche וראש פיתוח מוצרים גלובלי, אמר: "ההערכה החיובית של CHMP של Gavreto מייצגת צעד נוסף לקראת מתן טיפולים יעילים לכמה שיותר חולי סרטן עבור גורמי גנים של מחלות. צעד חשוב. ההתקדמות ברפואה מותאמת אישית מדגישה גם את החשיבות של ניתוח הגנום של הגידול כדי לזהות חולים שעשויים להפיק תועלת מטיפול ממוקד."

היתוכים ומוטציות המופעלות על ידי RET הם גורמי מפתח למחלות לסוגי סרטן רבים, כולל NSCLC ו-MTC. היתוך RET מערב כ-1-2% מחולי NSCLC, כ-10-20% מהחולים עם קרצינומה של בלוטת התריס הפפילרית (PTC), ומוטציות RET מערבות כ-90% מהחולים עם MTC מתקדם. בנוסף, נצפו שינויים ב-RET בתדירות נמוכה גם בסרטן המעי הגס, סרטן השד, סרטן הלבלב וסוגי סרטן אחרים, וכן נצפה היתוך RET בחולים עם NSCLC עמיד לתרופות, עם מוטציה ל-EGFR.

פרלסטיניבתוכנן על ידי צוות המחקר של Blueprint Medicines בהתבסס על ספריית התרכובות הקניינית שלה. במחקרים פרה-קליניים, פרלסטיניב תמיד הראה טיטר תת-ננומולרי כנגד איחוי גן RET הנפוצים ביותר, מוטציות מפעילות ומוטציות עמידות לתרופות. בנוסף, הסלקטיביות שלפרלסטיניבעבור RET השתפר משמעותית בהשוואה למעכבי מולטי-קינאז מאושרים. ביניהם, היעילות של pralsetinib גבוהה יותר מפי 90 מזו של VEGFR2. על ידי עיכוב מוטציות ראשוניות ומשניות,פרלסטיניבצפוי להתגבר ולמנוע התרחשות של עמידות קלינית לתרופות. שיטת טיפול זו צפויה להשיג הפוגה קלינית ארוכת טווח בחולים עם גרסאות RET שונות, ויש לה בטיחות טובה.