Jelmyto, התרופה הראשונה לסרטן השתן העילי בדרגה נמוכה, שאושרה על ידי ה- FDA

ביום 16 הודיע ​​ה- FDA האמריקני כי אישר את רישום Jelmyto (ג'ל המיטומיצין) שפותח על ידי UroGen Pharma לטיפול בקרצינומה העליונה העליונה בדרגה נמוכה (UTUC). בהודעה לעיתונות נכתב כי זהו הטיפול התרופתי המאושר הראשון לקבוצת מטופלים ספציפית זו.

מרבית סרטן השתן מתרחשים בשלפוחית ​​השתן, ואילו UTUC מתרחשת בכליה או בשופכן. זה יכול לחסום את השופכן או הכליה, ולגרום לנפיחות, זיהום ונזק לכליות אצל חלק מהמטופלים. ניתן לסווג UTUCs כגידולים ממאירים בדרגה נמוכה או כגידולים ממאירים בדרגה גבוהה. באופן כללי, גידולים ממאירים בדרגה נמוכה אינם אגרסיביים ולעתים נדירות הם מתפשטים מהכליה או השופכן. עם זאת, לעתים קרובות הם חוזרים ונשנים, ומטרת הטיפול הרגילה היא לטפל בגידולים גלויים ולנסות לשמר את דרכי השתן.

Jelmyto היא תרופת אלקילינג שיכולה לעכב את שעתוק ה- DNA ל- RNA, להפסיק את סינתזת החלבון ולשלול מתאי סרטן את יכולתם ההתרבותית. היא השיגה את הסמכת המסלול המהיר, הסמכת תרופות יתמות, הסמכת סקירת עדיפות ואישור טיפול פורץ דרך שהוענקו על ידי ה- FDA.

אישור ה- FDA מבוסס על תוצאות ניסוי קליני שכלל 71 חולים עם UTUC בדרגה נמוכה. תוצאות הניסוי הראו כי ל 41 מבין 71 החולים (58%) הייתה הפוגה מלאה. בתוך שנה לאחר תחילת הטיפול, 19 חולים (46%) שהשיגו הפוגה מוחלטת המשיכו להשיג הפוגה מוחלטת לאחר 12 חודשים.

GG quot; למרות שהמוקד הלאומי הנוכחי הוא להילחם במגפת COVID-19, חולי סרטן וצרכיהם הייחודיים נותרו בראש סדר העדיפויות של ה- FDA," ד"ר ריצ'רד פזדור, מנהל מרכז המצוינות בסרטן FDA וממלא מקום מנהל המשרד לאונקולוגיה ומחלות במרכז להערכת תרופות ומחקר" אנו נמשיך להאיץ את פיתוח המוצרים האונקולוגיים ברגע קריטי זה. הצוות שלנו ממשיך להיפגש עם מפתחי תרופות, חוקרים אקדמיים וחסידי מטופלים כדי לקדם את הסקירה המתואמת של תרופות סרטניות, מוצרים ביולוגיים ומכשירים."

ד"ר פזדור הוסיף: "זהו הטיפול המאושר הראשון לחולים עם UTUC בדרגה נמוכה. חולים רבים נדרשו בעבר לניתוח רדיקלי, שפירושו הסרה מוחלטת של הכליה, השופכה ושרוול השלפוחית ​​המושפעים. Jelmyto סיפק חולים אלה לראשונה אפשרות טיפול חלופית."