NHH סמים חדשים מגיעים לשלב 2 נקודת סיום קלינית, שומן בכבד פוחת ב 60%

באפריל 1 הודיעה Akero Therapeutics כי המועמד העיקרי לתרופות שלה AKR-001, בשלב 2 ניסוי קליני BALANCED לחולי NASH, הגיע לסיום יעילות השבוע 1, הפחתת רמת השומן בכבד של חולים ביותר מ- 60% בהשוואה לקו הבסיס, כדי להשיג ירידה משמעותית במשמעות הסטטיסטית.

NASH היא מחלת כבד שומנית שאינה אלכוהולית קשה (NAFLD), המתייחסת לתסמונת פתולוגית של תמצית שומן מוגזמת בתאי הכבד הנגרמת על ידי גורמים שאינם אלכוהול. על פי הסטטיסטיקה, ברחבי העולם חולי NASH עברו את 100 מיליון. NASH גורם לדלקת וניוון של תאי הכבד. ההתקדמות של NASH תגרום לפיברוזיס בכבד, שחמת הכבד ואי ספיקת כבד ועלולה גם לגרום לסרטן הכבד. כסוג של דלקת מטבולית, צפויים חולי NASH לעלות על 350 מיליון ב 2030, והופעתה קשורה קשר הדוק לגורמים כמו השמנת יתר, סוכרת ומטבוליזם חריג בשומנים בדם. הטיפולים הנוכחיים עדיין מעט יחסית.

Akero' s AKR-001 הוא סוג חדש של גורם צמיחה פיברובלסט ארוך-פעולה 21 (FGF 21) אנלוגי. זה משלב את רצף הפוליפפטיד של FGF 21 עם החלק ה- Fc של האימונוגלובולין ונחשב לתרופה טיפולית של NASH. מחקרים בעשור האחרון הראו כי ההורמון האנדוגני FGF 21 ממלא תפקיד מפתח במטבוליזם האנושי ובוויסות האות, והוא יכול לפעול על מערכות איברים שונים כולל הכבד. בדרך כלל הוא משתחרר באופן טבעי כדי להגן על האיברים מפני לחץ ולהשבת האיזון המטבולי. בהשוואה ל- FGF טבעי 21, תרופה זו יכולה לשפר משמעותית את היציבות ואת מחצית החיים שלה, ולשפר את הכריכה והפעילות של הקולטן.

המחקר, שנקרא BALANCED, הוא שלב 2 אקראי, כפול עיוור, ניסוי קליני עם קבוצה שבשליטה פלצבו. בסך הכל השתתפו 80 חולים בוגרים עם NASH שאושרו על ידי ביופסיה. נתוני הבדיקה הראו כי בשבוע ה 12 לטיפול, רמות השומן הכבד המוחלטות של כל החולים בקבוצת המינון AKR-001 הופחתו משמעותית מתחילת הבסיס, והגיעו לנקודת הקצה העיקרית של הניסוי. בנוסף, כל קבוצות המינון AKR-001 הגיעו לנקודת הקצה המשנית של הפחתה יחסית בשומן בכבד, ו 50 מ"ג ו- 70 מ"ג קבוצות מינון השיגו הפחתה יחסית של יותר מ- 70% .

GG quot; אנו שמחים מאוד לקבל תוצאות ניסוי חיוביות אלה, התומכות בהמשך פיתוחנו של AKR-001 לטיפול בחולי NASH," אמר אנדרו צ'נג, ד"ר, נשיא ומנכ"ל אקרו." אין טיפולים מאושרים על ידי ה- FDA עבור חולי NASH. ל- AKR-001 יש פוטנציאל לספק להם אפשרות טיפול חשובה. אנו מצפים לקבל נתוני ניסיון מלאים כדי להתכונן לפיתוח הבא של AKR-001."