Jakavi/Jakafi יעיל בטיפול סטרואידים עקשן מחלה כרונית שתל לעומת מארח (GvHD)!--1/2

נוברטיס ושותפתה Incyte הודיעו לאחרונה במשותף על הערכת התוצאות החיוביות של מחקר המפתח שלב 3 REACH3 (NCT03112603) של מעכב JAK1/2 אוראלי Jakavi / Jakafi (רוקזוליטיניב) בטיפול במחלה כרונית עקשן סטרואידים נגד מארח (GvHD) זה פורסם בכתב העת הרפואי הבינלאומי העליון "ניו אינגלנד Journal of Medicine" (NEJM), עם כותרת המאמר: Ruxolitinib עבור Glucocorticoid-עקשן כרונית שתל לעומת מחלה מארחת.

REACH3 ממומן במשותף על ידי נוברטיס ואינסיט. זהו אקראי, תווית פתוחה, רב מרכז שלב 3 מחקר לילדים שפיתחו סטרואידים עקשן או סטרואידים תלוי מחלה כרונית שתל לעומת מארח (GvHD) לאחר קבלת השתלת תאי גזע אלוגניים. (≥12 שנים) וחולים מבוגרים. הנתונים מראים כי בהשוואה לטיפול הזמין הטוב ביותר (BAT), ruxolitinib משפר באופן משמעותי את הפרוגנוזה של חולים עם GvHD כרוני עקשן/תלוי סטרואידים, כולל שיפור בהישרדות ללא כשל (FFS) ותסמינים שדווחו על ידי המטופל. ניתוח תת-קבוצה חדש הראה כי בשבוע ה -24 של הטיפול, ruxolitinib הראה שיעור תגובה כולל גבוה יותר (ORR) בכל תת הקבוצות הגדולות (כולל מעורבות איבר בסיסית) לעומת BAT.

GvHD כרונית היא מחלה מסכנת חיים. זהו סיבוך ארוך טווח של השתלת תאי גזע שיכול להשפיע על איברים מרובים. כמחצית מהחולים שקיבלו טיפול בסטרואידים קו ראשון יפתחו עקשן סטרואידים/תלות. ראוי להזכיר כי ruxolitinib היא התרופה הראשונה להראות יעילות בטיפול של GvHD כרוני עקשן/תלוי סטרואידים בניסויים קליניים אקראיים בקנה מידה גדול.

רוקזוליטיניבהוא מעכב JAK1/JAK2 חלוצי, הנמכר על ידי Incyte בארצות הברית (שם מסחרי Jakafi), ונוברטיס מורשה למכור אותו מחוץ לארצות הברית (שם מסחרי Jakavi). על פי התוצאות של המחקר REACH3, Incyte הגישה יישום תרופה חדשה משלימה (sNDA) מג'קאפי ל- FDA בארה"ב לטיפול בילדים (≥ 12 שנים) וחולים מבוגרים עם GvHD כרוני עקשן סטרואידים. נכון לעכשיו, sNDA זה עובר סקירת ה-FDA, ותאריך הפעולה היעד הוא 22 בספטמבר 2021. עבור נוברטיס, הגשות רגולטוריות עבור Jakavi לטיפול GvHD חריף וכרוני מחוץ לארצות הברית נמצאים בעיצומם.

ד"ר רוברט זיזר, המחלקה להמטולוגיה, אונקולוגיה והשתלת תאי גזע, בית החולים האוניברסיטאי בפרייבורג, גרמניה, אמר: "חולים עם GVHD כרוני חווים תסמינים חמורים ומסכנת חיים באיברים שונים של הגוף, מה שמקשה על הטיפול במחלה ומגביר את הפרוגנוזה הירודה. באמצעות תוצאות חדשות אלה של מחקר REACH3, אנו יכולים לראות בבירור את היתרונות הטיפוליים שלרוקזוליטיניבכסטנדרט חדש פוטנציאלי של טיפול בחולים עם GvHD כרוני שאינם מגיבים סטרואידים קו ראשון."