ה-FDA אישר Vimpat (לקוסמיד) לטיפול התקפים טוניק-קלוני ראשי (PGTCS)!

UCB הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את התרופה נגד אפילפטי Vimpat (לקוסמיד) CV כטיפול אדג'ובנט לטיפול במוטות טוניק כללי ראשי בגיל ≥4 שנים חולים עם אפילפסיה (PGTCS); בנוסף, ה-FDA אישר גם הזרקת Vimpat תוך ורדי לטיפול ≥4 שנים.

לגבי הקבוצה המורחבת של ילדים, טבליות Vimpat ונוזל אוראלי אושרו כמו מונותרפיה וטיפול אדג'ובנט לאפילפסיה חלקית אצל ילדים ומבוגרים ≥4 שנים. בארצות הברית, Vimpat פתרון תוך ורדי אושר בעבר רק לטיפול באפילפסיה חלקית בגיל מבוגר (≥17 שנים).

עכשיו, כל שלוש ההכנות Vimpat (כולל טבליות, נוזלים אוראליים, וזריקות תוך וריד) יכול לשמש לטיפול באפילפסיה חלקית התחלה, יכול לשמש לטיפול אדג'ובנט של PGTCS בחולים ≥ 4 שנים. אישורים אלה מסייעים עוד יותר לאלה עם אפילפסיה שהיו להם אפשרויות טיפול יעיל בעבר, תוך חיזוק המנהיגות של UCB בטרנספורמציה טיפול אפילפסיה.

באירופה, Vimpat לא אושרה לטיפול בחולים עם PGTCS. עם זאת, באוקטובר השנה, הוועדה האירופית לתרופות (EMA) למוצרים רפואיים לשימוש בבני אדם (CHMP) פרסמה סקירה חיובית המצביעה על כך Vimpat צריך להיות מאושר כטיפול אדג'ובנט לטיפול בילדים, מתבגרים, ומבוגרים בגילאי ≥4 שנים. טיפול באפילפסיה כללית אידיופתית (IGE). נכון לכך, הטיפול של Vimpat ב-PGTCS עובר גם הוא ביקורת רגולטורית ביפן ובאוסטרליה.

PGTCS הוא סוג של אפילפסיה המתרחשת בכל המוח. זה משפיע על שני הצדדים של המוח מההתחלה, גורם נוקשות שרירים עוויתות במשך כמה דקות. חולי PGTCS יש סיכון מוגבר לפציעה, ואלה שחווים ≥3 התקפים בתוך שנה יש עלייה פי 15 בסיכון למוות אפילפטי פתאומי.

אישור PGTCS מבוסס בחלקו על נתונים מניסוי קליני שלב 3 שפורסם לאחרונה בכתב העת לנוירולוגיה, נוירוכירורגיה ו פסיכיאטריה. הניסוי נערך ב 242 ילדים ומבוגרים אפילפסיה חולים ≥ 4 שנים של גיל PGTCS הראה שליטה מספיקה תחת תרופות אנטי אפילפטיות הנוכחי. נקודת הקצה העיקרית של המחקר היא הזמן של PGTCS השני במהלך תקופת ההערכה 24 שבועות, כלשהם, הסיכון של PGTCS השני.

התוצאות הראו כי המחקר הגיע לנקודת הקצה העיקרית: בהשוואה לקבוצת הפלצבו, הסיכון של PGTCS השני בקבוצת הטיפול Vimpat הופחת באופן משמעותי על ידי 45% (p = 0.001), ואת חלקם של חולים ללא PGTCS במהלך הטיפול היה גבוה יותר באופן משמעותי (31.3% לעומת 17.2%, p = 0.011). במחקר זה, לא התרחשו בעיות בטיחות חדשות. Vimpat הוא נסבל היטב בחולים עם אפילפסיה כללית אידיופתית (IGE) ו PGTCS. בקרב חולים שטופלו ב-Vimpat, תופעות הלוואי הנפוצות ביותר (≥10%) היו סחרחורות (23%), נמנום (17%), כאב ראש (14%) ובחילות (10%), לעומת 7 בקבוצת הפלצבו.

