Menarini Elzonris אושר באיחוד האירופי: טיפול של גידול תא דנדריטי פלזמה Blastic (BPDCN)!

קבוצת מנאריני היא חברת תרופות ואבחון איטלקית המוחזקת באופן פרטי. לאחרונה, החברה הודיעה כי הנציבות האירופית (EC) אישרה Elzonris (tagraxofusp) כטיפול תוספת לטיפול בשורה הראשונה של חולים מבוגרים עם גידול תא דנדריטי פלזמתיטואיד blastic (BPDCN). BPDCN היא ממאירות המטולוגית עם פרוגנוזה גרועה מאוד. האישור מבוסס על הניסוי הקליני הפוטנציאלי הגדול ביותר שנערך אי פעם בחולים BPDCN שלא קיבלו בעבר טיפול (נאיבי) ושקיבלו בעבר טיפול (מטופל).

ראוי לציין כי Elzonris היא התרופה הראשונה והית היחידה לטיפול BPDCN שאושר באירופה ואת הטיפול ממוקד CD123 הראשון שאושר באירופה. בעבר, אלזוניריס הוענק התרופה יתומה באירופה, ואישור התרופה ייתן מענה לצרכים רפואיים מאוד שלא נענו בתחום זה. BPDCN הוא גידול ממאיר נדיר ואגרסיבי, ואין טיפול מאושר באיחוד האירופי לפני.

מנכ"ל קבוצת מנאריני, אלצין בארקר ארגון, אמר: "אישור זה הוא אבן דרך חשובה עבור חולי BPDCN באירופה. לחולים אלה תהיה ההזדמנות הראשונה ליהנות טיפול באלזוניריס. האישור של תרופה זו יהיה עושה שינוי גדול בטיפול BPDCN כי היא מספקת רופאים עם טיפול ממוקד כדי לעזור לחולים. אנחנו עובדים קשה כדי להשיק את אלזוניריס באירופה בזמן הקצר ביותר האפשרי".

Elzonris הוא טיפול ממוקד עבור CD123, אשר היה ממוסחר לראשונה על ידי Stemline Therapeutics בארצות הברית. החברה היא כיום חלק מקבוצת מנאריני. על פי תנאי הרכישה, בעלי המניות של Stemline קיבלו זכות בלתי ניתנת לניתן לשלושה או בעלי ערך (CVR). לאחר אישור הנציבות האירופית, לאחר השלמת מכירת Elzonris הראשונה בכל מדינה באיחוד האירופי-5, כל בעל מניות יקבל $1.00 במזומן למניה.

Elzonris אושרה על ידי ה-FDA האמריקאי בדצמבר 2018 לטיפול בילדים ומבוגרים BPDCN בגילאי שנתיים ומעלה, כולל חולי BPDNC שלא קיבלו טיפול (נאיבי) ושקיבלו טיפול (מטופל). ראוי לציין כי אישור זה הופך Elzonris התרופה הראשונה שאושרה לטיפול BPDCN ואת התרופה ממוקדת CD123 הראשון אושרה.

BPDCN הוא גידול ממאיר המטולוגי אגרסיבי ותדיר עם פרוגנוזה גרועה. זהו תחום טיפולים עם צרכים רפואיים שלא נענו. המאפיינים של BPDCN עשוי להיות דומה למחלות מסוימות, או שזה יכול להיות מאובחן בטעות כמו כמה מחלות, כולל לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML), לימפומה שאינה הודג'קין (NHL), לוקמיה לימפוציטית חריפה (ALL), ומחלת תסמונת מיאלודיספלסטית, לוקמיה מיאלוגנית כרונית (CML) ותגידולים ממאירים אחרים עם ביטויי עור. BPDCN נמצא בדרך כלל במח העצם ו /או בעור, והוא עשוי גם לערב בלוטות הלימפה ואיברים פנימיים. האבחנה של BPDCN מבוססת על הטריאדה החיסונית של CD123, CD4 ו- CD56. CD123 (IL-3R) הוא סמן מפתח לזיהוי BPDCN ויעד המתפתח במהירות במחקרים שונים לטיפול בסרטן.

Elzonris הוא ציטוקסין בבימוי CD123, תוכנן במיוחד עבור היעד CD123. התרופה היא היתוך רקומביננטי של IL-3 אנושי ורעלן דיפתריה קזור (DT). קבוצת המחשבים IL-3 יכולה להמיר רסיסי DT של ציטוקסי. מדריך לתאים סרטניים המביעים CD123. לאחר שהופנים על ידי תאים סרטניים, Elzonris יכול לעכב באופן בלתי הפיך סינתזת חלבון ו לגרום אפופטוזיס תא היעד.

כיום, Elzonris הוא גם להיות מוערך בניסויים קליניים אחרים לטיפול באינדיקציות אחרות CD123 חיובי, כולל: לוקמיה מיאלומונוצית כרונית (CMML), מיאלופיברוזיס (MF) ואינדיקציות מתוכננות אחרות.