Fintepla מומלץ ומאושר על ידי CHMP האיחוד האירופי לטיפול בתסמונת דרבט!

Zogenix היא חברת תרופות המוקדש לפיתוח תרופות לטיפול במחלות נדירות. לאחרונה, החברה הודיעה כי הסוכנות האירופית לתרופות (EMA) הוועדה למוצרים רפואיים לשימוש בבני אדם (CHMP) פרסמה סקירה חיובית מציע אישור של Fintepla (fenfluramine) פתרון אוראלי כתוספת לתרופות אנטי אפילפטיות אחרות. טיפול לחולים ≥ 2 שנים של גיל לטיפול באפילפסיה הקשורים תסמונת Dravet. חוות הדעת של CHMP היא הצעד האחרון בתהליך אישור השיווק לפני שהיא מאושרת על ידי הנציבות האירופית (EC). כעת, הדעות של ה-CHMP יוגשו ל-EC לבדיקה, אשר בדרך כלל מאמצת את הדעות של ה-CHMP וצפויה לקבל החלטה סופית לפני סוף השנה.

בארצות הברית, Fintepla אושרה ביוני השנה עבור חולים ≥2 שנים לטיפול באפילפסיה הקשורים תסמונת דרבט. התרופה אושרה באמצעות תהליך סקירת עדיפות. בעבר, ה-FDA העניק Fintepla ייעוד תרופה יתומה (ODD) ו ייעוד תרופה פורצת דרך (BTD) לטיפול באפילפסיה הקשורה לתסמונת Dravet.

תסמונת דרבט היא אפילפסיה נדירה בילדות המאופיינת בהתקפים תכופים וחמורים העמידים לתרופות, אשפוז קשור ומקרי חירום רפואיים, הפרעות התפתחותיות ותנועה חמורות, ומוות פתאומי ובלתי צפוי (SUDEP). הסיכון עולה.

Fintepla הוא ניסוח נוזלי של fenfluramine במינון נמוך, אשר יכול להפחית את התדירות של התקפים על ידי ויסות הפעילות של קולטן סרוטונין קולטן סיגמא-1 (ראה התייחסות: Fenfluramine מפחית התקפים מתווכים קולטן NMDA באמצעות פעילות מעורבת שלה בסרוטונין 5HT2A וסוג 1 קולטני סיגמא). נתונים משני ניסויים קליניים שלב III מבוקר פלצבו הראו כי בחולים שההתקפים שלהם לא היו נשלטים כראוי על ידי תרופות אחרות, Fintepla הפחית באופן משמעותי את תדירות ההתקפים לעומת פלצבו.

ד"ר סטיבן ג'יי פאר, נשיא ומנכ"ל Zogenix, אמר: "אנו שמחים מאוד כי CHMP ערך סקירה רגולטורית של איכות, בטיחות ויעילות של Fintepla ונתן הערכה חיובית. חוקרים בבלגיה הבינו כי לפני שש שנים לאחר fenfluramine (תרופה עם השפעה תרופתית שונה מנוגדי עוויתות אחרים) יש פוטנציאל לטיפול באפילפסיה בלתי הפיכה בתסמונת Dravet, התחלנו פרויקט הפיתוח הגלובלי הקפדני של Fintepla. חולים רבים עם תסמונת Dravet אפילו לקחת אחד יש עדיין התקפים חמורים תכופים כאשר תרופה אחת או יותר אנטי אפילפטי זמינים כיום. מסיבה זו, אנו שמחים להביא את Fintepla כאפשרות טיפול חדשה וחשובה לחלי תסמונת דרבט ובני משפחותיהם באירופה צעד אחד קרוב יותר."

ד"ר ליבן לאגה, מנהל המחלקה לנוירולוגיה ילדים, בית החולים האוניברסיטאי ליובן, בלגיה, אמר: "הפחתת תדירות ההתקפים היא הצעד הראשון והחשוב ביותר בטיפול בכל הילדים עם תסמונת דרבט. אני מאוד שמח כי בכל שלב 3 מחקרים, טיפול fenflur Ramine יש קלינית וסטטיסטית מופחתת את תדירות ההתקפים בחולים עם תסמונת Dravet."

מבנה פנפלוראמין מולקולרי (מקור תמונה: Wikipedia.org)

הדעה החיובית של CHMP מבוססת על נתונים מ-2 אקראיים, כפול סמיות, מבוקר פלצבו שלב III ניסויים קליניים (נערך בחולים 2-18 שנים, עם תוצאות שפורסמו ב Lancet ו JAMA נוירולוגיה), ותווית פתוחה הארכת ניסוי (רבים נתוני הבטיחות של חולים המקבלים טיפול Fintepla עד 3 שנים). הנתונים מראים כי במחקר חולים שנקמו תרופה אחת או יותר אנטי אפילפטי שלא יכול לשלוט כראוי התקפים, בהתבסס על תוכנית הטיפול הקיימת, Fintepla הפחית באופן משמעותי התקפים עוויתות חודשיות (התקפים עוויתות) לעומת פלצבו. התקפים, CS) תדירות. בנוסף, רוב החולים במחקר הגיבו בתוך 3-4 שבועות של תחילת טיפול Fintepla, ושמרו על תוצאות עקביות לאורך כל תקופת הטיפול.

במחקרים אלה, תופעות הלוואי הנפוצות ביותר כללו: שלשול, חום, עייפות, דלקת בדרכי הנשימה העליונות, עייפות, ברונכיטיס. אף אחד מהחולים לא חווה כל תופעות לב וכלי דם שליליות, כולל מחלת לב valvular או יתר לחץ דם ריאתי.

בנוסף לתסמונת דרבט, Zogenix מפתחת גם Fintepla לטיפול בהתקפים הקשורים תסמונת לנוקס-Gastaut (LGS). תסמונת דרבט ו LGS הם שתי אפילפסיה ילדות נדירה ולעתים קרובות קטסטרופלית. יש להם את המאפיינים של תחילת מוקדם, סוגים שונים של התקפים, תדירות התקף גבוהה, ליקוי חמור של אינטליגנציה, וקושי בטיפול.