Nurtec ODT נמצא בבדיקה בארצות הברית: התרופה הממוקדת ב- CGRP שהוכחה כיעילה הן בטיפול חריף והן במניעה!

לאחרונה הודיעה חברת התרופות Biohaven כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) קיבל יישום תרופות משלים חדש (sNDA) עבור Nurtec ODT (rimegepant, 75mg) לטיפול מונע במיגרנה. ה- FDA קבע את תאריך היעד לחוק דמי שימוש במרשם תרופות ב- sNDA (PDUFA) כרבעון השני של 2021.

Nurtec ODT אושרה על ידי ה- FDA האמריקני בפברואר השנה לטיפול חריף במיגרנה של מבוגרים (עם או בלי הילה). המרכיב הפעיל התרופתי הפעיל של נורטק ODT הוא אנטגוניסט קולטן לפפטיד (CGRP) הקשור לגן, המעכב את הפעילות הביולוגית של נוירופפטיד CRP על ידי חסימה הפיכה של קולטן CGRP. CGRP והקולטנים שלו באים לידי ביטוי באזורים של מערכת העצבים הקשורים לפתופיזיולוגיה של מיגרנה. אנטגוניזם קולטן CGRP הוא מנגנון פעולה חדש לטיפול חריף במיגרנה, השונה באופן משמעותי מהטריפטנים הקיימים (אגוניסטים 1B / 1D סרוטונין) ואופיואידים. נכון לעכשיו, קולטן CGRP הפך למטרה פופולרית להתפתחות תרופות למיגרנה.

ראוי להזכיר כי Nurtec ODT הוא אנטגוניסט קולטן CGRP הראשון והיחיד שאושר על ידי ה- FDA בצורת מינון של טבליות מתפוררות בעל פה. ניתן לפזר את התרופה באופן מיידי בחלל הפה ללא צורך במים, וניתן ליטול אותה בכל עת ובכל מקום בצורה נוחה מאוד. הרישום של Nurtec ODT מספק תרופה חשובה וחדשה לטיפול בחריפה דרך הפה לחולי מיגרנה, אשר יכולה להפחית במהירות ולהעלים כאבים ולהחזיר את החיים. יש לציין כי Nurtec ODT לא אושרה לטיפול מונע במיגרנה.

במחקרים קליניים, מנה אוראלית אחת של Nurtec ODT 75mg יכולה להקל על הכאב ולהחזיר את התפקוד הרגיל תוך שעה. ההשפעה המתמשכת על חולים רבים יכולה להגיע ל 48 שעות; בנוסף, בחולים שקיבלו מנה אחת של Nurtec ODT, עד 86% מהחולים לא השתמשו בתרופות להצלת מיגרנה תוך 24 שעות. ל- Nurtec ODT צורת מינון טבליות אוראלית הממיסה במהירות, הפועלת על ידי חסימת קולטני CGRP לטיפול בגורם השורש למיגרנה. Nurtec ODT אינו אופיואיד או חומר הרדמה, אינו ממכר ואינו רשום כתרופה מבוקרת על ידי מינהל הסמים האמריקני.

ה- sNDA מבוסס על תוצאות חיוביות של ניסוי קליני מפתח אקראי, מבוקר פלצבו (NCT03732638), עליו הוכרז במרץ השנה. הניסוי בוצע בחולים עם מיגרנה אפיזודיה (EM) ומיגרנה כרונית (CM), והעריך את היעילות והבטיחות של 75mg rimegepant דרך הפה לטיפול מונע במיגרנה.

התוצאות הראו כי הניסוי הגיע לנקודת הסיום העיקרית: בחודש השלישי לטיפול, בהשוואה לחולי פלצבו (n=347), לחולים שקיבלו רימגנט אוראלי 75 מ"ג מדי יום (n=348) היו יותר ימי מיגרנה בחודש. חלה ירידה מובהקת סטטיסטית ברמות הבסיס (4.5 ימים לעומת 3.7 ימים, p=0.0176). בקרב נבדקי המחקר שלא קיבלו טיפול מונע בו זמנית, מספר ימי המיגרנה בחודש ירד ב -4.9 ימים בקבוצת הטיפול בשתן (n=273) וב -3.7 ימים בקבוצת הפלצבו (n=269) (סמלי p=0.0020). במחקר, סך הכל 22% מהנבדקים קיבלו טיפולים מונעים, כולל טופירמט (טופירמט) ואמיטריפטילין (אמיטריפטילין). חשוב לציין כי ל- 48% מהחולים בקבוצת rimegepant הייתה ירידה חודשית ממוצעת של ≥50% במספר הימים של מיגרנה בינונית עד קשה מהבסיס בהשוואה ל- 41% בקבוצת הפלצבו.

ד"ר ולד קוריק, מנכ"ל ביוהאבן, אמר: "יש לטפל בחולי מיגרנה בטיפול פשוט, בתרופה אחת כדי להקל על התקפים חריפים ולמנוע התקפות עתידיות. מטרת פרויקט פיתוח ה- Nurtec ODT שלנו היא לספק מאפיין "פעולה כפולה" המאפיין טבליות אוראליות בעלות פעולה מהירה וממיסה במהירות לטיפול אקוטי וטיפול מונע במיגרנה. אנו מאמינים כי קלות השימוש הנלווית לתרופה אוראלית אחת תועיל לסובלים ממיגרנה, מה שיאפשר להם להחזיר חיים חדשים, וכן תספק למערכת הרפואית גישה חסכונית במקום לשלם עבור שתי תרופות שונות לטיפול אקוטי ומונע."

רוברט קרופ, MD, מנהל פיתוח ראשי של Biohave Neurology, אמר:" הפעילות הקלינית הרחבה של Nurtec ODT מטיפול אקוטי לטיפול מונע עשויה לסמן שינוי פרדיגמה בטיפול במיגרנה. בניסויים הקליניים שלנו, ההשפעה הטיפולית של Nurtec ODT והבטיחות והסבילות הטובה שלה מצביעים על כך שלתרופה יש פוטנציאל להפוך לטיפול הפה הטוב ביותר בכיתה לטיפול מונע וטיפול חריף במיגרנה. בנוסף, בניסויים המונעים שלנו, הבטיחות של Nurtec ODT תואמת לטיפול חריף. זה עולה בקנה אחד עם חווית המחלה, ובניגוד לתרופות מונעות ממוקדות אחרות של CGRP, Nurtec ODT כטיפול מונע אינו מראה אותות שליליים משמעותיים של תגובות עצירות."