נוברטיס ומזובלסט חתמו על הסכם רישיון: Remestemcel-L לטיפול במצוקה נשימתית חריפה (ARDS)!

נוברטיס הודיעה לאחרונה כי חתמה על הסכם בלעדי לרישוי ושיתוף פעולה גלובלי עם Mesoblast לפיתוח ומסחר של תאי גזע אלוגניים (MSC) טיפול Ryoncil (remestemcel-L) לטיפול בתסמונת מצוקה נשימתית חריפה (ARDS), כולל ARDS הקשורים דלקת ריאות נגיף הקורונה הרומן (COVID-19). ההסכם ירחיב את סל המוצרים הנשימתיים של נוברטיס על ידי הוספת טיפול ARDS פוטנציאלי מסוגו.

ARDS הוא אזור עם צרכים רפואיים משמעותיים שלא נענו. הטיפול הסטנדרטי הנוכחי כולל הארכת זמן הטיפול בטיפול נמרץ ואוורור מכני. כטיפול ARDS הראשון פוטנציאלי, remestemcel-L ישתמש בפלטפורמה מבוססת תאים טכנולוגיה-MSC לטיפול במחלה קטלנית זו ולשפר את תוצאות הטיפול.

כיום, remestemcel-L הוא להיות מוערך במחקר שלב 3 רישום 300 חולים. נוברטיס מתכננת ליזום מחקר שלב 3 לטיפול ב-ARDS שאינם קשורים ל-COVID-19 לאחר הסכם הרשיון נסגר והמחקר הנוכחי שלב 3 הושלם בהצלחה והשיג תוצאות.

על פי הסכם הרישיון, נוברטיס תקבל את הזכויות הגלובליות הבלעדיות לפיתוח, מסחור והפקה של remestemcel-L לטיפול ב-ARDS, ותקבל פלטפורמה חדשנית לטיפול בתאים בעלת מגוון רחב של יישומים במחלות נשימה קשות ופוטנציאל למחלות אחרות. נוברטיס תשלם מראש תשלום של 25 מיליון דולר ותשלם 25 מיליון דולר ב-Mesoblast, ותשלם תשלומים ותמלוגים נוספים לאחר שהשיגה את אבני הדרך המוסכמות לפיתוח, רגולטורי ומסחרי.

בנוסף, נוברטיס תספק תמיכה מסוימת להרחבת היקף הייצור המסחרי. אם היא מפעילה את כוחה, לנוברטיס יש את הזכות לבחור ולהפיץ remestemcel-L לטיפול במחלות שתל מול מארח (GVHD, מחוץ ליפן). לשני הצדדים יש את הזכות לממן במשותף את הפיתוח והמסחור של אינדיקציות אחרות שאינן נשימתיות. על פי חוק שיפור ההגבלים העסקיים של הארט-סקוט-רודינו (חוק ההגבלים העסקיים) ותנאים מסוימים אחרים, סגירת הסכם הרישיון תלויה בתפוגה או בסיום תקופת ההמתנה.

ויסות MSC-מערכת החיסון

Remestemcel-L הוא תא גזע מגני (MSC), הנגזר מ-MSC מבודד ממח העצם של תורם לא קשור והוכן על ידי תרבות והתרחבות. Remestemcel-L מנוהל על ידי אינפוזיה תוך ורדי ויש לו אפקט חיסוני. זה יכול לנטרל את התגובה החיסונית על ידי למטה ויסות הייצור של ציטוקינות פרו דלקתיות, הגדלת הייצור של ציטוקינות אנטי דלקתיות, וגיוס תאים אנטי דלקתיים טבעיים לתוך רקמות רלוונטיות. תהליכים דלקתיים הקשורים למחלות שונות.

במרץ השנה, remestemcel-L השתמשה בפרויקט תרופות סימפטיות עם תווית פתוחה עבור חולי COVID-19 לטיפול ב-ARDS, כולל 12 חולים עם ARDS בינוני/חמור הקשורים ל-COVID-19 שקיבלו תמיכה באוורור מכני קיבלו טיפול remestemcel-L, 10 חולים שרדו לאחר הטיפול, כל כך, שיעור ההישרדות של טיפול remestemcel-L היה 83% (10/12).

בהתבסס על נתונים אלה, remestemcel-L כרגע מנהל מחקר שלב 3 של 300 חולים בקבוצת חולים זו. המחקר מתבצע בשיתוף עם הרשת הכירורגית לב-חזה וצפוי להסתיים בתחילת מרץ 2021. בעקבות סגירת הסכם הרישיון וההשלמה המוצלחת והתוצאות של המחקר הנוכחי שלב 3, נוברטיס ו-Mesoblast מתכננים להשיק מחקר שלב 3 לטיפול ב-ARDS שאינם קשורים ל-COVID-19.