Menarini Elzonris עומד לקבל אישור באיחוד האירופי: הטיפול בגידולי תאים דנדריטיים פלסטיים (BPDCN)!

קבוצת מנריני הינה חברת תרופות ואבחון איטלקית פרטית. לאחרונה הודיעה החברה כי סוכנות התרופות האירופית (EMA) למוצרי תרופות לשימוש אנושי (CHMP) פרסמה סקירה חיובית המציעה לאשר את אלזונריס (טגרקסופוספ) כטיפול תוסף לטיפול בשורה הראשונה בבלסטיקה. חולים מבוגרים בפלזמה עם גידול תאי דנדריטים בציטואידים (BPDCN). BPDCN הוא ממאירות המטולוגית עם פרוגנוזה גרועה מאוד. הסקירה החיובית של CHMP מבוססת על הניסוי הקליני הפרוספקטיבי הגדול ביותר שנערך אי פעם בחולי BPDCN שטרם קיבלו טיפול (טיפול ראשוני) ושקיבלו בעבר טיפול (טיפול).

כעת, חוות הדעת של CHMP יוגשו לנציבות האירופית (EC) לבדיקה, שלרוב מחליטה החלטה סופית תוך חודשיים. אם יאושר, אלזונריס תהפוך לתרופה הראשונה והיחידה לטיפול ב- BPDCN באירופה, והיא תהפוך גם לטיפול הממוקד הראשון ב- CD123 באירופה.

מנכ"ל קבוצת מנריני, אלסין בארקר ארגון, אמר: "הדעה החיובית של היום מ- CHMP היא אבן דרך חשובה עבור חולי BPDCN באירופה. זה מדגים את המחויבות הנחרצת שלנו לשיפור חייהם של חולים בסרטן עקשן. BPDCN היא מחלה נדירה ואגרסיבית שאין לה כיום טיפול מאושר באיחוד האירופי. מסיבה זו, אנו שמחים במיוחד על היכולת לספק את אלזונריס לחולי BPDCN."

אלזונריס הוא טיפול ממוקד ל- CD123, אשר סוחר לראשונה על ידי Stemline Therapeutics בארצות הברית. החברה כיום חלק מקבוצת מנריני. על פי תנאי הרכישה, בעלי המניות ב- Stemline קיבלו זכות לא סחירה או יקרת ערך (CVR). לאחר אישור הנציבות האירופית, לאחר השלמת המכירה הראשונה של אלזונריס בכל מדינה באיחוד האירופי 5, כל בעל מניות יקבל 1.00 דולר במזומן למניה.

אלזונריס אושרה על ידי ה- FDA האמריקני בדצמבר 2018 לטיפול בילדי BPDCN ובמבוגרים מגיל שנתיים ומעלה, כולל חולי BPDNC שלא קיבלו טיפול (נאיבי) וקיבלו טיפול (טופלו). ראוי להזכיר כי אישור זה הופך את אלזונריס לתרופה הראשונה שאושרה לטיפול ב- BPDCN ולתרופה הממוקדת הראשונה CD123 שאושרה.

BPDCN הוא גידול ממאיר המטולוגי אגרסיבי ונדיר עם פרוגנוזה גרועה. זהו תחום טיפולים עם צרכים רפואיים שלא קיבלו מענה. המאפיינים של BPDCN עשויים להיות דומים למחלות מסוימות, או שאובחנו בצורה שגויה כמחלות מסוימות, כולל לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML), לימפומה שאינה הודג'קין (NHL), לוקמיה לימפוציטית חריפה (ALL) ומחלת תסמונת מיאלודיספלסטית, מיאלוגנית כרונית. לוקמיה (CML) וגידולים ממאירים אחרים עם ביטויים בעור. BPDCN נמצא בדרך כלל במח העצם ו / או בעור, ועשוי לכלול גם בלוטות לימפה ואיברים פנימיים. האבחנה של BPDCN מבוססת על השלישייה החיסונית של CD123, CD4 ו- CD56. CD123 (IL-3R) הוא סמן מרכזי לזיהוי BPDCN ויעד העולה במהירות במחקר אחר לטיפול בסרטן.

אלזונריס הוא ציטוטוקסין מכוון CD123, שתוכנן במיוחד עבור היעד CD123. התרופה היא מיזוג רקומביננטי של IL-3 אנושי ורעלן דיפטריה קטום (DT). תחום IL-3 יכול להמיר שברי DT ציטוטוקסיים. מדריך לתאי גידול המבטאים CD123. לאחר שהופנם על ידי תאי גידול, אלזונריס יכול לעכב באופן בלתי הפיך את סינתזת החלבון ולגרום לאפופטוזיס של תאי היעד.

נכון לעכשיו, אלזונריס מוערך גם בניסויים קליניים אחרים לטיפול באינדיקציות חיוביות ל- CD123, כולל: לוקמיה מיאלומונוציטית כרונית (CMML), מיאלופיברוזיס (MF) ואינדיקציות מתוכננות אחרות.