מעכב ATX סלקטיבי של גלעד / גלאפגוס, Ziritaxestat שלב 2 במחקר הוכחת הרעיון הצליח!

חברת הביוטכנולוגיה הבלגית גלפגוס הודיעה לאחרונה על תוצאות החיוב העליונות של הניסוי הקליני שלב 2a NOVESA ב- ziritaxestat (GLPG1690) לחולים עם טרשת מערכתית מפוזרת (dcSSc).

NOVESA הוא ניסוי הוכחה לתפיסה שלב 2 א 'כפול סמיות, מבוקר פלסבו, שהעריך את היעילות, הבטיחות והסבילות של ziritaxestat ב -33 חולים עם dcSSc. רוב החולים שנרשמו לניסוי היו נשים (70%) בשנות ה -50 לחייהם, עם משך ממוצע של 1.9 שנים. מרבית החולים קיבלו טיפול חיסוני ברקע במהלך המחקר. 94% מהחולים (31 מתוך 33) שסיימו את ניסוי ה- NOVESA המשיכו בניסוי הארכת התווית הפתוחה לטווח הארוך.

הנתונים הראו כי ziritaxestat הגיע לנקודת הסיום העיקרית של המחקר: בשבוע ה -24 לטיפול, בהשוואה לקבוצת הפלצבו, לציון העור של רודנן שונה (mRSS) בקבוצת הטיפול ב- ziritaxestat היה שינוי מובהק סטטיסטית מהבסיס (-8.3 לעומת - 5.7). במשפט זה, בדרך כלל נסבל היטב ziritaxestat. במשפט לא דווח על מקרי מוות. תופעות לוואי חמורות התרחשו בשני מטופלים שטופלו ב- ziritaxestat, בעוד שחולה אחד בקבוצת הפלצבו חווה תופעות לוואי חמורות. שני החולים בקבוצת הטיפול ב- ziritaxestat החלימו לחלוטין והם עדיין משתתפים בניסוי הארכה לטווח הארוך.

התוצאות המפורטות של ניסוי NOVESA יוכרזו בכנס רפואי עתידי. ד"ר וואליד אבי-סאאב, קצין הרפואה הראשי בגלאפגוס, אמר:" לאחר שהפגינו פעילות מבטיחה בניסוי שלב 2 של FLORA בנושא פיברוזיס ריאתי אידיופתי (IPF), אנו שמחים מאוד לראות כי ziritaxestat יעיל ב- mRSS עבור דיפוזיה SSc. הושג שיפור מובהק סטטיסטית (נקודת הסיום העיקרית של מחקר NOVESA). ראוי לציין כי זהו המחקר הראשון שלנו ב- SSc, וההשפעה על העור בטיפול ברקע עם חומרים מדכאים היא קשה למדידה. אנו מרוצים מהתוצאות המדווחות היום. כעת ננתח את הנתונים של NOVESA כדי לקבוע את הצעד הבא עבור SSc, שהיא מחלה עם צרכים רפואיים חמורים שלא סופקו."

DcSSc היא מחלה אוטואימונית קשה ואחת משיעורי התמותה הגבוהים ביותר בקרב מחלות ראומטיות. כרגע אין תרופה מאושרת לטיפול במחלה זו. בארצות הברית ובאירופה, טרשת מערכתית (SSc) פוגעת בכ 124,000 איש, מתוכם מטופלות מהוות את הרוב (GG gt; 80%).

המבנה הכימי של ziritaxestat (מקור תמונה: medchemexpress.cn)

Ziritaxestat הוא מעכב אוטוטקסין סלקטיבי (ATX) מולקולה קטן, שפותח במשותף עם מדעי גלעד, והוא חלק משיתוף הפעולה הגלובלי בין גלפגוס לגלעד. ATX הוא האנזים העיקרי המייצר חומצה ליזופוספטידית (LPA). LPA הוא פרו-פיברוזיס ידוע ושומני דם דלקתיים הפועלים באמצעות לפחות 6 קולטנים מצמידים לחלבון.

גלפגוס השתמשה בפלטפורמת גילוי היעד הקניינית שלה כדי לזהות את מטרת ה- ATX ופיתחה את מולקולת ziritaxestat כמעכבת יעד זה. Ziritaxestat השיגה ייעוד לתרופות יתומות (ODD) בארצות הברית ובאיחוד האירופי במונחים של פיברוזיס ריאתי אידיופתי (IPF) ו- SSc. כעת הוא נחקר בפרויקט שלב 3 העולמי של IPF&# 39 (ISABELA), ומשפט ההרחבה של NOVESA מתבצע לטיפול ב- SSc.