אפילפסיה היא אחת המחלות הנוירולוגיות הכרוניות הנפוצות ביותר בעולם. ישנם כ-3.4 מיליון חולים בארה"ב, מיליון ביפן, 6 מיליון באירופה ו-10 מיליון בסין. ישנם כ 65 מיליון חולים ברחבי העולם, עם שכיחות של כ 1%. המחלה עלולה להתרחש במגוון רחב של גילאים, החל מתינוקות ועד קשישים, ושכיחותה אינה משתנה הרבה בין מדינות שונות, מיקומים גיאוגרפיים, מגדרים או גזעים. אפילפסיה היא מחלה שעבורה צרכים רפואיים עדיין לא התקיימו. רוב החולים דורשים טיפול תרופתי לטווח ארוך. על פי הדיווחים, יותר מ-30% מהחולים עדיין אינם מסוגלים לשלוט כראוי בהתקפים למרות השימוש בתרופות אנטי אפילפטיות קיימות.

התקפים הקשורים לאפילפסיה מחולקים לשלוש קטגוריות בהתבסס על התסמינים הקליניים שלהם: התקפים חלקיים (לפעמים מתפתחים להתקפים כלליים משניים), התקפים כלליים, והתקפים לא מסווגים. התקף טוניק-קלוני הוא התקף כללי שבו המטופל מאבד לפתע את הכרתו, מראה נוקשות הגוף והתקפים חמורים. על פי הדיווחים, התקפים טוניק-קלוני מהווים כ-60% מההתקפים הכלליים.

Vimpat הוא סוג חדש של N-מתיל-D-אספרטט (NMDA) קולטן גלין אתר מחייב אנטגוניסט. הוא שייך סוג חדש של חומצות אמינו פונקציונליות והוא תרופה נוגדת עוויתות עם מנגנון פעולה כפול חדש. בהשוואה לתרופות אנטי אפילפטיות אחרות, Vimpat יש את הפעילות של ויסות ערוצי נתרן יון, אשר יש פונקציות חשובות מאוד בוויסות הפעילות של מערכת העצבים וקידום מוליכות בין תאי עצב. Vimpat פועל באופן סלקטיבי על אי-הפעלה איטית של ערוצי נתרן ומאריך את הזמן של אי-הפעלה ערוץ נתרן, אשר יכול להפחית בצורה יעילה יותר את זרם נתרן, להפחית את עירור של נוירונים, ולהשיג את המטרה של טיפול באפילפסיה.

בסין, Vimpat (לקוסמיד) אושרה בתחילת דצמבר 2018 כטיפול אדג'ובנט לאפילפסיה חלקית (עם או בלי התקפים כלליים משניים) אצל מתבגרים ומבוגרים עם אפילפסיה של 16 שנים וטיפול מבוגר. ההערכה היא כי יש כמעט 10 מיליון חולים עם אפילפסיה בסין, וכ 400,000 חולים שאובחנו לאחרונה בכל שנה. האישור של Vimpat הוא אבן דרך חשובה עבור רוב חולי אפילפסיה בסין ויספק אפשרות טיפול חדשה ומרגשת עבור חולי אפילפסיה. תוצאות סקר ארצי מראות כי התקפים מבוקרים בצורה גרועה הובילו שיעור אבטלה של כמעט 70% בקרב חולים אפילפטיים סיניים. זה מראה כי יש דרישה ברורה לתרופות שיכולות לשלוט טוב יותר ולנהל את המחלה בחולים עם אפילפסיה. תרופה אנטי אפילפטית חדשה מהדור השלישי הראשונה שאושרה בשוק הסיני במשך יותר מעשור, Vimpat (לקוסמיד) מביא אפשרויות טיפול חדשות לגמרי לחולים עם התקפים עם נקודות הפעולה החדשות והייחודיות שלה. זה מביא יתרונות משמעותיים לחולים שעדיין לא יכולים להשיג שליטה טובה תפיסה.

כיום, צורות מינון המוצר של Vimpat בשוק הבינלאומי כוללות טבליות של מפרטים שונים, סירופים אוראליים, סירופים יבשים, והכנות תוך ורדי. בחולים שאינם מסוגלים באופן זמני לקחת ניהול אוראלי, הכנה תוך ורדי Vimpat היא טופס מינון אופציונלי כדי לעזור לחולים עם אפילפסיה להמשיך לטפל.