תרופת אי ספיקת כליות של Mallinckrodt נדחתה על ידי ה- FDA

לאחרונה דחה ה- FDA את בקשתו של Mallinckrodt&# 39 לטרליפרסין לטיפול באי ספיקת כליות מתקדמת נדירה. למרות שהתרופה הגיעה בעבר למטרתה העיקרית בשלב 3 וזכתה לתמיכת הוועדה המייעצת.

טרליפרסין הוא אנלוגי וזופרסין הסלקטיבי לקולטן V1. הוא פותח במקור על ידי Orphan Therapeutics וניסה להכניס אותו לשוק האמריקאי. התרופה החלה להיבדק על ידי ה- FDA לפני יותר מעשר שנים, אם כי הניסוי הקליני שלב 3 המקורי לא עמד בנקודת הסיום העיקרית. התוצאה ברורה, ה- FDA דחה את יתום. לאחר מכן, איקריה השיגה זכויות בשוק טרליפרסין בצפון אמריקה מאורפן. עד שנת 2015 רכשה מלינקרודט את איקריה תמורת 2.3 מיליארד דולר, וזכויות השוק של צפון אמריקה של טרליפרסין&# 39 נפלו סוף סוף לידיה של Mallinckrodt&# 39.

עד לשנה שעברה ביצעה התרופה בהצלחה ניסויים קליניים בשלב 3 ב -300 חולים עם תסמונת הפטראנלית מסוג 1 (HRS-1). התוצאות הראו כי 29% מהחולים שקיבלו טרליפרסין חוו היפוך HRS (רמת הקריאטין בסרום ירדה מ -2.25 מ"ג / ד"ל או יותר ל -1.5 מ"ג לד"ל ביום 14 או לאחר השחרור), ואילו אלה של חולי פלצבו שיעור זה היה רק ​​16%, והמחקר הגיע לנקודת הסיום העיקרית שלו.

עם זאת, כאשר ה- FDA פרסם מסמך תדרוך לפני ישיבת הוועדה המייעצת ביולי, צצו בעיות לא צפויות. דווח כי ה- FDA ביקש מהוועדה לבחון האם השפעת הטרליפרסין על רמות הקריאטין בסרום תשפיע על תוצאות הטיפול הקליני.

בסופו של דבר, הוועדה הצביעה 8 עד 7 בעד בקשתה של טרליפרסין&# 39, אך ככל הנראה לא הצליחה להקל על כל החששות של ה- FDA&# 39. במכתב התגובה המלא הצהיר מלינקרודט כי ל- FDA יש ספקות אם נקודות הקצה הפונדקאיות המשמשות בניסויים קליניים בשלב 3 יתורגמו ליתרונות קליניים משמעותיים (שיכולים לקזז את הסיכונים כולל אלח דם). ה- FDA סבור שיש צורך במידע נוסף. נתמך כי היתרונות של טרליפרסין בחולי HRS-1 עולים על הסיכונים.

סטיבן רומנו, מנהל המדע הראשי של מלינקרודט, אמר כי אינו יכול להסכים עם החלטת ה- FDA&# 39, ויבקש לכל הדרכים האפשריות להביא את התרופה לשוק האמריקני. בעבר, חברות אחרות ניסו להשיג מטרה זו.

עקב שורה של הנפקות, מניית Mallinckrodt&# 39 צנחה השנה ביותר מ- 65%, כולל דיונים עם" נושים פיננסיים ותובעי ליטיגציה," מה שגרם לחברה לנטוש את מגבר Q GG; מושב במהלך שיחת ועידת הרווחים של&# 39 ברבעון האחרון. נמסר כי המכירות השנתיות של טרליפרסין&# 39 צפויות להגיע ל -300 מיליון דולר ארה"ב, מה שיוכל להקל על הקשיים העסקיים הנוכחיים של Mallinckrodt&# 39.