Roche ו-NeuExcell הגיעו לשיתוף פעולה אסטרטגי לפיתוח טיפולים חדשים באמצעות פלטפורמת טיפול גנטי להתחדשות עצבים!

חברת הריפוי הגנטי של Roche', Spark Therapeutics ו- NeuExcell Therapeutics, הגיעו לשיתוף פעולה בריפוי גנטי לפיתוח טיפול בטוח ויעיל עבור חולי מחלת הנטינגטון'

HD היא מחלת מוח גנטית חשוכת מרפא הנגרמת על ידי גן פגום בכרומוזום 4. מכיוון שהמחלה פוגעת בחלקים שונים של המוח, היא משפיעה על תנועה, התנהגות וקוגניציה. למטופלים קשה יותר ויותר ללכת, לחשוב, לנמק, לבלוע ולדבר. בסופו של דבר, יידרש טיפול במשרה מלאה. סיבוכים הקשורים ל-HD הם בדרך כלל קטלניים.

על פי תנאי ההסכם, Spark Therapeutics תרכוש את הפלטפורמה והיכולות הקנייניות של NeuExcell' צוות המחקר של NeuExcell' יעבוד בשיתוף פעולה הדוק עם Spark Therapeutics כדי לקדם את הפרויקט. במסגרת רישיון האופציה, NeuExcell זכאית לקבל תשלומים מקדמים, דמי רישיון, R&D ותשלומי אבני דרך במכירות, עד כ-190 מיליון דולר ארה"ב, בתוספת תמלוגים על המוצר. ל-Spark Therapeutics יש את הזכות לבחור לתת רישיון לזכויות הגלובליות הבלעדיות של NeuExcell' לפרויקט HD.

ההשקפה הכללית הנוכחית היא שאין תחליף לנוירונים בוגרים ביונקים, ולכן הטיפול במחלות מוח מתמקד לרוב בהאטת התקדמות המחלה. ייתכן ש-NeuExcell התחילה שיטה של ​​התחדשות של רקמת עצב. פלטפורמת הטיפול הגנטי של החברה'התחדשות עצבים בנויה סביב טכנולוגיית טרנסדיפרנציאציה מבוססת גורמי שעתוק. הפלטפורמה מנסה לתכנת מחדש תאי גליה אנדוגניים (כגון אסטרוציטים) המקיפים נוירונים לנוירונים חדשים פונקציונליים, אשר בדרך כלל מגיבים לאחר פציעה של נוירונים או מתים.

למרות שנוירונים אינם יכולים להתחלק ולהתחדש בעצמם, תאי גליה הם מקור מתחדש ליצירת נוירונים חדשים במקום הפגוע, וקנה המידה שלהם גדול מספיק כדי לייצר השפעות טיפוליות משמעותיות. NeuExcell מפתחת טיפול גנטי מבוסס נגיף אדנו (AAV) להתחדשות עצבים כדי לחדש נוירונים פונקציונליים חדשים באתר של ניוון עצבים.

הפלטפורמה המתקדמת הקניינית של Spark Therapy' של נשא AAV למערכת העצבים המרכזית תספק יתרון גדול לפרויקטים של HD R&D. החברה נמצאת בחזית חקר הריפוי הגנטי כבר יותר מ-20 שנה ובעלת ידע ויכולות נרחבות בתחום זה, אשר ישמשו לקידום פיתוח פרויקטי HD.

על ידי שילוב המומחיות הקיימת של Spark Therapy' בפיתוח ריפוי גנטי עם יכולות המחקר של NeuExcell' של ריפוי גנטי להתחדשות עצבית, שיתוף הפעולה הזה נועד לקדם את הפוטנציאל של ריפוי גנטי ל-Huntington&# קהילת מחלת 39;